Pijplijn
leniolisib
Voor leniolisib is een aanpak in drie stappen in de komende jaren gepland.
De eerste stap is de verwachte commerciële goedkeuring en marktintroductie in de VS in de eerste helft
van 2023, gevolgd door belangrijke markten in de Europese Economische Ruimte (EER) en het VK in de
3
tweede helft van 2023. Pharming overweegt voor additionele landen en regio's leniolisib rechtstreeks, dan
wel via strategische distributieovereenkomsten op de markt brengen.
De tweede stap omvat de goedkeuring en lancering van leniolisib als behandeling van APDS bij kinderen
vanaf één jaar.
De derde stap betreft de ontwikkeling van leniolisib voor additionele indicaties.
Amerikaanse markt
Onder voorbehoud van goedkeuring door de FDA en toekenning van prioriteitsbeoordeling door de FDA,
in de VS, blijft Pharming op schema voor de commerciële goedkeuring van leniolisib in het eerste kwartaal
en marktintroductie vroeg in het tweede kwartaal van 2023.
Op 29 juli 2022 werd de New Drug Application (NDA), ofwel het registratiedossier voor leniolisib ter
behandeling van APDS bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder ingediend bij de
Amerikaanse FDA. In lijn met de Amerikaanse Prescription Drug User Fee Act (PDUFA VI), verwacht
Pharming op dag 60 een bevestiging van de indiening (Filing Notification Letter), waarin ook het standpunt
van de FDA ten aanzien van een eventuele versnelde beoordeling zal zijn opgenomen. Als zo’n versnelde
beoordeling wordt verleend, wordt verwacht dat de FDA-beoordeling binnen 6 maanden na die zestigste
dag zal worden voltooid.
In afwachting van een positief resultaat van de FDA, gaat Pharming door met uitbreiding van de
Amerikaanse buitendienst en optimale benutting van de marketingcapaciteiten voor de commercialisering
van leniolisib.
Tot slot maakte Pharming op 2 augustus 2022 bekend dat voor de Amerikaanse markt een nieuwe
diagnosecode voor het melden van gevallen van APDS zal worden toegevoegd aan de International
Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM) door de US Centers for Disease
Control and Prevention (CDC). De diagnosecode, D81.82, wordt van kracht vanaf 1 oktober 2022 en zal
helpen bij het nauwkeurig identificeren, stratificeren en de triage van Amerikaanse patiënten die in
aanmerking komen voor APDS-behandelingen en onderzoeksmogelijkheden.
Markten in de EU en het VK
In Europa blijft Pharming op schema voor de verwachte indiening in de tweede helft van 2022 van de
aanvragen voor markttoelating bij beide regelgevende instanties – het Europees Medicijnbureau (EMA)
en de UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA). MHRA heeft de aanduiding
Promising Innovative Medicine (PIM) toegekend aan leniolisib voor de behandeling van APDS.
Daarnaast werd op 1 augustus bekendgemaakt dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk
gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een versnelde beoordeling van de
vergunningaanvraag voor toelating tot de markt (Marketing Authorisation Application (MAA)) in de
Europese Economische Ruimte (EER) heeft verleend voor behandeling van ADPS met leniolisib bij
volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Pharming is van plan de MAA voor leniolisib in oktober
2022 in te dienen bij het EMA.
4
Pediatrische klinische ontwikkeling
Voor de studies ter ondersteuning van de eerste aanvragen in de VS, de EU en het VK zijn patiënten van
12 jaar en ouder gerekruteerd. Ter vergroting van de toegang tot leniolisib voor de behandeling van
pediatrische APDS, heeft Pharming een klinisch plan ontwikkeld voor kinderen vanaf één jaar. In de eerste
helft van het jaar werden positieve besluiten ontvangen van EMA en MHRA over het Pediatric Investigation
Plan (PIP) voor leniolisib als behandeling voor APDS bij kinderen.
De PIP met leniolisib omvat twee geplande wereldwijde klinische studies, een bij pediatrische patiënten
met APDS in de leeftijd van 4 tot 11 jaar en een tweede bij patiënten van 1 tot 6 jaar. Deze twee studies
zullen wereldwijde aanvragen voor registratie bij regelgevende instanties ondersteunen. Pharming
verwacht in de tweede helft van 2022 met de werving voor dit pediatrische programma voor leniolisib te
starten.
OTL-105
In juli 2021 kondigde Pharming een strategische samenwerking aan met Orchard Therapeutics voor het
onderzoeken, ontwikkelen, produceren en commercialiseren van OTL-105, een nieuw onthulde
experimentele ex vivo autologe hematopoëtische stamcel (HSC) gentherapie voor de behandeling van
erfelijk angio-oedeem (HAE). Het programma heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling
van de lentivirale vector ter verbetering van de expressie van C1-remmer en wordt nu getest in
preklinische erfelijk angio-oedeem-ziektemodellen. Pharming verwacht verdere updates te kunnen geven
gedurende de voorbereidingen op de indiening van een aanvraag om het middel in een toekomstige
klinische studie te mogen testen in de mens.
Acuut Nierfalen (AKI)
Na interne evaluatie van de pijplijn is de strategische beslissing genomen om de verdere ontwikkeling van
een therapie ter preventie en behandeling van acuut nierfalen stop te zetten.
Hoewel we de strategische opties bezien om alsnog waarde te kunnen genereren uit het werk dat tot nu
toe is gedaan, zal verder geen prioriteit meer worden gegeven aan verdere ontwikkeling en investeringen
in de grootschalige productie van rhC1INH door het gebruik van onze transgene runderen. De groep dieren
blijft evenwel in stand, zodat alle mogelijke oplossingen kunnen worden verkend.
Hangende een evaluatie van de strategische opties zal de lopende Fase IIb klinische studie worden
voortgezet.
Pre-eclampsie
Na een interne evaluatie van onze pijplijn is besloten om de verdere ontwikkeling en investeringen stop te
zetten. Dit hield verband met de keuzes die zijn gemaakt om prioriteit te geven aan de investeringen ter
ondersteuning van de verkoop van RUCONEST® en de commercialisering van leniolisib.
5
Pompe
Het onderzoek naar de ontwikkeling van een alfa-glucosidasetherapie van de volgende generatie voor de
behandeling van de ziekte van Pompe loopt nog. Momenteel lopen er preklinische studies. Zodra de
resultaten hiervan beschikbaar komen, zal er meer over worden bekendgemaakt.
Operationele hoofdpunten
RUCONEST®
De omzet van RUCONEST® steeg in de eerste helft van 2022 met 4%, wat een stabiele cashflow voor de
toekomstige groei van Pharming opleverde. De totale omzet bedroeg US$ 96,8 miljoen, vergeleken met
US$ 93,2 miljoen in de eerste helft van 2021. De omzetgroei van RUCONEST® werd geholpen door een
toename van het aantal voorschrijvende artsen en van het aantal patiënten.
De Amerikaanse markt was goed voor 97% van de totale verkopen in de eerste helft van het jaar, terwijl
de Rest van de Wereld (RoW) en Europa 3% vertegenwoordigden.
Met een aanhoudende behoefte aan veilige en betrouwbare acute behandelingsopties voor erfelijk angiooedeem (HAE), blijven we vertrouwen hebben in een aanhoudende vraag naar RUCONEST® en een
voortgaande eencijferige groei voor het gehele boekjaar 2022.
Organisatorische update
Robert Friesen, Chief Scientific Officer en lid van het Executive Committee heeft zijn functie bij Pharming
Group neergelegd. De opvolging van de heer Friesen wordt momenteel nader bezien.