BioPharma « Terug naar discussie overzicht

GTCB los ?

[verwijderd]
0
Complot theorie

In Amerika is het bijna onmogelijk de wapenwet aan te passen. Dit mede doordat de wapenhandelaren vele politici en ambtenaren in hun macht hebben. Het is een miljarden industrie.

Wat nu met de reguliere medicijnen en producenten, hoe ver reikt hun macht. Voor wat bijv 1 geit in 1 jaar kan produceren zijn 90.000 bloeddonaties nodig dezelfde hoeveelheid medicijn te verkrijgen.

Op het YMB wordt al gesuggereerd dat er enkele leden van EMEA en CHMP corrupt zouden zijn.

Het lijkt te gek voor woorden, maar kijk om je heen wat er gebeurt. Corruptie is orde van de dag.

Arak

finance.messages.yahoo.com/bbs?.mm=FN...
[verwijderd]
0
Die heeft de goedkeur al in de pocket toch een wezenlijk verschil maar goed daar is hier de plaats ook niet voor op het gewaardeerde Gtc forum om hier over insmed te discuseren mijn excusses hier voor.

Blijf overtuigd van toekomstige goedkeur voor Atryn alleen ten koste van wat, de factor tijd gaat Gtc nu parten spelen, 6 maart brengt misschien meer duidelijkheid dat hoop ik echt.

Grtz CV

[verwijderd]
0
in het begin van dit draadje draadj stond de koers 88 dollar cent, na een paar maanden uitstel.

Nu na afkeuring EMEA op het aantal patienten, NB, onder begeleiding van de EMEA, blijft hij tot ieders stomme verbazing hangen op 1 dollar 30 cent.!!!

Omdat iedereen terecht stom verbaasd is dat hij de 50 cent niet aanikt komen de theorien van overname om de hoek kijken. Wie is de grote koper die die 22 miljoen aandelen heeft opgevangen. Er wordt zelfs al gesproken dat de koers op gaat lopen omdat er teegen slot nog meer gekocht werd. Raar dat die koper geen belangstelling had toen die 88 cent stond.

Ik en nog een paar met me hebben in deze draad al eerder aangegeven dat PH een goede kandidaat zou zijn om de tent over te nemen. Immers dan hebben ze een wereld monopoly. Allelei berekeningen zijn daarvoor al de revue gepasseerd. Duidelijk is dat PH 55 kk cash heeft die nu voor 3% nutteloos op de bank staat.Verder heeft Ph nog ruimte om tot 100kk aandelen te emiteren. Maar Pinto is slimmer, zo heeft hij met PPL al bewezen. Hij heeft ze langszaam naar dekloten laten gaan en net op tijd toen ze bijna falliet waren toegeslagen. Zo slim dat genzyme aardsvijand nummer 1 van PH op een mooie manier werd verrast en afgetroefd. Zou Pinto dezelfde truc nu nog een keer proberen of heeft hij een andere slimme bedacht. Zou hij aan het kopen zijn op 1,30 of laat hij dat doen?

Ieder geval genoeg speculatie. Tegen de achtergrond dat iedereen hier dondersgoed weet dat die 1,30 een mooie meevaller is, komen nu de praatjes weer naar voren over goedkeuring en koersdoelen van 10 dollar overeen 1-2 jaar. Zo wordt de meute weer rijp gemaakt om in te stappen.

Ik heb maar een heel grote fout gemaakt en dat is om niet alles te verkopen na de CBS show rond de 2,20. Ja daar baal ik wel erg van omdat die Corvette toch al een eind op weg was, inmiddels verdwenen als sneeuw voor de zon.

Ik heb nog 20k bewaard, omdat ik ook nog geen pasklaar antwoord heb op deze merkwaardige daling die plotselig stopt op 1,30.

[verwijderd]
0
Weet iemand hier binnen welke termijn een belang moet worden gemeld bij de SEC (de Amerikaanse AFM)?

Overname of niet, de kans lijkt me levensgroot dat op z'n slechts één of ander hedgefund een belang in GTCB heeft genomen.
Het beste scenario voor GTCB zou zijn een belang genomen door een LT-investeerder die er vertrouwen in heeft.
[verwijderd]
0
Devali, Zou zeer wel kunnen. PH kwam ook snel met een PB om hun eigen koers te ondersteunen. Mogelijk aandelen uitgifte PH op niet al te lage termijn. Een Private Eq invester zal we opkopen en verkoopt door aan PH. PH haalt geld op van de beurs en de bestaande aandeelhouder PH betaalt de prijs in de vorm verwatering.
ludwig mack
0
ik denk dat verschillende partijen maanden lang hebben ingekocht;
bovendien zijn er de directe investeerders met warrants bovendien.

nu er tegenslag is zitten ze ook al een hele poos (van een jaar tot een paar maanden, en nu weer een traject van 4 maanden extra) met belegd geld wat niets opbrengt ....... en dat is slecht voor hun performance;
dus creert men een markt en zie een koers nu van rond de 1,30 1,40, waarop men verkopen kan met kleine winst of klein verlies, maar ...... met minder verlies dan bij het loslaten van de markt;
we hebben in maart vorig jaar rond de 08 / 90 dollarcent gestaan, toen langzaam naar de 1,15, en veel langer naar de 1,69;
dan is het gek dat we nu na debacle rond de 1,35 staan;
men verkoopt dus en dat lukt aardig, gisteren toch 2 mln stuks;
wat er zal gebeuren als die hun belangrijkste deel verkocht hebben ..... juist !;
mijn advies zou zijn: nu verkopen, en later terug te komen.
er worden spelletjes gespeeld en wij als kleine beleggers trekken dan toch aan kortste eind.

overname ? geloof ik niet in; als je minder inkoopt daalt de koers toch wel en ben je goedkoper uit; men heeft maanden voor rond de 1,15 kunnen inkopen;
ook leo kan zo intekenen voor extra aandelen als die wil, verwatering ok, maar wordt er naar ons gekeken ? leo hoeft dus niet op de markt te kopen, en wellicht nog tegen betere voorwaarden.

groet
[verwijderd]
2
Goede middag,

Dat de koers niet zou zakken naar de 0,85 of lager dat wist ik al voor opening.
ik verwachte dat de koers ergens tussen de 1,20/1,30 zou bodemen.
Waarom verwachte ik dat ?
Omdat er zoveel emmissies geweest zijn rond de 1,75, dat die groep investeerders eigenlijk nog maar een ding kon doen.
En dat is gewoonweg bijkopen, dit soort instituten beschikken over miljarden, een investering van 10 of 20 miljoen $ extra is voor hen peanuts.
20 miljoen om de nog meer stukken 40% goedkoper binnen te krijgen, en waardoor gelijk hun vorige investering niet naar pennystock nivo devalueerd.
Dit sooret instituten speculeren vaak met geld van anderen, emoties spelen helemaal niet mee zoals bij particulieren.
Daarnaast hebben insituten een echte lange termijn visie, en ze weten ook verekte goed dat deze investering vroeg of laat giga gaat renderen.
Velen hebben er hier gevloekt door al die emissies, maar zagen daarbij helemaal het voordeel niet van in.
Inmiddels is de freefloat van GTCB minder dan 50%, oftewel ruim 50% van de aandelen is in bezit van strong hands.
Hier word al maanden gespeculeerd dat Pharming GTCB wel eens over zou kunnen nemen, mijn inziens is dit absoluut onmogelijk.
Pharming kan amper zelf haar broek ophouden, en raakt ook steeds meer verstrikt in de leugenachtige verwachtingen die Pinto al jaren uitkraamt.
Daarnaast is Pharming een aartsrivaal van Genzyme, Genzyme die een groot belang heeft in GTCB, die mijn inziens Pharming nooit deze kans gunt.
LEO daarentegen is volgens mij enige echte logische optie, wat strategies gezien een hele goede zet van LEO/GTCB zou zijn.
Hopelijk wordt GTCB niet van de beurs gehaald, maar wordt het een overname of fusie.
Groet,

Lucky

PS
Velen denken dat er een grote verkoper elke dag dumpt, denk toch eens na jongens !
Er wordt constant voordurend flinke brokken uit de laat gevreten, daarbij loopt de koers zelfs nog op.
Wat er aangeboden word zijn stukken van particulieren beleggers.
Blokken van 30 tot 100K worden constant uit de laat gekocht, dat zijn dus grote kopers.

[verwijderd]
0
host.businessweek.com/businessweek/Hi...

Sofzuiger activiteiten :

02/23/06 09:28:17 * 121,500
02/23/06 09:29:47 * 1,426,100
02/23/06 09:31:17* 944,400
02/23/06 09:32:47* 716,000
02/23/06 09:34:17 *318,200
02/23/06 09:35:47* 339,400
02/23/06 09:37:17 * 276,300
02/23/06 09:38:47 * 11,200
02/23/06 09:40:17*20,800
02/23/06 09:41:47*125,000
02/23/06 09:43:17 * 10,500
02/23/06 09:44:47 * 451,300
02/23/06 09:46:17 * 486,300
02/23/06 09:47:47 *353,600
02/23/06 09:49:17* 172,100
02/23/06 09:50:47* 218,500
02/23/06 09:52:17* 228,500
$rob$
0
quote:

luckyhand schreef:

Goede middag,

Dat de koers niet zou zakken naar de 0,85 of lager dat wist ik al voor opening.
ik verwachte dat de koers ergens tussen de 1,20/1,30 zou bodemen.
Waarom verwachte ik dat ?
Omdat er zoveel emmissies geweest zijn rond de 1,75, dat die groep investeerders eigenlijk nog maar een ding kon doen.
En dat is gewoonweg bijkopen, dit soort instituten beschikken over miljarden, een investering van 10 of 20 miljoen $ extra is voor hen peanuts.
20 miljoen om de nog meer stukken 40% goedkoper binnen te krijgen, en waardoor gelijk hun vorige investering niet naar pennystock nivo devalueerd.
Dit sooret instituten speculeren vaak met geld van anderen, emoties spelen helemaal niet mee zoals bij particulieren.
Daarnaast hebben insituten een echte lange termijn visie, en ze weten ook verekte goed dat deze investering vroeg of laat giga gaat renderen.
Velen hebben er hier gevloekt door al die emissies, maar zagen daarbij helemaal het voordeel niet van in.
Inmiddels is de freefloat van GTCB minder dan 50%, oftewel ruim 50% van de aandelen is in bezit van strong hands.
Hier word al maanden gespeculeerd dat Pharming GTCB wel eens over zou kunnen nemen, mijn inziens is dit absoluut onmogelijk.
Pharming kan amper zelf haar broek ophouden, en raakt ook steeds meer verstrikt in de leugenachtige verwachtingen die Pinto al jaren uitkraamt.
Daarnaast is Pharming een aartsrivaal van Genzyme, Genzyme die een groot belang heeft in GTCB, die mijn inziens Pharming nooit deze kans gunt.
LEO daarentegen is volgens mij enige echte logische optie, wat strategies gezien een hele goede zet van LEO/GTCB zou zijn.
Hopelijk wordt GTCB niet van de beurs gehaald, maar wordt het een overname of fusie.
Groet,

Lucky

PS
Velen denken dat er een grote verkoper elke dag dumpt, denk toch eens na jongens !
Er wordt constant voordurend flinke brokken uit de laat gevreten, daarbij loopt de koers zelfs nog op.
Wat er aangeboden word zijn stukken van particulieren beleggers.
Blokken van 30 tot 100K worden constant uit de laat gekocht, dat zijn dus grote kopers.


Volgens mij heeft Leo geen beursnotering ergens in de wereld??
[verwijderd]
0
Schilders,

Volgens mij ook niet, maar bij fusie of overmane zouden ze gewoon met de beursnotering van GTCB verder kunnen.
Misschien onder nieuwe naam LEO Biotherapeutics Inc.

Lucky

quote:

rschilders schreef:

Volgens mij heeft Leo geen beursnotering ergens in de wereld??
$rob$
0
quote:

luckyhand schreef:

Schilders,

Volgens mij ook niet, maar bij fusie of overmane zouden ze gewoon met de beursnotering van GTCB verder kunnen.
Misschien onder nieuwe naam LEO Biotherapeutics Inc.

Lucky

[quote=rschilders]

Volgens mij heeft Leo geen beursnotering ergens in de wereld??
[/quote]
Lucky ik denk dat dat de enige goede oplossing is. Leo zou ook GTCB kunnen overnemen en van de beurs kunnen halen voor 2 dollar/pa of zo. Balen zou dat zijn.
[verwijderd]
0
Gezien dit* verwacht ik dat ze GTCB van de beurs halen als er interesse is !

About the LEO Foundation

LEO is owned entirely by the LEO Foundation.
The LEO Foundation is an independent, private institution with the aim to ensure the continuation of the LEO Group.

Being owned by the LEO Foundation means that we have no external shareholders;**** no-one to ask permission to do this or that and no-one to interfere with our ways of working.****

In popular terms, the company owns itself and we can truly commit to the long-term research goals necessary to continue our development as a successful, efficient, responsible and professional research-based company.

August Kongsted, founder of LEO.

August Kongsted founded LEO in 1908 and his successors owned LEO for 75 years.

In 1983, Dr. Knud Abildgaard and his wife, Gertrud Abildgaard, created the LEO Foundation. After they both passed away in 1986, the LEO Foundation became sole owner of LEO.

With this move, the Abildgaards created a solid footing for LEO, making the company totally independent of outside capital and therefore able to commit to its long-term objectives.

The LEO Foundation ensures that all the company's earnings remain in LEO for investment in future research and thus the development of new and even better drugs.

$rob$
0
quote:

luckyhand schreef:

Gezien dit* verwacht ik dat ze GTCB van de beurs halen als er interesse is !

About the LEO Foundation

LEO is owned entirely by the LEO Foundation.
The LEO Foundation is an independent, private institution with the aim to ensure the continuation of the LEO Group.

Being owned by the LEO Foundation means that we have no external shareholders;**** no-one to ask permission to do this or that and no-one to interfere with our ways of working.****

In popular terms, the company owns itself and we can truly commit to the long-term research goals necessary to continue our development as a successful, efficient, responsible and professional research-based company.

August Kongsted, founder of LEO.

August Kongsted founded LEO in 1908 and his successors owned LEO for 75 years.

In 1983, Dr. Knud Abildgaard and his wife, Gertrud Abildgaard, created the LEO Foundation. After they both passed away in 1986, the LEO Foundation became sole owner of LEO.

With this move, the Abildgaards created a solid footing for LEO, making the company totally independent of outside capital and therefore able to commit to its long-term objectives.

The LEO Foundation ensures that all the company's earnings remain in LEO for investment in future research and thus the development of new and even better drugs.

Ja, ja dat bedoel ik dus. Die notering kun je dan wel vergeten als ze op het standpunt blijven staan dat ze geen externe aandeelhouders willen.
[verwijderd]
0
luckyhand , je posting van 17.43 spreekt me wel aan. Dat pharming gaat overnemen lykt me klare onzin. Wel wordt er misschien gekocht door grote investeerders of Leo ( of genzyme?).
Er is nog toekomst , maar ten koste van wat, en wanneer ?
Vraag is wat te doen met onze aandeeltjes . Afwachten op betere tyden of voorlopig uitstappen ?
(heb zelf 20% verkocht tegen vrywel myn gemiddelde aankoopprys ; voor de zekerheid ) ?
gr groen07
[verwijderd]
0
Zeer goed stuk van chatalinda op het Yahoo forum, deze invalshoek geeft mogelijk ook een andere kijk op het vreemde koersverloop van de laatste dagen !

The Ugly the Bad and the Good?
by: chatalinda 02/25/06 02:51 pm
Msg: 29012 of 29021

There really is no appealing way to paint lipstick on the Ugly ATryn debacle.

How Bad the immediate (ATryn) situation is for GTCB depends on further clarifications.

But one must also recognize that the Good in all of this is that the Goat is no longer the issue -- after about two decades of research, refinement and dedication, even seemingly genetically anti-transgenic European Regulators (EMEA/CHMP) found nothing deficient in the (transgenic) production process/product, which worked as advertised.

This mantra bears repeating -- Nothing Deficient in the Transgenic Production Process/Product: Nothing ...

Good. Very good.

Given that ATryn is (presently) for a rather small indication (market-wise ) and that transgenics hold the promise of many and much larger (future) indications, my view is that yesterday was an enormous triumph for transgenics. From a shareholder point of view, however, it is not clear if, how or when GTCB might monetize this breakthrough. While present shareholders may focus on GTCB's/ATryn's immediate future, I suspect that players within the industry have an altogether different take on this week's events -- after decades of wating, they really finally surely can see the proverbial light at the end of the transgenic tunnel.

If you value this (transgenic) technology (platform) at mere cost -- using the (negative of the) retained value of GTCB as of Oct. 2, 2005, or $202 million, as a proxy for this cost -- GTCB (fully diluted) is worth about $2.25 per share. And if you value GTCB by larger (potential) indications -- the upside is, of course, much much larger.

(FWIW, this perspective alleviates observers of any need to find/prove market manipulation in this week's action: there was transgenic value-added this week, even amidst the ATryn Uglyness.)

As Dew has intimated, the issues here are (a) who is going to cover the costs of this week's Uglyness, and (b) who will therefore eventually avail themselves of GTCB's now proven transgenic platform for other (larger) indications?

To shamelessly mix metaphors, as GTCB approaches potential partners/funders to provide cash to paint over the Ugly ATryn stain, one must remember the (not-deficient) transgenic goat (safely) in the GTCB barn is now worth many many (unapproved technology) goats in the biotech bush.

That's a Good thing.

Right?
[verwijderd]
0
luckyhand , bedankt voor dit verhaal.
Helemaal mooi zou als gtcb's koers nu ineens omhoog zou gaan (zoals pharming vorig jaar ineens
deed), nu de transgene techniek dan echt geen probleem zou zyn . Hoewel blyft het punt van immunologische reakties, mn doordat glycosylering
nu eenmaal anders is dan eiwitten uit humane cellen
, maar ja ik vertel niks nieuws .
gr groen07
[verwijderd]
1
quote:

SkySpam1 schreef:

snorkle ook nogeens langsgeweest!!!
pharming.nu/ptc/index.php?board=;acti...
link lukt niet, daarom een kopij
met onze oprechte dank aan Snorkle!!!!!!!!!!

Alhoewel ik besloten had om niet meer te posten en in mijn eentje de rit wel uit te zitten hebben vele postings op de diverse boards van zgn critici die nu hun gelijk komen halen over het falen van de technologie me toch geprikkeld om deze eenmalige posting te doen. Al was het alleen maar om even de zgn critici op hun plaats te zetten mbt de argumenten waar men nu mee strooit die vaak kant noch wal raken. Dit is echter een eenmalige actie en een kort door de bocht analyse/ samenvatting over een moeilijk stuk material.

In de nabije toekomst zal ik ook nog eenmalig alles verder gedetailleerd uitwerken in een rapport. Dit rapport zal te downloaden zijn tegen een eenmalige betaling van 7,50 EUR. Het bedrag zal in haar geheel ten goede komen aan renovatie werkzaamheden van een bulgaars kindertehuis, mensen die toendertijd een storting hebben gedaan voor HAEI zal ik dit rapport gratis verschaffen..

Afgelopen donderdag is duidelijk een zwarte dag geweest in de historie van de transgene technologie, maar er zijn ook lichtpuntjes.

Laat ik bij de makkelijkste beginnen, Pharming. Pharming meldt direct dat men uiterlijk begin volgend jaar winst zal maken en de verschillende marketing deals einde jaar zal rondhebben. Verder gaat het (volgens Pharming) perfect met C1. Prima. Echter tegen Reuters meldt Pinto ook hetvolgende : "Pharming aims to file the drug for regulatory approval by the end of 2006, which could mean it goes on sale in the first half of 2007, since it has fast-track status as an orphan product to treat a rare disease."

Dit laatste is wat vervelender en is in mijn ogen puur een vertraging van 1 jaar voor wat betreft rhC1inhibitor tegen HAE.

De strategie van Pinto, wat velen al zeiden, is duidelijk geworden, men heeft gewacht met filen (de filing was immers al klaar) bij de EMEA totdat GTC uitsluitsel had. Nu wacht men waarschijnlijk ook nog het appeal af van GTC en calculeren tijd in om haar eigen filing gebasseerd op de ervaringen van GTC aan te passen.

Conclusie : een slecht maar ook goed beleid van Pinto. In mijn ogen had Pinto net als een ieder ingewijde in de technologie (en waarschijnlijk ook wel de exacte filing) een positieve opinie verwacht en er niet op gerekend om zijn eigen filing te moeten vertragen. Aan de andere kant heeft hij door te wachten juist meer zekerheid gecreeerd om uiteindelijk goedkeuring te krijgen voor zijn product. Had hij zijn strategie en mogelijke uitkomsten moeten melden aan de aandeelhouder ? In mijn ogen wel daar het een essentieel punt was in de timing van wanneer het product op serieuze schaal op de markt zou komen.

Onveranderd zijn de succeskansen van Pharming echter. Zoals aangegeven de EMEA goedkeuring tijdslijn heeft een vertraging van waarschijnlijk 10 maanden opgelopen, FDA goedkeuring tijdslijn of andere producten zullen er niet door veranderen. In ruil voor deze vertraging is er meer zekerheid op goedkeuring gekomen. Een redelijke afweging alhoewel iedere LT belegger, inclusief mezelf, nu zo langzamerhand ook wel een keer serieus geld wil zien

Dan het verhaal GTC – EMEA. Dit ligt een stuk gecompliceerder maar is ook zeker niet zo zwartgallig als men u doet geloven. Eigenlijk voor een goed overzicht zou je terug moeten gaan naar het prille begin :

In late 2001, GTC was granted permission by the EMEA, to conduct clinical studies of ATryn® , against an hereditary deficiency of antithrombin (HD) There are approximately 1 in 5,000 people with an HD.

In December 2001, GTC began dosing HD patients in a study to establish an appropriate dosing regimen for an efficacy study. GTC successfully completed this 15 patient study and began an efficacy study in HD patients in 2002 The efficacy study was designed to assess the prevention of certain blood clots, known as deep vein thromboses, referred to as DVT, among HD patients that undergo surgery or childbirth.

Based on EMEA guidance [de gehele studie was opgezet door de EMEA en niet door GTC, GTC heeft daarnaast protocol assistance gehad], GTC determined that at least 12 evaluable patients must be included in the efficacy study. A total of 14 patients were enrolled in the efficacy study. [later zouden hier nog 5 compassionate use patienten aan toegevoegd worden]

In the opinion of clinical experts who have reviewed these data, ATryn®_ offers safe and efficacious thromboprophylaxis for this difficult-to-manage group of patients. [belangrijk is hier de opinie van de experts op basis van de klinische data]

GTC submitted a Market Authorization Application, or MAA, to the EMEA in January 2004.

February 2004, the EMEA has accepted the MAA for review which will make a determination of the safety and efficacy of ATryn®_ in addition to assessing
whether the product is approvable for commercial sale.

List of questions

Dec. 20, 2004, GTC announced that it has submitted its responses to the Consolidated List of Questions generated by the EMEA.

March 16, 2005 GTC announced today that it expects to receive a list of outstanding issues with additional questions from the EMEA.

July 6, 2005 GTC responded on to EMEA’s List of Outstanding Issues.

September 16, 2005 -- GTC reported that the EMEA extended its timeline for completion of the required site inspection process and its determination of an opinion on GTC's MAA for ATryn®.

Voor het goed kunnen begrijpen wat er nu gebeurd is en hoe dit kon gebeuren dat GTC een negatieve opinie kreeg alsmede de impact en kansen voor GTC tijdens de appeal procedure is het belangrijk de volgende algemene kennis van een MAA dossier tot u te nemen:

Elk MAA dossier bevat bij indiening 4 delen :
De administratieve gegevens
De beschrijving van het productieproces
De resultaten van het preklinisch onderzoek
De resultaten van het klinisch onderzoek.

Aan de CPMP zijn 2 vertegenwoordigers per lidstaat verbonden. De CPMP adviseerd de Europese commissie een handelsvergunning voor een geneesmiddel te verstrekken of weigeren.

De EMEA geeft de CPMP het dossier waarover men moet oordelen. De CPMP wijst daarna twee leden aan uit de verschillende lidstaten die het dossier gaan beoordelen. Deze twee beoordelingen worden samen met een door de fabricant gemaakte samenvatting naar de andere lidstaten gestuurd zodat experts uit de verschillende lidstaten kunnen nagaan of ze het met de beoordeling eens zijn. Uiteindelijk beslist de CPMP of ere en positef of negatief advies wordt gegeven.

Met betrekking tot het totale dossier, als ik het me goed herinner in het geval van GTC ik geloof ergens in de 60 dikke multimappen lag, lag logischerwijs veel nadruk op het deel “beschrijving van het productieproces” , hier wordt het gehele productieproces onder de loep genomen vanaf het begin “ de herkomst van het gen, gebruikte kloneringstechniek, genetische stabiliteit, het gehele upscale process, virale veiligheid, het gehele downstreamproces, alsmede validatieonderzoeken dat bij zuivering eventuele virussen verwijderd of geinactiveerd worden. Deel van dit stuk was ook de inspecties van clinical sites, en up en downstream facilities.

Indien je het gehele EMEA traject nu achteraf bekijkt dan vallen een aantal zaken op :

1) Januar
[verwijderd]
0
Deel 2

1) January 2004 levert GTC haar dossier in voor MAA. February 2006 krijgt men een eerste opinie. Het traject tot het komen van een opinie heeft meer dan 2 jaar geduurd ! [feitelijk absurd lang]

2) Gedurende deze periode heeft de EMEA 2 maal 1 vragenlijst afgegeven en 1 maal meer tijd gevraagd voor een additionele inspectie. [Je kan hier vraagtekens bij zetten daar wat ik altijd begrepen heb de tweede vragenlijst niet additionele vragen waren doorbordurend op de eerste vragenlijst of op antwoorden uit de eerste vragenlijst]

3) Van wat GTC publiekelijk los liet met betrekking tot de vragenlijsten en de inspectie is dat dit vooral geent was op het dossier deel “beschrijving van het productieproces.

Studietechnisch vooralsnog lijkt er al die tijd niets aan de hand, er wordt niet gevraagd naar additionele data / patienten. Studietechnisch kunnen de volgende belangrijke punten ook nog even herhaald worden.

1) De EMEA heeft de studie waaraan AT3 onderzoek tegen HD moet worden voldaan zelf geschreven. De studie is dus opgezet door de EMEA, GTC heeft deze slechts uitgevoerd.

2) Gedurende de studie heeft GTC van de EMEA protocol assistance gekregen.
3) In het guidance document vraagt de EMEA om de resultaten van 12 patienten, zowel patients that undergo surgery or childbirth.

4) GTC heeft in haar studie uiteindelijk 14 patienten en 5 compassionate use patienten. In totaal dus 19 patienten. Dat zijn er dus substantieel meer dan de 12 gevraagde patienten. Van deze patienten zijn er 14 childbirth en 5 surgery. Echter van de 14 childbirths zijn e rook nog eens 3 die via een keizersnee zijn bevallen wat natuurlijk ook een zware surgery is.

De uiteindelijke beslissing van de EMEA was negatief, op zich onverwacht, in ieder geval in mijn ogen, maar de rede van de negatieve beslissing was voor mij nog verrassender. Uiteindelijk bleek namelijk niet het productieproces het struikelblok, [newberry: we did win a "no concerns" status for ATryn's production. This is an important achievement for transgenic technology] wat feitelijk betekend dat de EMEA wel overtuigd was van de veiligheid en effectiviteit van de transgene productie (van atryn) maar lag de negatieve opinie van de CHMP aan de klinische studie resultaten.

De belangrijkste passage uit de van de EMEA over de CHMP beslissing :

“The disease is rare (it is estimated that about one person in 3, 000 to 5,000 have a congenital antithrombin deficiency), and this explains why few patients have been treated during the studies.

However, for the proposed indication, only 5 surgical cases were considered. The CHMP considered this number to be too small, and not in line with the EMEA’s recommendations (scientific advice) to the Company of 12 patients. The results in patients treated in the compassionate use programme and at
childbirth could not be used to support the proposed use in patients undergoing surgery.

Also the process for the production of the medicine used in the studies is not exactly the same as that which would have been marketed (addition of a filtration step). ATryn is a protein-based medicine, and, like all protein-based medicines, it is possible that patients develop antibodies (proteins produced in response to ATryn). The CHMP considered that the Company did not carry out enough studies looking for the development of antibodies. At this point in time, the CHMP was of the opinion that it was not yet demonstrated that ATryn’s benefits are greater than its risks. Hence, the CHMP recommended that ATryn be refused marketing authorisation.”

De eerste paragraaf is feitelijk te verwaarlozen sinds het de EMEA haar eigen studie protocol bevat. Indien de EMEA meer patienten had willen hebben in de studied an had men een ander protocol op moeten zetten.
Het studie protocol handeld verder over beiden : pregnancy en surgery, niet alleen surgery. Het is raar in de eindconclusie nu te lezen dat het lijkt of dit alleen surgery is. Door dit standpunt nu te nemen alsof alleen surgery patienten van belang zijn, ja dan kom je niet aan 12 patienten, maar dat is wel een heel ander uitgangspunt opeens. En hier wringt de schoen, want heel makkelijk gezegd voor de CHMP wanneer je Childbirth en compassionate patienten niet meetelt dan haal je de 12 patienten niet, dus heb jet e weinig data waar we een beslissing op kunnen nemen , dus hoe goed de data ook is, het is te weinig. De reden waarom de patienten van childbirth en compassionate niet zijn meegenomen kom ik later nog op terug. De vraag bij de appeal zal zijn : kunnen de childbirth patienten en / of compassionate use patienten alsnog worden meegenomen zoals dat innitieel had moeten gebeuren ? In mijn ogen zijn er genoeg valide argumenten om dit wel te doen.

De andere twee genoemde punten zijn mijn inziens helemaal niet onoverkombaar of discutabel. Hoogstens gebasseerd op miscommunicatie, en zullen sowieso geen stand houden in de appeal procedure. “Also the process for the production of the medicine used in the studies is not exactly the same as that which would have been marketed (addition of a filtration step)”. De extra filtratiestap is er ingebouwd op aanvraag van de EMEA, als extra veiligheid, maar zou er dus net zo makkelijk weer uit gehaald kunnen worden. Dit zegt GTC er zelf over tijdens de Conference Call: “ Dick Scotland - GTC Biotherapeutics - VP of Regulatory Affairs

In our dialog over the years with various health authorities around the globe and including representatives of the EMEA, leading up to submission of our application, we have added an additional what they call a nano-filtration step in. That was added in at the request of one representative of the EMEA at the meeting that we had with them. It was explained to us that we needed to have that filter in at the time that we filed our marketing authorization application. The clinical trial work that has been done to date has used a product that did not have that nano-filtration step in it. We added that nano-filtration step early into the purification process so that it would not impact the product. In addition to that, we performed a series of chemistry analyses. We performed an animal experiment to demonstrate that it did not – would not have an impact. We also conducted a human pharmacokinetic study in which we prepared this nano-filtered product to the non-nano-filtered product and we demonstrated bioequivalence.

The concern, I guess, remains – at least in the minds of the CHMP – is that we have not put that nano-filtered product into patients. That nano-filtered product is constantly being used in the ongoing clinical study because we have switched over to that nano-filtered product as a means of production. The nano-filtration step simply was added as additional assurance – as an additional step for additional assurance, even though it may not have been fully necessary based on the data that we had on viral removal steps. But we added it anyway at the recommendation of EMEA personnel. In a way, it's caught us here. “
Het laatste punt , wat in de appeal ook geen stand zal houden was : EMEA :ATryn is a protein-based medicine, and, like all protein-based medicines, it is possible that patients develop antibodies (proteins produced in response to ATryn). The CHMP considered that the Company did not carry out enough studies looking for the development of antibodies”.

27.049 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 1196 1197 1198 1199 1200 1201 1202 1203 1204 1205 1206 ... 1349 1350 1351 1352 1353 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Direct naar Forum

Markt vandaag

 AEX
898,80  -8,66  -0,95%  31 mrt
 Germany40^ 22.307,60 +0,65%
 BEL 20 4.335,42 -1,62%
 Europe50^ 5.270,85 +0,43%
 US30^ 42.005,80 0,00%
 Nasd100^ 19.260,20 0,00%
 US500^ 5.615,65 0,00%
 Japan225^ 35.997,00 0,00%
 Gold spot 3.123,04 +0,00%
 EUR/USD 1,0817 +0,00%
 WTI 71,42 +3,54%
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer

Stijgers

THEON INTERNAT +2,37%
ForFarmers +2,06%
SHELL PLC +1,04%
CTP +0,73%
OCI +0,61%

Dalers

Brunel -9,56%
AMG Critical ... -8,34%
Air France-KLM -6,61%
TomTom -6,23%
CM.COM -5,95%