Prof. Dollar schreef op 24 september 2021 18:54:
[...]
Laten we dat maar meteen doen... daarna voorwaarts en gestaagd opwaarts.
Ik hoop dat naar aanloop van Huntington data QURE niet te veel wordt gehypet. De veiligheidsdata zijn zeer belangrijk, de effectiviteit mag (en kan) nog geen gewicht hebben. Halverwege en eind volgend jaar gaat veel interessanter worden (met nieuwe meer lange termijn data). In de tussentijd volgt Hemofilie B data (mochten ze die publiceren) en anders medio februari meteen melding van aanvraag goedkeuring. Hopelijk via versnelde route.
Verder moet er nog veel duidelijkheid verschaft worden: goedkeuring fabricage processen, start klinische studie her-dosering van gentherapie (komend jaar), sterkte van patenten, status BMY programma's, pre-klinische resultaten uit de vele programma's, de ware belofte van het Temporal Lobe Epilepsy (TLE) programma, de IND SCA3 verwachting. En zijdelings staat de concurrentie ook niet stil: ik verwacht dat er wat afhaken (slechte resultaten of te grote achterstand), mogelijk nog een overname of een samenwerking.