AMSTERDAM (Dow Jones)--Met de benoeming van drie nieuwe commissarissen zet Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT.AE) in op een leidende positie op het gebied van gentherapie, maar heeft wel een nieuwe kapitaalinjectie nodig.
Over vier tot vijf jaar heeft het Amsterdamse biotechbedrijf zich ontwikkeld tot een leidend concern, met een tot twee producten die het zelf op de markt brengt, en een in samenwerking met een groot farmabedrijf, verwacht Steven Holtzman van het Amerikaanse Infinity Pharmaceuticals.
Ook Joseph Feczko, in het verleden onder meer Chief Medical Officer (CMO) bij het Amerikaanse zwaargewicht Pfizer, en Francois Meyer, voormalig directeur van Aventis' gentherapie divisie, voorzien voor AMT een leidende positie.
Dat kan op zelfstandige basis of onder de vleugels van een andere partij. "Beide scenario's zijn mogelijk", stelt Holtzman. "AMT kan zich ontwikkelen tot een van de leidende bedrijven op het gebied van gentherapie", vult Feczko aan in gesprek met Dow Jones Nieuwsdienst. "Mogelijk zelfs de marktleider."
Gentherapie is een techniek voor het corrigeren van defecte of ontbrekende genen. Dit kan gedaan worden door het invoegen van een correct functionerend gen in de cellen van patienten, zodat de cellen hun eigenlijke functie terugkrijgen.
AMT diende afgelopen jaar bij de Europese toezichthouder EMA een registratieaanvraag in voor Glybera, een gentherapie voor de behandeling van lipoproteine-lipase deficientie (LPLD). Recent gaf het Amsterdamse bedrijf aan dat de aanvraag op schema loopt en verwacht medio 2011 een formeel besluit.
Feczko werd vorige week voor vier jaar benoemd in de RvC van AMT, samen met Holtzman en Meyer. Het innovatieve karakter van AMT en het feit dat het bedrijf een pioniersrol vervult op het gebied van gentherapie waren voor het drietal belangrijke redenen zich aan AMT te verbinden.
AMT is een van de weinige overlevenden van tientallen starters op het gebied van gentherapie, stelt Meyer. Het bedrijf is bovendien de enige met een product waarvan de werking in de klinieken bewezen is. "AMT is mogelijk de eerste met een goedgekeurde gentherapie, en krijgt daarmee een uitstekende positie in een medisch en commercieel belangrijke markt."
LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel dodelijke genetische aandoening, waarvoor momenteel nog geen therapie beschikbaar is. De ziekte resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit, dat van belang bij de afbraak van grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren.
In Europa, de Verenigde Staten en Canada zijn ongeveer 1.600 mensen met LPLD. Omdat nog geen prijs voor de behandeling is vastgesteld, is het marktpotentieel van Glybera vooralsnog moeilijk te geven.
Holtzman omschrijft het dossier dat bij de Europese toezichthouder is ingediend als veelbelovend. "Dat er geen extra klinische onderzoeken nodig zijn, is goed", stelt hij. "Beter kan je het niet krijgen." Ook Meyer roemt de kwaliteit van het dossier en geeft de aanvraag een goede kans.
Ondanks het optimisme, zijn er nog hobbels te nemen voor het bedrijf. Het gegeven dat AMT de eerste is met een marktaanvraag voor een gentherapie brengt de nodige hordes met zich mee, zegt Meyer. Ook voor de medische toezichthouders is het nieuw, stelt hij.
"Dan heb je creativiteit nodig, en daarvoor is ervaring vereist", vervolgt de ex-Aventis bestuurder. Met de aanstelling van de ervaren commissarissen met verschillende achtergronden hoopt AMT de benodigde kwaliteiten in huis te hebben gehaald.
Het veiligstellen van extra financiering is een andere prioriteit voor AMT. Bij de presentatie van de halfjaarcijfers gaf het concern aan te kijken naar aanvullende financieringsmogelijkheden. Doordat er nog geen aanzienlijke inkomsten worden gegenereerd en wel kosten worden gemaakt komt de bodem van de kas in zicht.
Aan het einde van het tweede kwartaal beschikte AMT over een kaspositie van EUR13,5 miljoen, tegen EUR22,6 miljoen aan het einde van 2009.
Bestuursvoorzitter Jorn Aldag van AMT zegt veel vertrouwen te hebben in het binnenhalen van vers kapitaal. Hij wijst op gesprekken die worden gevoerd met banken en het constante contact met investeerders door middel van roadshows. Wanneer hier concreet iets over naar buiten zal worden gebracht, kon hij echter niet zeggen.
De nieuwe commissarissen kunnen een belangrijke rol spelen in het verkrijgen van financiering. Door kennis van de sector, ervaring en contacten kan een bijdrage worden geleverd, zeggen Feczko en Holtzman. Zij denken daarbij vooral aan het introduceren van het bedrijf bij nieuwe partijen en het opzetten van ontmoetingen.
"Het feit dat drie ervaren en bekende bestuurders uit de farmaceutische sector zich aan AMT verbinden is daarnaast een blijk van vertrouwen", stelt Aldag.
De CEO stelt daarbij dat het streven van elk bedrijf is om zelfstandig een sterke positie op te bouwen en zich te blijven ontwikkelen. "Maar wanneer er een bod komt, kan ik alleen adviseren en is het aan de aandeelhouders om te beslissen." Aldag zegt 'ambitieus' te zijn. "Maar je weet het nooit", besluit hij.