Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

IQBasterd schreef op 17 januari 2018 22:56:

Het FD

Amerikaanse medicijnenwaakhond besluit in september over middel Pharming

Biotechbedrijf Pharming PHARM€1,30+0,85% krijgt in september duidelijkheid of zijn belangrijkste geneesmiddel breder toegepast mag worden in de Verenigde Staten. Dat meldt het bedrijf uit Leiden woensdag in een persbericht.

Het medicijn Ruconest dient voor de behandeling van patiënten met angio-oedeem. Dat is een zeldzame aandoening waarbij het weefsel in het gelaat, de keel en andere lichaamsdelen plotseling kan zwellen.

De Amerikaanse medicijnentoezichthouder FDA heeft Ruconest goedgekeurd voor behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem. Pharming heeft in november een aanvraag ingediend om het middel ook toe te laten ter voorkoming van aanvallen.

Volgens Pharming heeft de FDA laten weten dat het bedrijf voldoende informatie heeft aangeleverd voor een inhoudelijk oordeel. Het besluit wordt op 21 september gepubliceerd

Wat laat maar ook in Nederland groeit het ontzag

quote:

Pokerface schreef op 17 januari 2018 23:29:

[...]

Kan iemand uitleggen waarom de FDA er 8 maanden over moet doen om een beslissing te nemen? Alle info is aangeleverd, dan is het toch een kwestie van alles bestuderen en een beslissing nemen? Of denk ik daar te simpel over? (Waarschijnlijk)

quote:

marlanki schreef op 17 januari 2018 22:16:

[...]

Voor Jip die niet zo goed begrijpend kan lezen, zal ik bovenstaande post per alinea "vertalen".

Reactie van IQBasterd sloeg op het onderstaand bericht van Topperke.

quote
"Topperke schreef op 17 jan 2018 om 18:13:

[...]
Allemaal goed en wel, maar toch denk ik (net als Beur) dat het alsnog een grote concurrent kan worden.
Cinryze en Firzazyr zijn uiteindelijk ook niet al te goede producten met een lagere werking & veel bijwerkingen. Maar ze worden nog steeds samen 10x meer verkocht dan Ruconest.
Waarom? Shire is machtig en kan (vooral met geld) vele verzekeraars en pharmaceuten overtuigen om hun product aan te raden.
Als deze MAB een hoge efficacity heeft (hoogste van alle producten), mag je er zeker van zijn dat dit een enorme omzet van de HAE markt zal wegkapen, ookal heb je grote bijwerkingen.

Het wordt gewoon afwachten op verdere (lees duidelijkere) resultaten van dit product. Als het op zware aanvallen ook sterkere efficacity heeft dan Ruconest, mag je dit product als grootste concurrent voor Ruconest verwachten."

"Inmiddels weten we dat jouw " als er" al onderuit gehaald is geen betere werking een breaktrue en test op lichtere gevallen waar extreme gevallen gemeden werden."
Bedoeld wordt: Inmiddels weten we dat dit nieuw middel dat via een blokkade werkt (MAB) al door Nachtzwaluw onderuit gehaald is, en niet beter zal werken als Ruconest (slechts 38% resultaat i.p.v. 95% van Ruconest), bovendien doorbraak HAE-aanvallen heeft, en getest is op patiënten die geen zware wekelijkse aanvallen hebben omdat deze zware patiënten bewust werden gemeden tijdens het onderzoek door Shire.
(Ruconest werd juist getest op patiënten met zware HAE-aanvallen).

"Deze MAP mogelijk bij nadere onderzoeken minder onschuldig is dan gedacht de markt het product links zal laten liggen."
Gedoeld wordt op dit medicijn dat de HAE-aanval stopt door een blokkade in het lichaam, minder onschuldig is als wordt beweerd door Shire. Bij HAE ontbreekt bij de patiënt een speciaal eiwit, dit eiwit kan in het bloed worden aangevuld (door bijv. Ruconest, maar ook door Cinryze en Berinert). Hiervoor is dus geen zwaar geschut nodig dat je bijvoorbeeld nodig hebt om tumoren aan te vallen. De markt (artsen, patiënten en verzekeraars) zou dit medicijn wel eens links kunnen laten liggen.

"Mede door wat Shire zelf meld over haar winsten tot 2020 zei zelf al weten dat het er niet gaat komen"
Anders gezegd: Shire heeft onlangs al een winstwaarschuwing afgegeven.

"De zuinige Ier slaat deze keer de plank mis"
Het Ierse bedrijf Shire heeft, door Dyax aan te kopen i.p.v. in het verleden op Pharming een bod te doen, een grote kans gemist.

quote:

Pokerface schreef op 17 januari 2018 23:29:

[...]

Kan iemand uitleggen waarom de FDA er 8 maanden over moet doen om een beslissing te nemen? Alle info is aangeleverd, dan is het toch een kwestie van alles bestuderen en een beslissing nemen? Of denk ik daar te simpel over? (Waarschijnlijk)

quote:

Madebeliefje schreef op 17 januari 2018 23:39:

Laatste berichtje van vandaag, het gedeelte wat mij intrigeert.
Cinryze en Berinert en Ruconest zijn exact gelijk aan elkaar.
Toch zijn er verschillen in de trials. Wie het snapt, graag uitleggen. Het enige verschil is de dosering.

quote:

Deneus schreef op 17 januari 2018 23:49:

[...]
Alles draait om zuiverheid, bloed is nooit zuiver is ook onmogelijk,zoek maar eens op de leer van het bloed.
Ook kan je je eens verdiepen in moedermelk, denk dat je dan begrijpt waarom ruconest veel beter is.

quote:

Madebeliefje schreef op 18 januari 2018 00:09:

[...]

Zuiverheid, dan neem ik aan dat je de hoeveelheid werkzame stof bedoeld in deze.
Die zou inderdaad wel eens lager kunnen zijn in humaan bloed door de vele behandelstappen. Mogelijk dat een gedeelte van de werkzame stof niet echt werkzaam is in plasmaderivaten.

Relateer ik dat aan werkzaamheid, lijkt het een indicatie dat je voor profylaxe voldoende hebt aan een lagere dosis, en voor acuut dat een hogere dosis meer effect heeft. Klinkt eigenlijk wel logisch. Zou ook de slechte resultaten van cinryze in acuut verklaren.

quote:

marlanki schreef op 17 januari 2018 22:16:

[...]

Voor Jip die niet zo goed begrijpend kan lezen, zal ik bovenstaande post per alinea "vertalen".

Reactie van IQBasterd sloeg op het onderstaand bericht van Topperke.

quote
"Topperke schreef op 17 jan 2018 om 18:13:

[...]
Allemaal goed en wel, maar toch denk ik (net als Beur) dat het alsnog een grote concurrent kan worden.
Cinryze en Firzazyr zijn uiteindelijk ook niet al te goede producten met een lagere werking & veel bijwerkingen. Maar ze worden nog steeds samen 10x meer verkocht dan Ruconest.
Waarom? Shire is machtig en kan (vooral met geld) vele verzekeraars en pharmaceuten overtuigen om hun product aan te raden.
Als deze MAB een hoge efficacity heeft (hoogste van alle producten), mag je er zeker van zijn dat dit een enorme omzet van de HAE markt zal wegkapen, ookal heb je grote bijwerkingen.

Het wordt gewoon afwachten op verdere (lees duidelijkere) resultaten van dit product. Als het op zware aanvallen ook sterkere efficacity heeft dan Ruconest, mag je dit product als grootste concurrent voor Ruconest verwachten."

"Inmiddels weten we dat jouw " als er" al onderuit gehaald is geen betere werking een breaktrue en test op lichtere gevallen waar extreme gevallen gemeden werden."
Bedoeld wordt: Inmiddels weten we dat dit nieuw middel dat via een blokkade werkt (MAB) al door Nachtzwaluw onderuit gehaald is, en niet beter zal werken als Ruconest (slechts 38% resultaat i.p.v. 95% van Ruconest), bovendien doorbraak HAE-aanvallen heeft, en getest is op patiënten die geen zware wekelijkse aanvallen hebben omdat deze zware patiënten bewust werden gemeden tijdens het onderzoek door Shire.
(Ruconest werd juist getest op patiënten met zware HAE-aanvallen).

"Deze MAP mogelijk bij nadere onderzoeken minder onschuldig is dan gedacht de markt het product links zal laten liggen."
Gedoeld wordt op dit medicijn dat de HAE-aanval stopt door een blokkade in het lichaam, minder onschuldig is als wordt beweerd door Shire. Bij HAE ontbreekt bij de patiënt een speciaal eiwit, dit eiwit kan in het bloed worden aangevuld (door bijv. Ruconest, maar ook door Cinryze en Berinert). Hiervoor is dus geen zwaar geschut nodig dat je bijvoorbeeld nodig hebt om tumoren aan te vallen. De markt (artsen, patiënten en verzekeraars) zou dit medicijn wel eens links kunnen laten liggen.

"Mede door wat Shire zelf meld over haar winsten tot 2020 zei zelf al weten dat het er niet gaat komen"
Anders gezegd: Shire heeft onlangs al een winstwaarschuwing afgegeven.

"De zuinige Ier slaat deze keer de plank mis"
Het Ierse bedrijf Shire heeft, door Dyax aan te kopen i.p.v. in het verleden op Pharming een bod te doen, een grote kans gemist.

quote:

Loterijtje schreef op 18 januari 2018 07:11:

Pharming meldt acceptatie voor beoordeling door FDA van verzoek tot aanvullende profylaxe-licentie voor RUCONEST®

FDA publiceert besluit op 21 september 2018

Leiden, 17 January 2018: Pharming Group NV (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) het ingediende verzoek voor een aanvullende licentie (supplemental Biologics License Application sBLA) voor RUCONEST® [Recombinant Human C1 Esterase Remmer / conestat alfa] voor routinematige profylaxe ter voorkoming van aanvallen bij volwassen en adolescente patiënten van erfelijk angio-oedeem (“HAE”) heeft ontvangen en geaccepteerd voor beoordeling. De FDA heeft aangegeven dat de sBLA voldoende gedocumenteerd is voor een inhoudelijke beoordeling en haar besluit op 21 september 2018 te zullen publiceren.

RUCONEST® is momenteel goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van HAE bij volwassenen en adolescenten. Indien goedgekeurd voor deze nieuwe indicatie, zou RUCONEST® de eerste C1-remmertherapie worden die zou worden goedgekeurd voor zowel acute behandeling als profylaxe van HAE-aanvallen.

quote:

monitor53 schreef op 18 januari 2018 07:05:

[...]

Correctie:
Volgens mij heeft al eerder iemand aangehaald dat Lanadelumab wel degelijk een efficacy van 87% heeft, een ander medicijn van Shire in de maak genaamd SHP616 heeft een doeltreffendheid van 38%.

quote:

monitor53 schreef op 18 januari 2018 07:14:

[...]

Je loopt een dag achter....

quote:

Jansplace schreef op 18 januari 2018 06:48:

goedemorgen omdat RC zoals ik hier lees zo zuiver zou zijn zou het dan ook misschien werken voor de ziekte van Wegener. dit is zeg maar een ziekte waar je foutieve melding hebt en daardoor tumoren aan maakt in je lichaam. zo je daarover PH moeten benaderen of is dat onzinnig