een aantal vragen tracht ik hier alvast te formuleren:
-Waarom stemt uitgerekend de Nederlands gedelegeerde met beslissende stem tegen de introductie van een gentherapieproduct van een Nederlands bedrijf?
-Nederland moet zwaarwegende bezwaren hebben gehad om tegen te stemmen. Maar wat waren die bezwaren? Want uit het safety profile kwam naar voren dat er feitelijk geen veiligheidsrisico is. Daarbij noemde men potentiele bijwerkingen die niet keihard (wetenschappelijk) zijn aangetoond in dit specifieke geval. Het lijkt op het betrekken van niet/of minder relevante bedreigingen die niet of van ondergeschikt belang zijn gebleken.
Draait het dan niet om zaken die zijn aangetoond id trial en niet om zaken die niet zijn aangetoond?
-Glybera zou onder exceptional circumstances worden toegelaten, wat de EMA de bevoegdheid geeft om het middel weer snel van de markt te kunnen halen. Waarom had Nederland dan toch grote bezwaren tegen toelating?
-Glybera zou worden geregistreerd voor een zeer kleine patientenpopulatie. Dit geeft de mogelijkheid om het gebruik van Glybera en de evaluatie van alle werkingen en bijwerkingen zeer nauwkeurig bij te houden en daarmee veel beter te kunnen monitoren dan bij een product dat veel grootschaliger wordt gebruikt. Was dat niet juist een hele goede reden geweest om Glybera wel te accepteren?
Er blijken ook aanknopingspunten te zijn die de behandeling met Glybera mogelijk verder kunnen verbeteren en er lijkt onvoldoende kans gegeven om het voordeel vd twijfel te geven, terwijl er geen urgente aanleiding was om behandeling met Glybera te stoppen (safety first and approved!).
-Heeft de heer de Graeff zich bedacht dat door de afwijzing patienten een levensreddende therapie wordt onthouden? Daar waar belangen van patienten beschermd/behartigd dienen te worden, lijkt de negatieve uitkomst deze eerder het tegenovergestelde te bewerkstelligen.
-Heeft de heer de Graeff zich eveneens bedacht dat door de afwijzing van Glybera een veelbelovend Nederlands biotechbedrijf door toedoen van de overheid in zwaar water is terechtgekomen. Bovendien is gentherapie in Europa door deze afwijzing een heel eind teruggezet. Is dat wat de CHMP beoogt? De geschiedenis van gentherapie leert dat het alles behalve vrij is van risico's en dat het levens heeft gekost. Echter, er lijkt onvoldoende stil te hebben gestaan bij de positieve resultaten die wel zijn behaald en waar AMT op een veelbelovende weg was ingeslagen (als één van de weinigen, omdat dure commerciele behandelingen prevaleren in de industrie boven goedkopere en duurzame behandelingen).
Misschien een wat vergezochte vergelijking; maar hoeveel mensen zijn er dodelijk op hun stuur gecrasht vóór de uitvinding van de veiligheidsgordel en de airbag!?
-De Nederlandse overheid vindt het belangrijk dat er technologische ontwikkelingen plaatsvinden. Waarom helpt dezelfde overheid de bedrijven dan niet op het moment dat de technologie gevalideerd zou moeten worden. Nederland was geen rapporteur of co-rapporteur bij het dossier. Waarom heeft Nederland het advies van de (co)rapporteur niet opgevolgd en heeft daarmee in feite tegen het Nederlandse bedrijf gestemd en bovendien andere landen overgehaald om eveneens tegen te stemmen?
-Is de CHMP van mening dat de tijd nog niet rijp is voor gentherapie?
Het gaat niet om een kleine onschuldige aandoening, maar om een zeer heftige aandoening die zonder behandeling reeds levensbedreigend is. Glybera heeft aangetoond dat niet te verergeren maar juist belangrijk te verminderen. Lijkt het de CHMP niet van belang dat op de kennis en ervaringen van deze gentherapie, gentherapie als geheel naar een hoger plan getrokken kan worden? (omdat ik gek ben op rare vergelijkingen: was een lancering van een T-Ford niet noodzakelijk om uiteindelijk tot de hoogwaardige industrie en dito voertuigen van onze moderne tijd te komen?)
-De CHMP heeft zelf de CAT ingesteld omdat ze onvoldoende kennis van zaken hebben en wimpelt nu hun advies van tafel. Als daar goede argumenten voor zijn, dan vernemen beleggers, (potentiele) patienten en last but not least AMT die graag!
Wellicht zit er enige overlap in de vragen en moet ik ze nog wat korter maar duidelijk formuleren...afijn, niet voor niets neem ik een aanloop naar mijn/ons betoog aan het adres van de heer de Graeff en andere instanties, waarbij ik ook denk aan kamervragen. Dat laatste omdat NL een modderfiguur slaat waar het gaat om innovaties, terwijl het potentieel (net als Glybera/gentherapie) enorm is!!!
ivet