pardon schreef op 20 mei 2016 22:05:
Een Heavy Hitter Net opgevoerd om de Cystic Fibrosis Plate
Moet een nieuwe cystic fibrosis behandeling van Abbvie en Galapagos hebben Vertex Pharmaceuticals Incorporated beleggers nerveus?
Glpgmarquee Sourcegalapagos
BRON VAN HET BEELD: GALAPAGOS NV.
Belgische biotechbedrijf Galapagos NV ( NASDAQ: GLPG ) kan een van de belangrijkste drugmakers u nog niet gehoord van zijn. Het heeft geen producten te verkopen, maar de Amerikaanse biotech zwaargewichten Abbvie ( NYSE: ABBV ) en Gilead Sciences proberen om dat te veranderen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ( NASDAQ: VRTX ) beleggers moeten worden met aandacht voor Galapagos ook. Haar partnerschap met Abbvie kan resulteren in een cystic fibrosis behandeling die uiteindelijk Vertex ontluikende franchise zou kunnen bedreigen.
Vertex bereikt blockbuster-status eenmaal met Incivek voor hepatitis C, maar het aandeel van verliezen aan de volgende generatie antivirale middelen van Gilead. Laten we eens een kijkje op wat Galapagos en Abbvie werken aan, om te zien of Vertex in gevaar is van een andere hartverscheurend verlies.
Een andere cystic fibrosis behandeling revolutie?
Galapagos heeft een fancy-drug discovery platform dat sommige stellaire preklinische kandidaten voor de behandeling van verschillende indicaties, waaronder cystische fibrose heeft geproduceerd. Cystische fibrose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen - en er zijn bijna 2000 bekende mutaties. Het CFTR-gen zou een eiwit kanaal dat zorgt voor de stroming van ionen door de celmembraan van cellen in de longen, maagdarmkanaal en andere organen te produceren. Wanneer een mutatie optreedt op het CFTR gen, voorkomt het eiwit correct.
Tot nu toe heeft Galapagos ontdekt dat er een handvol van verbindingen die eruit zien alsof ze kunnen krijgen die disfunctioneel eiwitten om te werken, vooral bij gebruik in combinatie:
Triple Threat Source Galapagos
BRON VAN HET BEELD: GALAPAGOS NV.
Wat u op zoek bent naar aan de linkerkant is Vertex's baanbrekende dual combinatie drug, Orkambi. Goedgekeurd door de FDA vorige zomer, het is gericht op de grootste genetische subgroep van patiënten met cystische fibrose, die met twee exemplaren van de F508del mutatie in het gen dat het CFTR-eiwit produceert.
Wat u op zoek bent naar aan de rechterkant is een drie-drug combinatie van Galapagos die meer dan vijf keer zo effectief lijkt te herstellen CFTR functie als Vertex's Orkambi.
Terug in 2013, Abbvie was zo onder de indruk van Galapagos 'discovery technologie dat het fronted het bedrijf $ 45.000.000 sommige cystic fibrosis kandidaten te produceren. Het lijkt erop dat Abbvie kreeg van zijn geld waard.
Hoewel Galapagos niet over de nodige middelen om de kandidaten door middel van alleen de ontwikkeling te versnellen zou kunnen hebben, zijn partner bracht $ 4400000000 vorig jaar aan R & D. Dit is de reden dat Vertex de beleggers een beetje nerveus zou kunnen maken.
Alle eieren in de cystic fibrosis behandeling mand
In het eerste kwartaal, Vertex opgenomen $ 223.100.000 in de verkoop van Orkambi, en verwacht dat de verkoop van het geneesmiddel ten minste $ 1000000000 bereiken tegen het einde van het jaar. Kalydeco is een enkele medicamenteuze behandeling voor een kleine subgroep van patiënten met cystische fibrose dat is te verwachten voor dit jaar te bereiken ten minste $ 685.000.000 in de verkoop. Ondanks het succes van deze twee cystic fibrosis drugs - zijn enige commerciële stadium producten - Vertex duwt zo hard op de R & D-pedaal dat het een gedetacheerde verlies van $ 41.600.000 in het eerste kwartaal.
drugs Vertex zijn de enigen goedgekeurd die de onderliggende oorzaak van de ziekte te behandelen. Terwijl ze commando een zes-cijferige jaarlijkse prijskaartje, is het bedrijf te herinvesteren zo veel mogelijk in het ontwikkelen van behandelingen voor zo veel patiënten met cystische fibrose mogelijk. Zulke nobele inspanningen zijn niet goedkoop, en als de behandelingen plotseling verloor het aandeel van de ruimte om een ??concurrent uit Abbvie en Galapagos, kon het bedrijf in de problemen.
VRTX Revenue (TTM) Grafiek
Voordat u naar de uitgangen, hier zijn een paar dingen Vertex beleggers moeten begrijpen.
Redenen om kalm te blijven
De bovenstaande resultaten zijn pre klinische; met andere woorden, ze laboratoriumwaarnemingen. Het is een lange weg van het laboratorium naar de apotheek, en meer dan 99% van de preklinische kandidaat er nooit.
Een andere kalmerende feit voor Vertex aandeelhouders is de aard van Abbvie's overeenkomst met Galapagos. Terwijl de partners zich inzetten voor het produceren van een drievoudige therapie, Galapagos is verantwoordelijk voor de ontwikkeling door middel van fase 2. Indien een kandidaat ziet er veelbelovend uit na dat punt, zal Abbvie in te stappen op de grote cheques uit te schrijven.
Cfvest Sourcecysticfibrosisfoundation
BRON VAN HET BEELD: CYSTIC FIBROSIS FOUNDATION.
Ik denk dat het kan wel even duren voordat Abbvie nodig heeft om eruit te komen zijn chequeboek. Galapagos begon niet doseren mensen met één van de kandidaat tot in januari. De vroege fase proef aangeworven gezonde vrijwilligers om in principe te controleren op bijwerkingen, en om te leren hoe het zich gedraagt ??in de werkelijke mens.
In februari is het gedoseerd zijn eerste cystic fibrosis patiënt met GLPG1837, een CFTR potentiator in dezelfde klasse als Kalydeco. Zijn rol is om het verhogen potentieel van het kanaal open; de studie moest tot inschrijven voor zes patiënten.
Eerder deze maand Galapagos begon een andere gezonde vrijwilligers studie met een tweede potentiator. Misschien is de eerste potentiator niet zo goed werken, of misschien Galapagos wordt alleen met behulp van een vroege klinische fase shotgun aanpak. Het belangrijkste ding om in gedachten te houden is dat het een lange weg van het ontwikkelen van een drievoudige combinatie.
Eerst Galapagos zal moeten bewijzen één van de drugs veilig en effectief in een grote populatie gedurende een lange tijd. Vanaf dat moment kan beginnen proeven met een tweede, dan een derde. Regelgevers zijn zeer terughoudend over het toestaan ??van meer dan een onbekende entiteit in een tijd tijdens de trials, en als het gaat om goedkeuringen het is vrijwel ongehoord. De kans is groot dat dit jaar in het beste geval zal duren voordat we concrete conclusies over het laboratorium drievoudige bedreiging bovenstaande kan maken.
In de tussentijd Vertex is accumuleren real-world data met duizenden patiënten, en heeft een aantal triple combinaties achter de hand dat, als alles goed gaat, kon goed worden verankerd voordat een van Galapagos 'en combinaties Abbvie maken hun eerste verkoop.