Operationele Hoofdpunten
•Investeringen in commerciële teams om te kunnen voldoen aan de aanhoudende onderliggende vraag naar RUCONEST® in de VS, wat de groei en een goede retentie van patiënten stimuleert;
•FDA-aanvaarding van de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor RUCONEST® ter profylaxe van HAE (erfelijk angio-oedeem), met een actiedatum gesteld op 21 september 2018;
•Aankondiging van nieuwe versies kleine ampullen van vloeibare en snel oplossende toedieningsvormen van RUCONEST® in subcutane, intramusculaire en ‘vrijwel pijnloze’ intradermale versies voor gebruik in klinische studies, die later in 2018/begin 2019 zullen beginnen;
•Aankondiging van vijf lopende of nieuwe studies die de pijplijn sterk beginnen uit te breiden: ?Een lopende, door een onderzoeksinstituut gefinancierde studie van RUCONEST® in Basel, Zwitserland; een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in contrast-geïnduceerde nefropathie, met verwachte top-line data in Q3 2018;
?Een nieuwe fase I / II studie met rhC1INH in pre-eclampsie, studie-aanvraag door Pharming binnenkort ingediend met een start in Q4 2018;
?Een lopende door een onderzoeksinstituut gefinancierde vergelijkende studie van RUCONEST® en een product van een concurrent in een onderzoek waarbij de frequentie van niet in een keer succesvolle therapie wordt vergeleken bij de behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (“HAE”). Hiervan worden de top-line data verwacht in Q4 2018;
?Start van een door het onderzoeksinstituut gefinancierde studie met RUCONEST® voor de behandeling van ‘vertraagde transplantaatfunctie’, een vorm van ischemisch reperfusieletsel, aan de universiteit van Wisconsin;
?Een nieuwe eigen studie met Pharming’s recombinant humaan alfaglucosidase voor de ziekte van Pompe. De aanvraag daarvoor zal begin 2019 worden ingediend.
Dan ben je toch geen 9 dubbeltjes waard.
Alhoewel ze best iets meer kunnen doen aan de "timetable".
Vriendelijke groet.