Barbet01 schreef op 10 september 2020 07:37:
[...]
Over OA met 1972 dacht hij dat een primary outcome
(Kraakbeen) wel gehaald zou worden maar dat secondary (bv pijn) geen evidente is.
Deels omdat dat moeilijk meetbaar is (voor iedereen anders) maar omdat mensen bij beterschap zich meer durven belasten met mogelijk nadien toch pijn tot gevolg. Dit zeiden ze 1 of 2 conference calls geleden ook. Heb er nog vraag over gestuurd naar IR. indien reactie deel ik.
Over 1690 in SSc zei hij idd dat het geen evidente ziekte is (krijgt niet voor niets orphan drug stempel van fda) en dat er recent nog een onderzoek van concurrent faalde vanwege geen verschil met placebo. Hij zei ook: dat is slecht nieuws voor patiënten maar natuurlijk ook goed nieuws voor ons als de resultaten goed zijn.
In de conference call liet Walid zich niet uit over SSc als ik een van bovenstaande opmerkingen goed interpreteer maar over de vraag of men in het onderzoek SSc een indicator voor IPF zou vinden ( secondary outcome FVC wordt in IPF ook gemeten) en daarover zei Walid dat het niet evident zou zijn omdat ze geen patiënten rekruteerden die al in dat stadium zaten. Ze zouden ernaar zoeken (naar correlaties die tot positieve verwachtingen binnen de IPF trial zouden leiden) maar dat is geen evidente. Staat dus los van SSc.
(Edit: FVC staat op Clinical trials niet bij Secondary maar wordt in de trial ook wel gemeten).
-> je kan het dus even goed positief interpreteren zoals hierboven iemand aangeeft zeker omdat hij zegt dat het “goed nieuws is voor Galapagos dat een concurrent faalde als GLPG hun resultaten goed zijn”. Maar je kan het ook negatief interpreteren... dat is wat ieder er wil uit halen.
Was geen makkelijke vraag, chapeau dat hij die wou behandelen en zo open over sprak. Hij gaat er zeker geen verborgen signaal in gestoken hebben.
Ik ben er zelf ook al wel op aan het kauwen geweest om te kunnen inschatten.
Daarbij zijn er enkele zaken (waaronder enkele die WIC ook al aanhaalde):
- long term extension studie is lopende. Patiënten kregen de keuze om hiermee verder te gaan. 31 van de 33 patiënten zijn hierop ingegaan. Dat is wel een positief signaal vind ik.
- afgelopen februari werd deze studie nog verlengd. Toen waren er al xx% patiënten die de vorige studie voltooiden en in deze actief waren. Het is bovendien een open label studie. Waarom zouden ze die studie verlengen? Als het open label is en de resultaten zouden tegenvallen dan zouden ze de studie toch niet verlengen zou je kunnen denken? Is ook weer maar een interpretatie en niet meer dan dat. Maar dat is wel waar we het voorlopig mee moeten doen.
Bovenstaande elementen in combinatie met het antwoord van Onno stemmen mij wel positief, zonder meer. Misschien geen monsterscore met 90% succes maar wel aanzienlijk placebo verschil?
Dat zou voldoende kunnen zijn gegeven het feit dat het een orphan drug is.
We zullen het snel weten en spannend is het wel.
Weet dat deze ook nog niet of bijna niet is opgenomen in de som der delen.