Orchard Therapeutics heeft de plannen bevestigd om Libmeldy (atidarsagene autotemcel) via het BeNeLuXa-initiatief in te dienen, wat leidt tot voortdurend overleg tussen de groep en het bedrijf. Het einde van de gezamenlijke gezondheidstechnologiebeoordeling (HTA)-procedure is gepland voor juni 2022, maar de tijdlijn houdt geen rekening met mogelijke klokstops op verschillende tijdstippen tijdens de procedure.
Volgens BeNeLuXa heeft Orchard in december 2021 een dossier ingediend met klinisch en farmaco-economisch bewijs ter ondersteuning van terugbetaling in België, Ierland en Nederland. Als zodanig beoordelen de drie instanties de therapie in het kader van het initiatief. Op basis van de uitkomst van de HTA bepalen de betrokken partijen of de gezamenlijke beoordeling kan worden gevolgd door een gezamenlijke prijsonderhandeling.
De therapie is in de Europese Unie goedgekeurd voor kinderen met laat infantiele of vroeg juveniele vormen van metachromatische leukodystrofie (MLD) die nog geen symptomen hebben ontwikkeld of voor kinderen met vroeg juveniele MLD die aanvankelijke symptomen hebben maar nog steeds zelfstandig kunnen lopen en vóór het begin van cognitieve achteruitgang. De aard van de therapie betekent echter dat er een hoge prijs aan verbonden is, en ondanks de goedkeuring van de Europese Commissie blijven er nog steeds belemmeringen voor patiënten bestaan.
DE DETAILS
BRUSSEL, België — Orchard Therapeutics heeft plannen bevestigd om Libmeldy (atidarsagene autotemcel) in te dienen via het BeNeLuXa-initiatief, wat de aanzet geeft tot voortdurend overleg tussen de groep en het bedrijf.
Het einde van de gezamenlijke gezondheidstechnologiebeoordeling (HTA)-procedure is gepland voor juni 2022, maar de tijdlijn houdt geen rekening met mogelijke klokstops op verschillende tijdstippen tijdens de procedure.
De autologe gentherapie is in de Europese Unie goedgekeurd voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie (MLD) en is dat sinds december 2020. De aard van de therapie betekent echter dat er een hoge prijs aan verbonden is, en ondanks de goedkeuring van de Europese Commissie, barrières voor de patiënt nog steeds blijven. In het bijzonder is de therapie in de regio goedgekeurd voor kinderen met laat infantiele of vroeg juveniele vormen van de ziekte die nog geen symptomen hebben ontwikkeld of voor kinderen met vroeg juveniele MLD die de eerste symptomen hebben maar nog steeds zelfstandig kunnen lopen en vóór het begin van cognitieve achteruitgang .
Volgens BeNeLuXa heeft Orchard in december 2021 een dossier ingediend met klinisch en farmaco-economisch bewijs ter ondersteuning van terugbetaling in België, Ierland en Nederland. Als zodanig beoordelen de drie instanties de therapie in het kader van het initiatief. Op basis van de uitkomst van de HTA bepalen de betrokken partijen of de gezamenlijke beoordeling kan worden gevolgd door een gezamenlijke prijsonderhandeling.
BeNeLuxEen Succes
De grensoverschrijdende prijssamenwerking heeft eerdere succesvolle ervaring met het beoordelen van gentherapieën, aangezien het in oktober 2021 een akkoord bereikte over de prijs van AveXis/Novartis' Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi). Destijds stelde de groep vast dat de spinale musculaire atrofie ( SMA) gentherapie wordt vergoed voor patiënten met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen en een klinische diagnose van type 1 en voor presymptomatische patiënten met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen.
Het resultaat was de eerste keer dat België, Ierland en Nederland samen tot overeenstemming konden komen over de prijs van een medicijn.
Het BeNeLuxA-initiatief werd oorspronkelijk opgericht in 2015 om grensoverschrijdende samenwerking op het gebied van horizonscanning, informatie-uitwisseling, beleidsuitwisseling en HTA's door België en Nederland te bevorderen. Datzelfde jaar sloot Luxemburg zich aan bij het initiatief, gevolgd door Oostenrijk in 2016 en Ierland meest recentelijk, in juni 2018.
Via BeNeLuxA willen deelnemende landen de efficiëntie van de beoordeling, prijsstelling en terugbetaling van geneesmiddelen verhogen door expertise uit te wisselen en door wederzijdse erkenning van HTA's. Belangrijk in het geval van Zolgensma was dat de groep gezamenlijke prijsonderhandelingen voerde voor specifieke producten om een ??snellere en bredere toegang voor patiënten te bieden.
BeNeLuxA heeft tot op heden ongeveer 16 HTA's voltooid en totdat Zolgensma het meest succesvol was met prijs- en vergoedingsonderhandelingen met betrekking tot een andere SMA-behandeling, Biogen's Spinraza (nusinersen), die in juli 2018 tot stand kwam. Na onderhandelingen bereikten België en Nederland met succes een overeenkomst over de vergoeding van de SMA-behandeling van Biogen.
Als een van Europa's meest volwassen grensoverschrijdende initiatieven, zouden de BeNeLuxA en haar toekomstige succes met onderhandelingen over toegang tot innovatieve geneesmiddelen, zoals de definitieve beslissing over Zolgensma, een indicatie kunnen zijn van grensoverschrijdende samenwerking als toekomstig standaardprotocol in Europa. De Libmeldy-uitkomst zal een andere goede indicator zijn voor de toekomst van deze processen.