Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Emmen2019 schreef op 19 februari 2023 20:29:

Delta2.: Wat de EMA betreft , in recente persbublicaties kon je lezen dat FDA en EMA weer strenger gaan worden bij het beoordelen van aanvragen .het zou mij niet verbazen dat het weer gaat gebeuren wat in 2018 gebeurde, Pharming diende in 2017 de aanvraag in bij de FDA voor Ruconest profilaxe , dat deed men versneld op verzoek volgens mij van de FDA zelf , vervolgens kreeg Pharming in 2018 te horen dat ze geen toestemming kregen, het verzoek van de FDA was toen om een langere periode van Onderzoek te gaan doen met meer patiënten, Pharming heeft toen besloten te stoppen.

Welnu ook bij leniolisib zou een dergelijk aspect Pharming dwars kunnen zitten bij de beoordeling bij de FDA is mijn mening , Men had in 2017 bij de aanvraag voor goedkeuring van Ruconest Profilaxe achteraf de studie met te weinig patiënten gedaan namelijk 75 stuks terwijl de FDA 150 behandelde patiënten wil zien , Ook bij leniolisib hebben ze zo uit mijn hoofd een onderzoek/studie gedaan met 75 mensen , ik kan me voorstellen dat de FDA besluit dat de studie/onderzoek dient te worden uitgebreid. En dan ben je dus zo weer 5 jaar verder schat ik in , of Pharming die tijd heeft ? ik weet het niet. De tijd zal het leren.

Uiteraard hoop ik dat dit hele gebeuren met een sisser afloopt en dat we allemaal kunnen juichen volgende maand :-)

Met groet, Emmen

quote:

Janssen&Janssen schreef op 19 februari 2023 21:10:

[...]

Ik weet het niet bassie, misschien wel helemaal niet maar misschien ook wel.

Het zal een lastige vraag blijven aangezien de uitkomst van deze week niet meer te veranderen is.
Maar ik heb het vanmorgen ook al eens aangehaald. Wat als er geen extended studie meer was geweest. Had de ema dan ook om extra aanvullende vragen gevraagd?

quote:

BassieNL schreef op 19 februari 2023 20:14:

[...]
Stel dat het voorval van afgelopen week niet had plaatsgevonden.
Wanneer zou Pharming dan melding hebben gemaakt van de kleine tegenvaller in de EMA procedure?

quote:

A_Haddock schreef op 19 februari 2023 21:40:

[...]
Het blijft natuurlijk allemaal gissen.
Maar het kan zijn dat de EMA aanvullende data heeft gevraagd dat niet voorhanden was en die gemakkelijk uit de lopende extended studie gehaald kan worden. Dan is het relatief eenvoudig om die extra data (met analyse) vrij snel aan te leveren. Had die studie niet gelopen, dan had je dat allemaal nog moeten optuigen. Dan ben je zomaar een dik jaar verder.

quote:

G. Hendriks schreef op 19 februari 2023 21:56:

[...]

Interessante vraag, Bassie. Het zal na 26 januari al snel duidelijk zijn geweest dat een ‘immediate response’ niet mogelijk was. Hoe dan ook een ‘clock stop’ dus. Ik kan me vervolgens voorstellen dat het even tijd kost om te bepalen hoeveel tijd nodig is voor het beantwoorden van de ‘LoQ’. Maar bijna drie weken? Dat gaat er bij mij niet in. De schijn is dat het persbericht is getriggerd door de publicatie van de EMA. Maar ik laat me graag overtuigen dat Pharming sowieso een bericht had uitgestuurd. Dat zou ik gezien de uitkomst van de CHMP volkomen logisch hebben gevonden.

quote:

BassieNL schreef op 19 februari 2023 21:57:

[...]
Niet zo naïef.
De extended studie bestaat al sinds 2016 en werd gevuld met de patiënten die de hoofdstudie (die een jaar eerder begon) hadden doorlopen.

Zonder extended studie was er ook geen goedkeuringsaanvraag.

quote:

BassieNL schreef op 19 februari 2023 22:02:

[...]
Maar bijna drie weken?

Natuurlijk niet. Leniolisib is in januari al teruggeplaatst naar het reguliere traject. Dat stond in beruchte excel file.

quote:

A_Haddock schreef op 19 februari 2023 22:08:

[...]
Ik begrijp niet helemaal wat er naïef is?
Het is gebruikelijk dat je naast de fase 3 een “long term” studie start. Dat zie je ook bij de lopende HAE studies van de concurrentie. Dat zal ook ongetwijfeld een eis van de autoriteiten zijn. Deze studie “kan” gebruikt worden om extra data aan te leveren.

Het kan ook zijn dat de FDA bijvoorbeeld helemaal niet om die extra data gaat vragen omdat die al genoegen nemen met het feit dat er een extended studie loopt.

quote:

Emmen2019 schreef op 19 februari 2023 20:29:

Delta2.: Wat de EMA betreft , in recente persbublicaties kon je lezen dat FDA en EMA weer strenger gaan worden bij het beoordelen van aanvragen .het zou mij niet verbazen dat het weer gaat gebeuren wat in 2018 gebeurde, Pharming diende in 2017 de aanvraag in bij de FDA voor Ruconest profilaxe , dat deed men versneld op verzoek volgens mij van de FDA zelf , vervolgens kreeg Pharming in 2018 te horen dat ze geen toestemming kregen, het verzoek van de FDA was toen om een langere periode van Onderzoek te gaan doen met meer patiënten, Pharming heeft toen besloten te stoppen.

Welnu ook bij leniolisib zou een dergelijk aspect Pharming dwars kunnen zitten bij de beoordeling bij de FDA is mijn mening , Men had in 2017 bij de aanvraag voor goedkeuring van Ruconest Profilaxe achteraf de studie met te weinig patiënten gedaan namelijk 75 stuks terwijl de FDA 150 behandelde patiënten wil zien , Ook bij leniolisib hebben ze zo uit mijn hoofd een onderzoek/studie gedaan met 75 mensen , ik kan me voorstellen dat de FDA besluit dat de studie/onderzoek dient te worden uitgebreid. En dan ben je dus zo weer 5 jaar verder schat ik in , of Pharming die tijd heeft ? ik weet het niet. De tijd zal het leren.

Uiteraard hoop ik dat dit hele gebeuren met een sisser afloopt en dat we allemaal kunnen juichen volgende maand :-)

Met groet, Emmen

quote:

uitzender schreef op 19 februari 2023 22:25:

Pharming heeft er voor gekozen de vragen van de EMA niet te beantwoorden om de versnelde procedure te behouden en terug geplaats te worden naar de standaard procedure.
Geen ruis op de goedkeuring van de FDA en als die er is volgt de EMA vanzelf paar maanden later.
Goedkeuring USA komt er echt voor 29 maart ik maak me daarover geen zorgen en verwacht deze week gewoon Weer herstel van de koers.

quote:

Lapereau schreef op 19 februari 2023 22:44:

[...]

Een studie vragen met ca 150 patiënten ADPS , dan heb je onderhand 10% van de bekende populatie .
Denk dat dat een beetje teveel is van het goede. Hoe groot zou het aantal deelnemers zijn as je 10% van de HAE patiënten in je onderzoek moet betrekken.

Ik begreep uit de berichten alhier dat de vervolg studie die Pharming heeft lopen een vervolg is op fase 2 & 3 .
Wat ik dan vreemd vind, waarom heeft men dan wel een aanvraag ingediend als fases nog niet zijn afgesloten, lees doorlopen ?

Want dan kom je in de buurt bij de ingediende , op verzoek van FDA , aanvraag voor profylaxis Ruconest waarvan men achteraf zei, door FDA, te weinig gegevens / deelnemers. Overigens wist FDA dat er weinig gegevens waren, dus Pharming heeft zich destijds aardig voor het karretje laten spannen, is zo mijn mening

quote:

A_Haddock schreef op 19 februari 2023 22:52:

[...]
In geval van APDS heeft pharming uiteraard keurig de fases doorlopen. Fase 2 en 3 waren gecombineerd in 1 studie. Dergelijke zaken overleg je met de autoriteiten. Een extended studie is gebruikelijk om ernaast uit te voeren. Deze loopt vele jaren door. Het monitoren van de lange termijn effecten.
(Vergeet het profylaxe verhaal van destijds hier, dat was een ander verhaal en heeft hier niets mee te maken)

quote:

G. Hendriks schreef op 19 februari 2023 19:47:

[...]

Ik probeer je te begrijpen, Lucas, maar ik kan je niet volgen. Om medicijnen voor bepaalde aandoeningen sneller beschikbaar te hebben, heeft Europa een ‘accelerated assessment’ in het leven geroepen. De criteria om ervoor in aanmerking te komen, zijn omschreven in officiële documenten. Waarom zou Europa dat doen als het alleen een wassen neus zou zijn?

Wat in betreffende documenten ook duidelijk gemaakt wordt, is dat het hebben van de AA-status niets verandert aan de inhoudelijke eisen van de beoordeling. Het enige is dat het tempo van de beoordeling versneld wordt. Ook blijkt er klip-en-klaar uit dat de vragen uit dat proces kunnen leiden tot het terugzetten naar de standaard beoordelingstermijn. Dat laatste is dus nu aan de orde. Zo simpel is het. Allerlei complotjes die er nu aan worden verbonden, zijn alleen maar illustratief voor de wijze van denken van sommigen op dit forum.

Dit alles staat los van de manier waarop gecommuniceerd is over de omzetting van AA naar de standaard procedure. Die vind ik op z’n minst hoogst merkwaardig. Maar voor mij geen reden om me te verliezen in allerlei onbewezen theorieën en veronderstellingen.

quote:

Lapereau schreef op 19 februari 2023 23:22:

[...]

Dus toch fase 2en 3 volledig doorlopen. Dan is het vragen naar info over de extended studie door EMA eigenlijk raar.
Wat je moet indienen bij een aanvraag voor toelating staat toch vast neem ik aan.
Blijft voor mij dan ook de grote vraag waarom dan nu die extra info vragen voor zaken die buiten de data van fase 2 en 3 staan.

Als die extended studie al jaren loopt, dan ligt er toch al veel info op de plank lijkt me zo en doen die paar extra maanden info tussen aanvraag en nu eigenlijk niet ter zake. Maar ik kan het verkeerd hebben.

In ieder geval zijn de deelnemers aan de extended studie , tot dusver , gebaat bij het middel.........en daar gaat het uiteindelijk om.

quote:

lucas D schreef op 20 februari 2023 00:56:

[...]

Ik ben niet van het klakkeloos aannemen wat instanties zeggen. Hoe hoger posities zijn des temeer gesjoemel er plaatsvind.