onderstaand de mail zoals verzonden aan de heer De Graeff.
Zodra ik antwoorden heb ontvangen, dan zal ik deze hier plaatsen.
Mijn dank voor jullie geduld en betrokkenheid.
mvg ivet
==================
Geachte heer De Graeff,
Middels dit schrijven wil ik graag enige vragen aan u stellen over de beoordeling van het product Glybera van AMT (Amsterdam Molecular Therapeutics).
Als belegger, maar nog meer als belangstellende volg ik sedert enige tijd de verrichtingen van AMT. Ik ben reeds langere tijd actief als volger van met name Nederlandse biotechbedrijven, al ben en blijf ik een leek op dit gebied. Hierbij heb ik veel contact met andere beleggers en belangstellenden en wissel ik informatie uit van internetfora en door ons georganiseerde borrels en bedrijfsbezoeken.
Graag hoop ik dan ook, dat u in de gelegenheid bent om enkele vragen, die ik heb met betrekking tot de laatste afwijzing van goedkeuring Glybera, te beantwoorden. De vragen komen zowel van mijzelf als van vele andere belangstellenden, die de ontwikkelingen bij AMT en van Glybera op de voet volgen.
Hoewel ik niet over academische kennis beschik, sta ik niet alleen met mijn verbazing en vragen over de afwijzing van Glybera; de stemming was dermate nipt in het nadeel van Glybera, dat blijkbaar ook op het niveau van academisch deskundigen geen eenduidige mening of visie bestaat over het al dan niet goedkeuren van Glybera.
Indien er een duidelijk wetenschappelijke reden ten grondslag lag aan de afwijzing, dan lijkt mij, dat deze afwijzing met een overduidelijke meerderheid plaatsgevonden had en dat ook de SAG negatief had geadviseerd. Daarbij vrees ik, dat er andere redenen dan medische aan ten grondslag kunnen liggen. Het is vaker voorgekomen, dat religieuze, politieke en zakelijke/financiële belangen een grote rol hebben gespeeld voor een allesbehalve objectieve afwijzing (en ook zeer goed denkbaar bij goedkeuring).
Graag wil ik een duidelijker beeld krijgen, voor mijzelf maar ook voor medebeleggers, patiënten en andere belangstellenden (tot op academisch niveau), wat nu de meest voorname redenen voor afwijzing zijn geweest. Misschien kunt u zelfs aangeven waarbij afwijzers het niet eens zijn met toewijzers.
Ik denk dat een afwijzing, ogenschijnlijk op basis van een niet direct aangetoond 'potentieel van bijwerkingen', een verdere ontwikkeling en voortschrijdend inzicht in de praktijk om het produkt te kunnen verbeteren tegen gaat. Glybera zou onder exceptional circumstances worden toegelaten, wat de EMA de bevoegdheid geeft om het middel weer snel van de markt te kunnen halen. Waarom had Nederland dan toch nog grote bezwaren tegen toelating?
Naar mijn mening is Glybera te snel en te makkelijk afgewezen en ik ben tevens verbaasd, dat enerzijds een CAT en SAG om advies wordt gevraagd en dat dit uiteindelijk tegen hun oordeel in wordt besloten, zonder dit uitgebreid toe te lichten.
Kortom: in de hele besluitvorming mis ik unanimiteit, overtuiging en sterke argumenten (van zowel voor als tegen). De voorstemmers lijken of overtuigd of geven het voordeel van de twijfel en dat laatste is in mijn ogen onontbeerlijk om verder wetenschappelijke kennis op te doen. De EMA dient, meen ik, vooral de belangen van (toekomstige) patiënten te behartigen, maar in dit geval lijken patiënten van deze ernstige ziekte eerder de dupe te worden dan te worden geholpen.
Hieronder een aantal vragen, die mij en anderen het meest bezig houden:
Nederland moet (met nu blijkt één enkele beslissende stem) zwaarwegende bezwaren hebben gehad om tegen te stemmen. Wat waren deze bezwaren aangezien uit het safety profile geen directe veiligheidsrisico's bestonden? Potentiële bijwerkingen zijn niet onomstotelijk wetenschappelijk aangetoond in dit specifieke geval. Het lijkt op het betrekken van niet of minder relevante bedreigingen, die niet of van ondergeschikt belang zijn gebleken. Draait het dan niet om zaken die zijn aangetoond in de trial en niet om zaken die niet zijn aangetoond?
Glybera zou worden geregistreerd voor een zeer kleine patiëntenpopulatie. Dit geeft de mogelijkheid om het gebruik van Glybera en de evaluatie van alle (bij)werkingen zeer nauwkeurig bij te houden en daarmee veel beter te kunnen monitoren dan bij een produkt dat veel grootschaliger wordt gebruikt. Was dat niet juist een hele goede reden om Glybera wel te accepteren?
Zoals eerder geschetst; er zijn aanknopingspunten, die de behandeling met Glybera mogelijk verder kunnen verbeteren en er lijkt onvoldoende kans gegeven om het voordeel van de twijfel toe te passen, daar er geen onmiddellijke aanleiding bestond om behandeling met Glybera te stoppen (safety first and approved!).
Heeft men bij de beslissing tegen Glybera zich er voldoende van vergewist dat afwijzing LPLD-patienten een levensreddende therapie wordt onthouden? De uitkomst lijkt hiermee het tegenovergestelde te bewerkstelligen van de belangen van patiënten. De aangetoonde veiligheid dient immers het belang en de bescherming van de patiënt! LPLD is een aandoening, die het leven van een patiënt behoorlijk beïnvloedt en beperkt.
Door afwijzing van Glybera is een veelbelovend Nederlands biotechbedrijf in zwaar weer terechtgekomen en lijkt de veelbelovende ontwikkeling van gentherapie eveneens teruggezet te worden. De geschiedenis van gentherapie is bekend en kent dramatische gebeurtenissen, maar de positieve kanten van gentherapie zijn daardoor ook zwaar onderbelicht gebleven. Niets is vrij van risico's, maar AMT leek een veelbelovende weg ingeslagen! Als één van de weinigen, want in onze huidige commerciële wereld prevaleren commerciële behandelingen/produkten boven goedkopere en duurzame behandelingen/ produkten. Het lijkt me, dat dat niet is wat de CHMP beoogt.
De Nederlandse overheid vindt het belangrijk, dat er technologische ontwikkelingen plaatsvinden. Waarom helpt diezelfde overheid de bedrijven dan niet op het moment dat de technologie gevalideerd zou moeten worden? Nederland was geen (co)rapporteur bij het dossier. Waarom heeft Nederland het advies van de (co)rapporteur niet opgevolgd en is dit wellicht van invloed geweest op andere landen?
Is de CHMP van mening, dat de tijd nog niet rijp is voor gentherapie? Het gaat niet om een kleine onschuldige aandoening, maar om een zeer heftige aandoening dat zonder behandeling levensbedreigend is. Glybera heeft aangetoond de ziekte noch de verschijnselen te verergeren, maar wel de ziekte te verminderen. Lijkt het de CHMP niet van belang dat de kennis en ervaring bij deze therapie, gentherapie als geheel naar een hoger plan kan stuwen?
De CHMP heeft zelf de CAT en SAG ingeschakeld, omdat ze onvoldoende kennis van zaken hebben en wimpelt nu het advies van tafel. Als daar goede argumenten voor zijn, dan vernemen beleggers, (potentiële) patienten en last but not least AMT en alle andere mensen in de branche die graag!
In afwachting van uw antwoord,
Hoogachtend,
==========================