Beursonline.nl

aston.martin 2 juni 2016 01:03

0

quote:
pe26 schreef op 31 mei 2016 23:06:
Het molecuul van Nivalis is meer een aanvullend molecuul.
Zo presenteren ze het ook op de website en in PB.

Add on Therapy to Kalydeco.

Galapagos potentiator moet beter werking aantonen dan Kalydeco.
Dan is de basis gelegd voor veel betere therapie mogelijkheden klasse II patienten.

Desalniettemin is dit voor een Nivalis belangrijke stap.

In september weten we of Galapagos vol de concurrentie met Vertex aan kan gaan.
Vooruitzichten zeer goed, en straks de werkelijke scores.

Het grote probleem van Nivalis is hun gebrek aan een volledige therapie voor CF; N01115 werkt niet in monotherapie. Ze hebben namelijk een ander bedrijf nodig (met een potentiator vooral) om hun product aan te koppelen. Ze zitten stratisch gezien dus in een zeer zwakke positie.
Hun molecule wordt nu getest in combinatie met Orkambi. In feite wordt hun molecule dus gebruikt als derde component van een triple combo.
Vertex werkt echter zelf aan een volledig eigen triple combo. Als die de finish haalt en op de markt komt, dan verdwijnt Orkambi en is de molecule van Nivalis bijgevolg zo goed als waardeloos.
Galapagos zit, zoals we weten, in dezelfde situatie als Vertex: ook zij werken aan een volledig eigen triple combo en hebben de molecule van Nivalis dus absoluut niet nodig.

Wel is het leerrijk om hun presentatie eens door te nemen:

content.stockpr.com/nivalis/db/184/37...

[verwijderd] 2 juni 2016 07:06

0

Aston, volgens mij gaat het onderzoek Nivalis in combinatie met alleen Kalydeco getest worden en
niet ook met VX-809 (corrector 1) = lumacaftor. Tenminste, dat haal ik uit PB/Clinical Trials.

VX-809 voldoet in feite niet, zoals we weten, en is Vertex bezig met onderzoek VX-661 + de andere C2 Correctoren.

Kan jij verder, of anderen, nog vraag duiden m.b.t ABT-494 in Crohn.
Dank alvast.

Zie post 17.12 uur.

Loureiro 2 juni 2016 09:01

0

Op 15 juni gaan we nog wat nieuws krijgen :

R&D Update
Yale Club, New York
7.30 AM ET - Please join us live for breakfast & presentation (8 AM, also webcast) RSVP to Elizabeth Goodwin by June 10

+ fase 1 resultaten CF klasseII '2222 en osteoarthritis '1972.

aston.martin 2 juni 2016 17:28

0

quote:
pe26 schreef op 2 juni 2016 07:06:
Aston, volgens mij gaat het onderzoek Nivalis in combinatie met alleen Kalydeco getest worden en
niet ook met VX-809 (corrector 1) = lumacaftor. Tenminste, dat haal ik uit PB/Clinical Trials.

VX-809 voldoet in feite niet, zoals we weten, en is Vertex bezig met onderzoek VX-661 + de andere C2 Correctoren.

Kan jij verder, of anderen, nog vraag duiden m.b.t ABT-494 in Crohn.
Dank alvast.

Zie post 17.12 uur.

Nivalis heeft 2 studies lopende:

- de ene in combinatie met Orkambi bij F508del homozygoten

- de andere in combinatie met Kalydeco bij F508del heterozygoten

Zie clinical trials en hun presentatie op de slides 27 en 28

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT025892...

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT027245...

content.stockpr.com/nivalis/db/184/37...

Wat uw vraag over AbbVie en hun studie in Crohn betreft moet ik het antwoord schuldig blijven. Geen flauw idee wat hun bedoeling is maar wat mij betreft mag hun fase 2 nog heel lang duren :-)))

[verwijderd] 2 juni 2016 17:50

2

www.folliclethought.com/jak-inhibitor...

Relatief kleine patiëntengroep dus ik weet niet van commerciële relevantie, maar zou mooi zijn als de JAK(s?) die GLPG in huis heeft hiervoor van nut kunnen zijn.

NielsjeB 2 juni 2016 20:41

2

Binnenkort weer een PB (+milestone?):

First in Human Single and Multiple Dose Study of GLPG2451 and of the Combination of GLPG2222 and GLPG2451

This study is currently recruiting participants.

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02788721

NielsjeB 2 juni 2016 20:47

0

Het starten van recruitment voor deze studie lijkt me een goede aanwijzing dat de resultaten van individueel GLPG2222 in healthy subjects goed zullen zijn. Dat PB verwacht ik zeer binnenkort.

[verwijderd] 3 juni 2016 00:05

0

Thanks Niels!
De combinatie van back up potentiator GLPG2451 met C1 Corrector GLPG2222 lijkt
mij ook een belangrijke indicatie dat GLPG2222 scores goed zullen zijn.

Waarschijnlijk weten ze voldoende van duo-combi GLPG1837 met GLPG2222 en
gaan ze dit nu vergelijken met dit onderzoek.

Bij GLPG2222 nog geen statusverandering, maar wellicht melden ze die direct als compleet en
is onderzoek vwb werving, behandeling en analyse voltooid.

Rekyus 3 juni 2016 10:04

7

@pe26

Waarom maakt AbbVie de 16-weekse scores in het fase-2 onderzoek van ABT-494 voor de behandeling van Crohn niet eerder bekend dan na het moment waarop ook de 52-weekse scores zijn verzameld? Sterker nog, waarom is een gunstig remissie-profiel na 16 weken niet voldoende om de FDA te vragen om het molecuul vlotjes naar de fase 3 over te hevelen?

a) Het fase-2 onderzoek van ABT-494 is niet vergelijken met het fase 2 Crohn/filgotinib onderzoek, aangezien de optimale dosering van het AbbVie molecuul eerst nog gevonden moet worden, cryptisch aangeduid als ‘High, Medium of Low Dose’ (waarna fase 2b pas kan volgen). Grote stappen, snel thuis, dat lukt dus niet.
b) AbbVie is anders dan Galapagos bepaald geen ‘clinical stage company’: het bedrijf heeft geen of weinig belang bij het snel bekend maken van gunstige (laat staan minder gunstige) resultaten van klinisch onderzoeken.
c) AbbVie’s prioritaire belang is het beschermen van de Humira-omzet, zolang als mogelijk. Dat is allesoverheersend in het bedrijfsbeleid. Interne concurrentie wordt strak geregisseerd, wat ook betekent dat men geen enkele aanleiding heeft om de markt te prikkelen met een mogelijk vlotte marktintroductie van ABT-494, of dat nu voor Crohn is of voor RA. Voor de goede orde: de ‘Estimated Study Completion Date’ voor het fase 3 onderzoek van ABT-494 tegen placebo voor (600) RA-patiënten is augustus 2020.
d) Meer specifiek betekent die gedragslijn ook dat men een snelle markttoelating van filgotinib voor Crohn (dus nog vóór de toelating van filgotinib voor RA) niet wil counteren met ABT-494. Dat zou immers de strakke regie ondermijnen, die AbbVie nastreeft. Het ABT molecuul zou onmiddellijk off label worden voorgeschreven waardoor de optimale afbakening van de door AbbVie voorziene RA-toepassingsgebieden van ABT-4949 naast Humira zou worden bemoeilijkt en vertroebeld.

Uit het bovenstaande valt ook af te leiden dat ik verwacht dat ABT-494 niet (veel) eerder dan filgotinib op de markt zal worden gebracht.

Mijn idee, for better or worse.

NielsjeB 3 juni 2016 10:20

4

De abstracts van ECFS 2016 zijn beschikbaar.
www.professionalabstracts.com/ecfs201...

Galapagos heeft volgens mij alleen een mondelinge presentatie door Katja Conrath zoals eerder gemeld.

Kwam nog een interessante abstract (WS18.2) tegen van Hans Clevers over organoids, de technologie die Galapagos gebruikt om de CF-pipeline te ontwikkelen.

Prospective selection of potential CFTR-modifying treatments using intestinal organoids

G. Berkers1, J.F. Dekkers1, E. Kruisselbrink1, A.M. Vonk1, S. Heida-Michel1, M. Geerdink1, K.M. de Winter - de Groot1, H.G.M. Arets1, I. Bronsveld2, E.A. van de Graaf2, C.J. Majoor3, G.H. Koppelman4, J. Roukema5, H.M. Janssens6, H.G.M. Heijerman7, R.G.J. Vries8, J.C. Clevers8, H.R. de Jonge9, J.M. Beekman1, C.K. van der Ent1
1University Medical Center Utrecht - Wilhelmina Children’s Hospital, Utrecht, Netherlands, 2University Medical Center Utrecht, Utrecht, Netherlands, 3Academic Medical Center, Amsterdam, Netherlands, 4University Medical Center Groningen, Groningen, Netherlands, 5Radboud University Medical Center, Nijmegen, Netherlands, 6Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital, Rotterdam, Netherlands, 7Haga Teaching Hospital, The Hague, Netherlands, 8Hubrecht Institute for Developmental Biology and Stem Cell Research, Utrecht, Netherlands, 9Erasmus Medical Center, Rotterdam, Netherlands

Objectives: We have set up a functional CFTR assay using patient-derived intestinal stem cell cultures, termed organoids. (Dekkers et al. Nature Med. 2013) This functional assay might be an ideal drug-screening platform to evaluate efficacy of old and new compounds to restore CFTR function in the genetic background of individual patients. Our objective was to prospectively evaluate the correlation between the in vitro efficacy of a selected CFTR-modulating drug in the organoid model and the corresponding in vivo treatment effect.

Methods: We treated 19 CF patients with different CFTR-mutations based on their in vitro organoid responses. Patients with S1251N (n=16) received either curcumin+genistein or VX770, patients with G1249R (n=2) or R347P (n=1) received VX770 during 4-8 weeks. The primary outcome to evaluate the in vivo treatment effect was change in %FEV1. The in vivo treatment effect was compared to the forskolin-induced organoid swelling response of each patient group.
Results: Mean improvement in %FEV1 after 4-8 weeks treatment was 5.36% (range -1.00% - 12.50%). The change in %FEV1 was highly correlated to the forskolin-induced swelling responses in organoids (Pearson correlation R = 0.9639, p = 0.0361).

Conclusion: In CF patients with different CFTR-mutations the in vitro efficacy of CFTR-modulating drugs in the intestinal organoid model highly correlates with the in vivo pulmonary outcomes. These data suggest that the intestinal organoid model can help to select effective CFTR-targeting treatment and to predict pulmonary treatment outcomes.

[verwijderd] 3 juni 2016 10:42

1

Rekyus, kun je uitleggen wat volgens jou de overwegingen kunnen zijn bij een bedrijf zoals Abbvie om Humira omzet (ook tegen interne concurrentie) op die manier te beschermen.

Heeft dat alleen met het zo lang mogelijk zo sterk mogelijk houden van de naam van de franchise te maken?

Of ligt dat veel ingewikkelder?

[verwijderd] 3 juni 2016 10:48

0

grote partijen zijn weer aan het inkopen!!

[verwijderd] 3 juni 2016 13:02

1

quote:
Rekyus schreef op 3 juni 2016 10:04:
@pe26

Waarom maakt AbbVie de 16-weekse scores in het fase-2 onderzoek van ABT-494 voor de behandeling van Crohn niet eerder bekend dan na het moment waarop ook de 52-weekse scores zijn verzameld? Sterker nog, waarom is een gunstig remissie-profiel na 16 weken niet voldoende om de FDA te vragen om het molecuul vlotjes naar de fase 3 over te hevelen?

a) Het fase-2 onderzoek van ABT-494 is niet vergelijken met het fase 2 Crohn/filgotinib onderzoek, aangezien de optimale dosering van het AbbVie molecuul eerst nog gevonden moet worden, cryptisch aangeduid als ‘High, Medium of Low Dose’ (waarna fase 2b pas kan volgen). Grote stappen, snel thuis, dat lukt dus niet.
b) AbbVie is anders dan Galapagos bepaald geen ‘clinical stage company’: het bedrijf heeft geen of weinig belang bij het snel bekend maken van gunstige (laat staan minder gunstige) resultaten van klinisch onderzoeken.
c) AbbVie’s prioritaire belang is het beschermen van de Humira-omzet, zolang als mogelijk. Dat is allesoverheersend in het bedrijfsbeleid. Interne concurrentie wordt strak geregisseerd, wat ook betekent dat men geen enkele aanleiding heeft om de markt te prikkelen met een mogelijk vlotte marktintroductie van ABT-494, of dat nu voor Crohn is of voor RA. Voor de goede orde: de ‘Estimated Study Completion Date’ voor het fase 3 onderzoek van ABT-494 tegen placebo voor (600) RA-patiënten is augustus 2020.
d) Meer specifiek betekent die gedragslijn ook dat men een snelle markttoelating van filgotinib voor Crohn (dus nog vóór de toelating van filgotinib voor RA) niet wil counteren met ABT-494. Dat zou immers de strakke regie ondermijnen, die AbbVie nastreeft. Het ABT molecuul zou onmiddellijk off label worden voorgeschreven waardoor de optimale afbakening van de door AbbVie voorziene RA-toepassingsgebieden van ABT-4949 naast Humira zou worden bemoeilijkt en vertroebeld.

Uit het bovenstaande valt ook af te leiden dat ik verwacht dat ABT-494 niet (veel) eerder dan filgotinib op de markt zal worden gebracht.

Mijn idee, for better or worse.

Allereerst Aston: goed van aanvulling Nivalis. Helder nu m.b.t. de 2 studies.

@Rekyus: de uiteenzetting van punten is voor mij redelijk te interpreteren.

M.b.t. punt 1: In de 2 ABT-494 studies RA (Fase 2), was dosis feitelijk ook nog niet optimaal bepaald, was hier toch de aanname..?
En toch stoomde AbbVie direct door met ABT-494 RA naar Fase 3 (24/30 mg QD).

De franchise omtrent Humimra (8 ontstekingsindicaties > $15 miljard omzet per jaar) is de levensader van AbbVie en duidelijk dat zij met betere formulering chemische samenstelling en uitstel kannibalisatie van interne/externe middelen het medicijn zo lang mogelijk uitmelken.
De prijsverhogingen van de afgelopen jaren waren niet gering.

Chicken toonde eens dat prijsverschil met EU 100% is (+$3.000 / €1.500) voor maandelijkse Humira behandeling.

Ook binnen Crohn zal Humira goed scores, toch vind ik hun keuze opmerkelijk.
Immers kan je na Fase 3 ook besluiten om te wachten met markttoelating.

JAK-1 Molecuul AbbVie is minder selectief en bevat ook JAK3 remmer gehalte (zeg het wat simplistisch).

CEO Galapagos gaf al aan dat AbbVie op basis van Crohn 10-weeks uitslagen Filogtinib spijt zou hebben van hun beslissing.
Immers hadden ze in september hier nog op aangestuurd (wel in-licensering Crohn Filgotinib).

@NielsjeB: die conclusie is cruciaal m.b.t. Abstract. AB!

Corrigeer me s.v.p. als ik feiten niet juist benoem.

Hetgeen m.i. is te lezen: in laboratorium (in-vivo) wordt CF-onderzoek gedaan en worden scores opgemaakt (effectiviteit), en door gebruik juiste screening platform middels gebruik technologie HUB, zijn scores in vitro (lees: de mens) nagenoeg hetzelfde als de eerdere waargenomen laboratorium scores.

Cruciaal dat Galapagos hier gebruik van maakt. De in-vivo scores van triple-combi therapie zijn fantastisch. Kans dat dit in patiënten wordt bewezen, is toegenomen mede door gebruik screening platform HUB en reeds toegepaste screening methoden Galapagos.

[verwijderd] 3 juni 2016 13:04

1

quote:
pe26 schreef op 3 juni 2016 13:02:
[...]

Allereerst Aston: goed van aanvulling Nivalis. Helder nu m.b.t. de 2 studies.

@Rekyus: de uiteenzetting van punten is voor mij redelijk te interpreteren.

M.b.t. punt 1: In de 2 ABT-494 studies RA (Fase 2), was dosis feitelijk ook nog niet optimaal bepaald, was hier toch de aanname..?
En toch stoomde AbbVie direct door met ABT-494 RA naar Fase 3 (24/30 mg QD).

De franchise omtrent Humimra (8 ontstekingsindicaties > $15 miljard omzet per jaar) is de levensader van AbbVie en duidelijk dat zij met betere formulering chemische samenstelling en uitstel kannibalisatie van interne/externe middelen het medicijn zo lang mogelijk uitmelken.
De prijsverhogingen van de afgelopen jaren waren niet gering.

Chicken toonde eens dat prijsverschil met EU 100% is (+$3.000 / €1.500) voor maandelijkse Humira behandeling.

Ook binnen Crohn zal Humira goed scores, toch vind ik hun keuze opmerkelijk.
Immers kan je na Fase 3 ook besluiten om te wachten met markttoelating.

JAK-1 Molecuul AbbVie is minder selectief en bevat ook JAK3 remmer gehalte (zeg het wat simplistisch).

CEO Galapagos gaf al aan dat AbbVie op basis van Crohn 10-weeks uitslagen Filogtinib spijt zou hebben van hun beslissing.
Immers hadden ze in september hier nog op aangestuurd (wel in-licensering Crohn Filgotinib).

@NielsjeB: die conclusie is cruciaal m.b.t. Abstract. AB!

Corrigeer me s.v.p. als ik feiten niet juist benoem.

Hetgeen m.i. is te lezen: in laboratorium (in-vivo) wordt CF-onderzoek gedaan en worden scores opgemaakt (effectiviteit), en door gebruik juiste screening platform middels gebruik Organoid technologie HUB, zijn scores in vitro (lees: de mens) grotendeels hetzelfde (highly correlates) als de eerdere waargenomen laboratorium scores.

Cruciaal dat Galapagos hier gebruik van maakt. De in-vivo scores van triple-combi therapie zijn fantastisch. Kans dat dit in patiënten wordt bewezen, is toegenomen mede door gebruik Organoid screening platform HUB en reeds toegepaste screening methoden Galapagos.

Rekyus 3 juni 2016 16:02

2

@asti

Het is geen kwestie van naamsbekendheid, hoewel de merknaam Humira als een belangrijke asset kan worden gezien.

AbbVie heeft puur rationeel besloten om de marktpositie van Humira met man en macht te beschermen. Dat is gedaan, gelet op de mogelijkheden waarover men denkt te beschikken en aan de hand van scenario-analyses waarin een reeks parameters wordt gevarieerd.

In essentie komt het er op neer dat via een reeks samenhangende gevoeligheidsanalyses wordt nagegaan wat er gebeurt met omzet, bruto-omzetresultaat en EBIT op (Humira) productniveau.

Met deze rekenexercities kan met goed inschatten of het ‘uitmelken’ van Humira per saldo meer oplevert dan een vroege vervanging.

Enerzijds zijn er externe, niet-beïnvloedbare factoren:

- de ‘inroad’ van biosimilars (aantal, tijdstip van marktintroductie, marketingpower en status van de aanbieder, te verwachten penetratiesnelheid, maximaal te bereiken marktaandeel);
- de ‘inroad’ van nieuwe biologicals c.q. kleine moleculen, zijnde met name de JAK-remmers (baricitinib en filgotinib);
- de verwachte prijsontwikkeling op de markt als gevolg van de opkomende concurrentie met hun prijssstrategieën en de gevoeligheid van Humira voor prijs- en kwaliteitsconcurrentie;

Anderzijds heeft AbbVie de beschikking over beleidsopties, deels defensief deel offensief, zoals:

- het voeren van octrooiprocedures (soms tegen beter weten in) om belangrijke concurrenten tijdelijk de voet dwars te zetten;
- het uitbreiden van de indicatiegebieden van Humira (line-extensions), waardoor de marktpositie (óók na het wegvallen van de octrooibescherming) sterk blijft, als zijnde hét breed inzetbare middel van de eerste keus;
- het optimaliseren van de farmaceutische formulering;
- het op een tijdig, maar op een relatief laat moment op de markt brengen van producten uit de eigen pijplijn (w.o. ABT-494) met een scherpe, eigen profilering waardoor de omzet van Humira zo min mogelijk wordt aangetast, maar vooral de concurrentie wordt aangevallen. Dat gaat dan om één of meer producten die moeten worden gezien ter aanvulling op de bestaande behandelmogelijkheden van Humira, bijvoorbeeld te gebruiken wanneer een patiënt niet blijkt te reageren op Humira (non-responder). N.B. De klinische onderzoeken worden vaak toegesneden op het later gewenste marktprofiel.
- het in een relatief laat stadium (mogelijk pas enkele jaren na 2020) introduceren van een superieure biological als opvolger van Humira (uit eigen pipeline of gelicenseerd/aangekocht);
- de afbouw van de promotion/sales-ratio van Humira (van bijvoorbeeld gemiddeld 15% in een reeks van jaren naar 5%) met zoveel mogelijk behoud van omzet (een lichte vorm van een ‘sterfhuis-constructie’).

Abbie weet in ieder geval heel goed wat het doet. De koersontwikkeling van het AbbVie-aandeel nu en straks zal reflecteren of hun keuze in de ogen van de aandeelhouders een terechte is geweest.

aston.martin 3 juni 2016 16:07

1

quote:
pe26 schreef op 3 juni 2016 13:02:
[...]

Corrigeer me s.v.p. als ik feiten niet juist benoem.

Hetgeen m.i. is te lezen: in laboratorium (in-vivo) wordt CF-onderzoek gedaan en worden scores opgemaakt (effectiviteit), en door gebruik juiste screening platform middels gebruik technologie HUB, zijn scores in vitro (lees: de mens) nagenoeg hetzelfde als de eerdere waargenomen laboratorium scores.

Cruciaal dat Galapagos hier gebruik van maakt. De in-vivo scores van triple-combi therapie zijn fantastisch. Kans dat dit in patiënten wordt bewezen, is toegenomen mede door gebruik screening platform HUB en reeds toegepaste screening methoden Galapagos.

@pe26

Labotesten zijn de in vitro testen (in vitro betekent letterlijk in glas, dus proefbuis).

Testen in levende organismen, dus ook deze in de mens, zijn de in vivo testen.

De HUB technologie is inderdaad uitermate belangrijk. Het optimisme dat Galapagos (en ook AbbVie) heeft over de toekomstige CF triple combo heeft hier volgens mij dan ook heel veel mee te maken.
Als inderdaad blijkt dat er een zeer grote correlatie is tussen de uitkomsten op basis van de organoïds en een verbetering van de longfunctie bij patiënten, dan is er namelijk reden tot optimisme. Bij Galapagos weten ze immers wat het effect is van de potentiator en de triple combo in organoids van respectievelijk patiënten uit klasse III en klasse II.

Belangrijk besluit uit abstract (WS18.2) van Hans Clevers over organoids, de technologie die Galapagos gebruikt om de CF-pipeline te ontwikkelen:

Conclusion: In CF patients with different CFTR-mutations the in vitro efficacy of CFTR-modulating drugs in the intestinal organoid model highly correlates with the in vivo pulmonary outcomes. These data suggest that the intestinal organoid model can help to select effective CFTR-targeting treatment and to predict pulmonary treatment outcomes.

[verwijderd] 3 juni 2016 17:31

1

quote:
Rekyus schreef op 3 juni 2016 16:02:
(...)

Bedankt voor de uitgebreide en leerzame reactie.

Plaatst goed in perspectief hoe bedrijven tot keuzes zoals de opt-out vorig jaar kunnen komen die een gedeelte van de markt vervolgens verkeerd interpreteert.

En laat zien dat kracht soms in zekere zin een zwakte kan zijn.

Waar Gilead vol op het gaspedaal kan trappen en alles te winnen heeft met het op de markt brengen van een innovatief product om patiënten beter te helpen (wat uiteindelijk toch de name of the game is), is bij Abbvie de win op de markt van ontstekingsziektes al binnen en probeert men die zo lang mogelijk te ''prolongen'', ergens ten koste van vooruitgang. En met misschien minder te winnen voor beleggers in het bedrijf.

Rekyus 3 juni 2016 18:31

1

@pe26

Kennelijk roept mijn analyse meer vragen op dan dat het antwoorden geeft…

Bij de RA-studies van ABT-494 waren de motieven van AbbVie van heel andere aard dan nu bij de Crohn-studies. Toen had men haast, omdat de afgeronde fase-2 onderzoeken AbbVie een alibi moesten verschaffen om niet over te gaan tot het inlicenseren van de filgotinib.

Na afronding van de fase 3 trials wachten met het indienen van de NDA is wel erg opvallend en roept vragen op over het mogelijke gebrek aan vertrouwen dat de AbbVie leiding heeft in hun product en vragen van ethische aard (waarom de patiënt een goed alternatief onthouden?). Temporiseren onder de dekmantel van het klinisch onderzoek (waar de gang van zaken niet inzichtelijk is voor de buitenwereld anders dan publicatie van de onderzoeksresultaten) is veel handiger.

Inlicenseren van filgotinib alléén voor Crohn is praktisch gezien geen valide optie. In de praktijk kan en zal het middel met de gangbare doseereenheden maar al te gemakkelijk worden voorgeschreven voor RA-toepassingen, of de licentienemer daar heimelijk op aanstuurt of zich inspant om dat juist te verhinderen. Het resultaat is hoe dan minder ‘eigen’ omzet bij de licentiehouder (i.c. Galapagos) en dus marge-derving.

Inhakend op de andere discussie over de HUB-technologie en de toepassing van organoïden: op 21 januari van dit jaar heb ik in dit draadje hieraan wat speculatieve gedachten gewijd (zie punt 9 van mijn bijdrage). Uiteraard is het bedoeling dat met deze technologie ‘high-throughput drug screening’ mogelijk wordt en de doorlooptijd van de diverse CF-trials fors kan worden bekort. Ik sluit echter niet uit, dat HUB Foundation samen met Galapagos nog een belangrijke stap verder wil gaan (waarover uiteraard niets naar buiten wordt gebracht, zeker niet op een wetenschappelijk congres!). Heel speculatief denk ik dan aan HUB-organoiden als Dx, als diagnostisch hulpmiddel om tot ‘personalized medicine’ voor CF-patiënten te komen (zeg maar om in vitro de ‘vivo-respons’ te kunnen vaststellen op het middel, dat men wil voorschrijven). Non-respons en/of ‘efficacy’ vaststellen, voorafgaand aan de medicatie, levert voor de patiënt veel meerwaarde op. Maar het wordt ook wel gezien als hét antwoord van de farma-industrie op de ernstige kritiek vanuit de maatschappij op de buitengewoon hoge prijzen van de nieuwe geneesmiddelen. Dx maakt een uiterst doelmatig inzet van dure geneesmiddelen mogelijk, dát is het idee.

NielsjeB 3 juni 2016 19:04

0

@Rekyus

Interessant die personalized medicine. Heb je een idee hoe de regulators daar mee om zouden gaan? Nu heb je immers een langdurig goedkeuringstraject. In de nieuwe situatie heb je "oneindig" veel variatie in het medicijn, dus hoe kun je dat testen?

We gaan het komende halfjaar zien of de bevindingen van Clevers ook overeenkomen met de praktijk. Als alle CF potentiator/corrector-combinaties hetzelfde resultaat opleveren als in vitro, dan lijkt het me duidelijk.

Als kanttekening moet daar dan wel bijgeplaatst worden dat Galapagos niet blindvaart op de organoid-resultaten door backup compounds mee te testen.

Het worden weer interessante tijden.

NielsjeB 3 juni 2016 19:56

0

Overigens @Rekyus, op voornoemde website klikken op 'Workshops' en dan WS18.1 en WS18.3. Deze gaan ook over organoids en noemen zelfs letterlijk de CF-personalization waar je al op hintte.

Vertraagd	21 feb 2025 17:35
Koers	25,640
Verschil	+0,300 (+1,18%)
Hoog	25,860
Laag	25,440
Volume	83.857
Volume gemiddeld	120.164
Volume gisteren	93.491

19 feb	Deutsche Bank verlaagt koersdoel Gala...
18 feb	Tang Capital meldt flink belang in Ga...	1
13 feb	KBC Securities verlaagt koersdoel Gal...
13 feb	AEX houdt dapper stand op Super Thurs...	3
12 feb	Cashburn en kaspositie Galapagos vrij...
12 feb	Beursblik: focus op opsplitsingplan b...
10 feb	Deze bedrijven kunnen deze week voor ...
23 jan	Barclays zet Galapagos op de verkoopl...
19 jan	IMCD uitblinker op goedgeluimd Damrak
09 jan	Van Lanschot: belangrijkste wending o...

Galapagos « Terug naar discussie overzicht

Galapagos 2015: de inhoudelijke discussie

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Galapagos nieuws meer