Volledig.art.:
Biotechbedrijf UniQure zwemt in het geld
Het is alsof het biotechbedrijf UniQure de jackpot heeft gewonnen. Ruim drie jaar geleden was het Amsterdamse bedrijf op sterven na dood, maar inmiddels stroomt het geld binnen. In korte tijd heeft UniQure een kaspositie van zo’n €250 mln opgebouwd en is daarmee een van de rijkste Nederlandse biotechbedrijven.
UniQure heeft die nieuwe welvaart te danken aan een samenwerkingsverband met Bristol-Myers Squibb (BMS). Het grote Amerikaanse farmaconcern heeft hoge verwachtingen van de gentherapieën die in Amsterdam worden ontwikkeld. Om verder onderzoek mogelijk te maken, pompt BMS talloze miljoenen in UniQure.
AMC
‘Ja ja, ons leven is nogal veranderd’, zegt Jörn Aldag met een glimlach op zijn gezicht die daar een jaar geleden nog niet was. ‘We kunnen nu een echt bedrijf gaan opbouwen.’ Aldag verwacht de komende jaren honderd nieuwe werknemers aan te nemen. UniQure gaat ook een eigen gebouw neerzetten, op het terrein van het AMC in Amsterdam.
Dankzij de geldstroom vanuit de Verenigde Staten kan UniQure blijven investeren in onderzoek naar onder meer een geneesmiddel voor hemofilie B (bloederziekte). Een ander speerpunt is het onderzoek naar een middel voor patiënten met sanfilippo B, een zeldzame aandoening waarvoor nog geen geneesmiddel beschikbaar is. Deze maand nog komt UniQure met een belangrijke tussenstand.
Varkens
De interesse van Bristol-Myers Squibb was vooral gewekt door weer een ander onderzoek van Uniqure, naar een geneesmiddel voor hartfalen. De resultaten van een proef met twintig varkens waren volgens Aldag ‘ongekend’ positief. In zijn werkkamer pakt hij een stift en tekent op een whiteboard een grafiek. Van een groep van tien varkens die waren opgezadeld met hartfalen en die geen medicijn kregen, overleden er in een jaar tijd negen. Een tweede groep van tien varkens kreeg wel het UniQure-medicijn. Van die groep waren na een jaar nog negen dieren in leven. ‘Dat is een spectaculair resultaat.’
Enorme markt
Na publicatie van het onderzoek klopte niet alleen Bristol-Myers Squibb aan. ‘Er waren meer gegadigden, waaronder andere grote spelers’, verklapt Aldag. Dat is misschien ook niet verwonderlijk. Hartfalen is een aandoening waar wereldwijd twintig miljoen mensen aan lijden en door de vergrijzing zal het aantal patiënten naar verwachting nog flink toenemen. Met andere woorden: het gaat om een enorme markt.
De belangstelling van diverse partijen plaatste UniQure in een comfortabele onderhandelingspositie. Vandaar de mooie deal voor het Amsterdamse bedrijf. BMS neemt op zijn beurt een niet gering risico. Pas over een jaar of tien zal blijken of de medische autoriteiten in de Verenigde Staten en Europa het middel tegen hartfalen goedkeuren. Dan kan het Amerikaanse concern zijn investering pas terugverdienen en moet UniQure genoegen nemen met een royalty van vermoedelijk zo’n 10%.
Volledig eigenaar
Een onderdeel van de deal is dat BMS de komende jaren alle onderzoekskosten voor het medicijn tegen hartfalen betaalt, plus nog eens honderden miljoenen dollars om onderzoek naar andere medicijnen mogelijk te maken. Als die onderzoeken positief uitpakken, kan de geldstroom vanuit de Verenigde Staten oplopen tot meer dan € 2 mrd. De verkooprechten van sommige medicijnen komen in handen van BMS, maar UniQure blijft volledig eigenaar van de rechten op de middelen tegen hemofilie B en sanfilippo B.
Volledige genezing
Het kan verkeren. Uniqure heette drie jaar geleden nog Amsterdam Moleculair Therapeutics (AMT) en leidde een kwijnend bestaan op de Amsterdamse beurs. Het onderzoek naar gentherapie, waarbij een slecht functionerend gen dat verantwoordelijk is voor een ziekte wordt vervangen door een gezond gen, was geplaagd door tegenvallers. Investeerders, beleggers en medische autoriteiten verloren het vertrouwen dat gentherapie een nieuwe generatie succesvolle medicijnen zou opleveren. Dat was een grote teleurstelling, omdat gentherapie in principe zou kunnen zorgen voor volledige genezing.
Kort nadat AMT was omgedoopt tot UniQure en nieuw kapitaal had opgehaald met een notering aan de Amerikaanse techbeurs Nasdaq, kwam de ommekeer. De Europese gezondheidsautoriteiten gaven alsnog groen licht voor de verkoop van Glybera, een medicijn voor de zeldzame stofwisselingsziekte LPLD. Het was en is nog steeds de enige goedgekeurde gentherapie. De verkoop van het peperdure Glybera moet nog op gang komen
Extra onderzoek
Introductie van Glybera in de Verenigde Staten zal langer op zich laten wachten dan eerder gedacht, zo maakte Uniqure vorige maand bekend. De Amerikaanse toezichthouder FDA eist extra onderzoek, wat voor Aldag bewijst dat de gezondheidsautoriteiten nog moeten leren omgaan met gentherapie. ‘We zijn als het oudste kind uit een gezin. De ouders moeten daarmee leren omgaan.’
Opmerkelijk genoeg had het slechte nieuws uit de Verenigde Staten geen invloed op de beurskoers van het Nederlandse biotechbedrijf. Na de bekendmaking steeg het aandeel zelfs een paar dollar in waarde, tot boven $27. Kennelijk hechten beleggers meer waarde aan het uitgesproken vertrouwen van Bristol-Myers Squib dan aan de terughoudendheid van de FDA.
$$$$$$$$
Investeringen Forbion
De Nederlandse durfkapitalisten van investeringsfonds Forbion hebben al in een vroeg stadium ingezet op gentherapie. Forbion investeerde zowel in het Amerikaanse Bluebirdbio als in het Amsterdamse UniQure en zijn voorloper Amsterdam Moleculair Therapeutics (AMT).
‘We hebben die bedrijven door dik en dun gesteund’, zegt Geert-Jan Mulder van Forbion. ‘Dan is het mooi om te zien dat gentherapie nu zijn belofte lijkt waar te maken.’
Gemeten naar beurswaarde is Bluebirdbio een nog groter succes dan UniQure: $4,8 mrd tegenover bijna $600 mln. Het wijst erop dat de verwachtingen van Bluebirdbio zeer hoog gespannen zijn. Bluebirdbio gebruikt een andere techniek voor gentherapie dan UniQure doet. Beide bedrijven gebruiken aangepaste virussen om het gen in het lichaam te transporteren, maar de Amerikanen behandelen de cellen eerst buiten het lichaam en geven ze daarna weer terug.
Recentelijk investeerde Forbion ook in het Canadese biotechbedrijf EnGene, dat gentherapieën ontwikkelt die niet door een injectie worden toegediend maar door een pil. Daar heeft Sander van Deventer, commissaris bij UniQure en partner van Forbion, hoge verwachtingen van: ‘Ik denk dat EnGene zich zal ontwikkelen tot de parel van de gentherapie.’