rationeel schreef op 14 mei 2020 18:07:
Gen therapie:
Gentherapie met luxturna bij mutaties in het RPE65-gen
Geplaatst op: 14 mei 2020
Maandag 18 mei is er een uitzending van Dokters van Morgen (NPO1, 20.25 uur) over oogaandoeningen. Hierin komt ook gentherapie aan bod. Graag praten we u bij over de huidige stand van zaken als het gaat om de mogelijke goedkeuring voor het gebruik van deze gentherapie (Luxturna) in Nederland.
Luxturna is de eerste gentherapie wereldwijd voor de behandeling van amaurosis congenita van Leber (LCA) / een vroege vorm van retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen. Op dit moment zit Luxturna nog in de zogenaamde sluisprocedure. Dat betekent dat de autoriteiten (Zorginstituut Nederland en het ministerie van VWS) in samenwerking met de producent (Novartis), oogartsen en medewerkers van de Oogvereniging kijken of het opgenomen kan worden in het basispakket. We hebben goede hoop dat we daar over enige tijd meer over weten.
Voor wie?
Belangrijk om te vermelden is dat, stel dat deze gentherapie beschikbaar komt, deze alleen gebruikt kan worden bij mensen met deze specifieke vorm van LCA/RP met twee bewezen mutaties in het RPE65-gen. Verder kan de behandeling alleen verbetering geven als het netvlies nog in een bepaalde mate functioneert. Dat betekent helaas dat niet iedereen voor deze gentherapie in aanmerking kan komen.
Verder kan Luxturna slechts een deel van de netvliesfunctie verbeteren.
We weten dat deze vorm van LCA/RP heel zeldzaam is. Alle Nederlandse patiënten zijn bekend in een centrum waar veel kennis over deze aandoening is (RD5000-studiegroep).
Dokters van Morgen
Maandag 18 mei komt er in het programma Dokters van Morgen (NPO1, 20.30 uur) een Duits patiëntje in beeld dat deze behandeling gehad heeft.
Wij kunnen ons voorstellen dat u naar aanleiding van bovenstaande informatie of het zien van programma vragen heeft. U kunt daarvoor altijd contact opnemen met de Ooglijn via
ooglijn@oogvereniging.nl of 030-2945444. Hebt u specifieke vragen over uw eigen oogheelkundige situatie dan adviseren we u contact op te nemen met uw eigen oogarts.
Al hoewel we nog niet weten hoe het precies in Nederland gaat lopen, is deze gentherapie een zeer belangrijke ontwikkeling. We hopen dat er in de toekomst, behalve voor het RPE65-gen, ook voor andere genen een gentherapie op de markt zal komen.