"De laatste tijd hebben we goede vooruitgang blijven boeken om ons
hoofdproduct, Cx601, in de handel te brengen als een belangrijke nieuwe
behandelingsoptie voor patiënten met een ernstige en verzwakkende
complicatie van de ziekte van Crohn", aldus Eduardo Bravo, CEO van
TiGenix. "In Europa staan we nu dicht bij een CHMP-advies, dat er dit
jaar kan komen. Ons samenwerkingsverband met Takeda en de voorbereiding
van de Europese lancering verlopen vlot.
Als we verder kijken dan de Europese markt, zien we de succesvolle
lancering van onze wereldwijde fase III-studie ter ondersteuning van de
registratieaanvraag in de VS en blijven we pistes onderzoeken om de
toegang tot het product voor Noord-Amerikaanse patiënten te
versnellen. Met de vooruitgang voor Cx601, haar potentieel voor nieuwe
indicaties en de aanhoudende vorderingen in onze pijplijn, kijken we
bijzonder enthousiast uit naar de komende maanden."
Zakelijke hoogtepunten voor de eerste helft van 2017 en blikvangers na
deze periode
Cx601 is belangrijke waarde-inflectiepunten blijven bereiken
TiGenix diende in september 2017 antwoorden in op de vragen van het
Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van de dag
180 lijst van openstaande punten voor de aanvraag van de
handelsvergunning voor Cx601.
Het indienen van de antwoorden op de CHMP dag 180 LvOP maakt deel uit
van de standaard regelgevingsprocedure, waarna het Europees
Geneesmiddelenbureau (EMA) een dossier verder behandelt na deze
klokstop.
Het dag 181 dossier voor Cx601 valt binnen de eerste week van oktober,
een aanpassing van ongeveer één maand ten opzichte van de
eerder voorziene evaluatiekalender die met het EMA was overeengekomen.
TiGenix is ervan overtuigd dat de bij het CHMP ingediende antwoorden
afdoende gedetailleerd en verduidelijkend zijn en tot een CHMP-advies
in 2017 kan leiden.
De gecentraliseerde Europese aanvraag voor een handelsvergunning bij het
EMA werd ondersteund door de positieve resultaten na 24 en 52 weken in
fase III van de ADMIRE-CD fase III klinische studie. TiGenix komt in
aanmerking om een mijlpaalbetaling van 15,0 miljoen euro te ontvangen
van Takeda bij het verkrijgen van de handelsvergunning.
In juni kondigde TiGenix samen met haar partner Takeda aan dat het
Zwitserse agentschap voor therapeutische producten ("Swissmedic") het
dossier over Cx601 voor de behandeling van complexe perianale fistels
bij patiënten met de ziekte van Crohn voor onderzoek heeft
aanvaard. Cx601 kreeg eerder, in september 2016, de status van
weesgeneesmiddel toegekend van Swissmedic, ter erkenning van de ernstige
en verzwakkende aard van de ziekte. De aanvraagindiening bij Swissmedic
bevatten de fase III ADMIRE-CD proefgegevens voor Cx601. De indiening
bij Swissmedic betekende een belangrijke mijlpaal wat betreft de
commercialisering van Cx601 in Zwitserland.
Nog in juni lanceerde TiGenix formeel de wereldwijde fase III pivotale
studie voor Cx601 voor de behandeling van complexe perianale fistels bij
patiënten met de ziekte van Crohn, ontworpen ter ondersteuning van
een toekomstige registratieaanvraag voor Cx601 in de VS. De eerste
onderzoekersbijeenkomst vond plaats op 8 en 9 juni in Rome, Italië,
met de aanwezigheid van meer dan 60 toonaangevende gastro-enterologen,
colorectale chirurgen en studiecoördinatoren van 30 erkende
klinische proeflocaties in België, de Tsjechische Republiek,
Italië, Polen en Spanje. Vanaf het vierde kwartaal van 2017 zijn er
nog gelijkaardige onderzoekersbijeenkomsten gepland in Europa (EU),
Israël, de Verenigde Staten en Canada.
De wereldwijde fase III pivotale studie is een dubbelblind,
gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek ontworpen om de
doeltreffendheid en veiligheid te bevestigen van één enkele
toediening van Cx601 voor de behandeling van complexe perianale fistels
bij patiënten met de ziekte van Crohn. Het ontwerp van de studie is
gelijkaardig aan de Europese fase III ADMIRE-CD studie voor Cx601 met
een identiek primair eindpunt. In januari 2017 stemde de Amerikaanse
Food and Drug Administration (FDA) in met het ontwerp van het protocol
voor de wereldwijde fase III-studie en bevestigde het dat in de toekomst
een Amerikaanse aanvraag voor een licentie voor een biologisch middel
(BLA) kon worden ingediend op basis van de onderzoeksresultaten na week
24 in plaats van week 52 met een bredere doelgroep dan de
oorspronkelijke speciale protocolbeoordelingsprocedure (SPA) in augustus
2015 formeel goedkeurde. Met deze aanpassingen zal de studie profiteren
van een versneld rekruteringsproces, wat moet leiden tot kortere
termijnen, een snellere indiening van de aanvraag en de mogelijkheid van
een snellere goedkeuring in de VS.
Tegelijkertijd blijft TiGenix snellere pistes verkennen om de
toekomstige BLA en het evaluatieproces ervan in de VS te bespoedigen.
In juni opende TiGenix haar Noord-Amerikaans hoofdkantoor in Cambridge,
Massachusetts. Het consolideren van haar activiteit in de VS is een
belangrijke stap voor TiGenix en ondersteunt haar strategisch doel om
Cx601 in de VS te ontwikkelen en te commercialiseren. De activiteit van
TiGenix in de VS wordt gevoerd vanuit het Cambridge Innovation Center in
Kendall Square, in het hart van het biotechnologisch kerngebied in
Boston. Sindsdien heeft TiGenix haar activiteit in de VS verstevigd met
twee hoge benoemingen: Dr Gregory Gordon, Head of Medical Department
(VS) en Annette Valles-Sukkar, Associate Director, Clinical Project.
In september verkreeg TiGenix een vergunning voor de commerciële
productie van geëxpandeerde, uit vetweefsel verkregen stamcellen
(eASC) in haar uitgebreide productievestiging in Madrid. De
productievergunning kwam er na een inspectie van het Spaanse
Geneesmiddelenbureau (AEMPS) en zorgt voor productiecapaciteit voor de
potentiële initiële Europese commercialisering van Cx601. De
uitgebreide vestiging zal ook voor voldoende capaciteit zorgen voor de
productie van andere momenteel door Tigenix ontwikkelde producten in de
pijplijn, waaronder Cx611.
Tijdens deze periode bleef TiGenix ook de positieve resultaten van de
ADMIRE-CD fase III klinische studie verder bekendmaken. In maart
kondigde TiGenix positieve opvolgingsresultaten na 104 weken aan, wat
het doeltreffendheids- en veiligheidsprofiel van Cx601 op lange termijn
bevestigt voor de behandeling van complexe perianale fistels bij
patiënten met de ziekte van Crohn .
De resultaten na 52 weken werden eveneens gepresenteerd op een aantal
belangrijke internationale conferenties, waaronder het 12(de) Congres
van de Europese Organisatie voor Patiënten met de ziekte van Crohn
en Colitis (ECCO) in februari en de jaarlijkse vergadering van de
Digestive Disease Week (DDW), een van de meest prestigieuze congressen
op het gebied van gastro-enterologie (GI) in mei 2017.
(MORE TO FOLLOW) Dow Jones Newswires
September 19, 2017 01:00 ET (05:00 GMT)
AAND TIGENIX
BE0003864817
TIGENIX NV SPON ADS EACH REP 20 ORD SH
US88675R1095