Positieve resultaten FLAMINGO studie
C1 corrector GLPG2222 als monotherapie in homozygote Klasse II F508del CF-patiënten
Studie in de VS en Europa binnen 5 maanden gerekruteerd met meer patiënten dan verwacht
Dagelijkse dosering van GLPG2222 gedurende 28 dagen werd goed verdragen
Doseringsafhankelijke afname geobserveerd in chlorideconcentratie in zweet
Start van Fase 1 studie met nieuwe backup C1 corrector GLPG2851, resulterend in mijlpaalbetaling van $10 miljoen door AbbVie aan Galapagos
Eerste dosering van PELICAN Fase 2 studie met C2 corrector GLPG2737 in combinatie met Orkambi®[1]in homozygote Klasse II F508del CF-patiënten
Dosering van de eerste patiënt met de eerste drievoudige combinatietherapie in ontwikkeling verwacht in het eerste kwartaal van 2018, interim data medio 2018
Eerste dosering in Fase 1 studie met tweede drievoudige combinatietherapie in ontwikkeling in gezonde vrijwilligers met de combinatie GLPG3067+GLPG2222+GLPG2737
Mechelen, België; 2 januari 2017, 22.01 CET - Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) heeft een update gegeven over verschillende elementen van haar cystic fibrosis (CF)-portfolio: Galapagos heeft drie nieuwe klinische studies gestart, heeft de FLAMINGO studie in CF-patiënten afgerond en verwacht patiënten data te rapporteren met betrekking tot een eerste, eigen drievoudige combinatietherapie in ontwikkeling medio 2018. Galapagos, samen met haar partner AbbVie, blijft op koers om met een competitieve drievoudige combinatie therapie te komen voor de 90 procent van de CF populatie die de Klasse II mutatie heeft.
Positieve resultaten van de FLAMINGO Fase 2 studie
De FLAMINGO studie omvatte 59 CF-patiënten met twee kopieën van de Klasse II F508del mutatie die tot vier weken voor dosering van GLPG2222 niet eerder behandeld waren met Orkambi of tezacaftor-ivacaftor®[2]. De FLAMINGO studie was binnen vijf maanden gerekruteerd, met meer patiënten dan verwacht. Dit is de eerste Galapagos CF-patiëntenstudie die zowel in de Verenigde Staten als in Europa werd uitgevoerd.
Primaire doelstellingen van deze gerandomiseerde, dubbelgeblindeerde, placebo-gecontroleerde studie waren om de veiligheid en verdraagbaarheid van deze nieuwe C1 corrector GLPG2222 te onderzoeken. Doseringen van GLPG2222 of placebo werden gedurende vier weken dagelijks op behandeling toegediend. Alle patiënten hebben de volledige behandeling afgemaakt.
Over het algemeen werd GLPG2222 goed verdragen. De waargenomen behandeling-gerelateerde negatieve effecten waren vooral mild of gematigd van aard en typerend voor een CF-patiënten populatie. In totaal werden er vier ernstige negatieve gebeurtenissen (SAEs) gerapporteerd bij drie patiënten. Hiervan waren twee patiënten op placebo. Beiden hebben pulmonaire exacerbaties ervaren naar aanleiding van een infectie. De derde patiënt op dosering B van GLPG2222 heeft twee pulmonaire exacerbaties ervaren, beiden aangevangen gedurende de follow-up periode. De derde patiënt had een betekenisvolle afname van chlorideconcentratie in zweet tot aan dag 29. Er waren geen stopzettingen naar aanleiding van negatieve gebeurtenissen.
De studiedoseringen hebben de beoogde GLPG2222 blootstellingsniveau's behaald. Deze zullen de doseringsmodellering en -keuze ondersteunen voor de eerste drievoudige combinatietherapie in ontwikkeling. Consistent met de ALBATROSS patiëntenstudie waren de bereikte blootstellingen bij patiënten in lijn met de geobserveerde blootstellingen bij gezonde vrijwilligers.
Er werd een statistisch betekenisvolle doseringsafhankelijke afname van chlorideconcentratie in zweet waargenomen, met een maximale afname van 18.3 mmol/L in de dosering C cohort. Het algemene, voorspelde gemiddelde percentage FEV1 (ppFEV1) niveau was 63,4% tijdens de screening (voorafgaand aan de behandeling met GLPG2222). Consistent met de verwachting en vergelijkbaar met eerdere Vertex studies, was er geen betekenisvolle impact op ppFEV1 niveaus.