Indiening door Pharming van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen bij het Europees Geneesmiddelenbureau voor leniolisib
Nieuws via RSS voor Pharming Group
11 oktober 2022 16:04 uur
De aanvraag is gebaseerd op gerandomiseerde, gecontroleerde, langdurige extensiegegevens voor leniolisib als behandeling voor APDS, een zeldzame primaire immunodeficiëntie
Dit verzoek volgt op de toekenning van een versnelde beoordeling die een versnelde beoordeling voor leniolisib mogelijk maakt van een standaardtermijn van 210 dagen tot 150 dagen
LEIDEN, Nederland, 11 oktober 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" of "het bedrijf") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) kondigt aan dat het een aanvraag voor autorisatie voor marketing heeft ingediend Autorisatie (VHB) aan het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor leniolisib, een orale en selectieve remmer van fosfoinositide 3-kinase-delta (PI3Kd), als behandeling voor geactiveerd fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom (APDS), een zeldzame primaire immunodeficiëntie, bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar of ouder.
Logo van de farmaceutische groep
Op 1 augustus 2022 kondigde Pharming aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA een versnelde MAA-beoordeling van leniolisib heeft verleend. Versnelde beoordeling verkort de beoordelingstijd van 210 naar 150 dagen. Op verzoek verleent het EMA een versnelde beoordeling van een VHB als het besluit dat het product van groot belang is voor de volksgezondheid, en in het bijzonder vanuit het oogpunt van therapeutische innovatie. De vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in de EER wordt verwacht in de eerste helft van 2023.
Anurag Relan, Pharming's Chief Medical Officer, merkte op:
"Deze indiening van de MA, onder een versneld regelgevend traject, is een belangrijke stap in de richting van goedkeuring van ons tweede product in de EER en onderstreept Pharming's voortdurende inzet om leniolisib verder te ontwikkelen als behandeling voor patiënten met SPDA. Er is een aanzienlijke onvervulde behoefte aan therapieën om de resultaten voor deze patiënten te verbeteren, wat, indien onbehandeld, kan leiden tot permanente longschade en lymfoom. Leniolisib heeft het potentieel om de eerste goedgekeurde behandeling voor deze zeldzame en aangewezen weesziekte te zijn, en we kijken ernaar uit om ons werk met belangrijke belanghebbenden voort te zetten om dit nieuwe product bij patiënten te brengen. »
De handelsvergunning wordt ondersteund door positieve gegevens van een fase II/III-studie van leniolisib, aangekondigd op 2 februari 2022, die voldeed aan de co-primaire criteria voor vermindering van de lymfekliergrootte en correctie van immunodeficiëntie in de doelpopulatie. Bovendien toonden veiligheidsgegevens uit het onderzoek aan dat leniolisib goed werd verdragen door de deelnemers. Bij de MAA werden ook gegevens ingediend van een langlopend, open-label, klinisch extensieonderzoek bij patiënten met SPDA die werden behandeld met leniolisib.