AMT Holding « Terug naar discussie overzicht

Onderzoeksgegevens effectiviteit Glybera

22 Posts, Pagina: 1 2 » | Laatste

Omlaag ↓

Fartknock 20 mei 2011 07:36

AMT brengt nieuwe onderzoeksgegevens naar buiten.

De link naar het volledige bericht op de AMT website:

www.amtbiopharma.com/uploads/asgct-ch...

De inleiding uit het bericht:

Amsterdam, Nederland – 20 mei 2011 –
Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een vooraanstaand bedrijf op het gebied van menselijke gentherapie kondigde vandaag de resultaten aan van een langdurig onderzoek naar de effectiviteit van Glybera (alipogeen tiparvovec) dat aantoonde dat verbeterde chylomicron-afbraak gebruikt kan worden als een biomerker voor verhoogde lipoproteïnelipase (LPL)-activiteit in patiënten bij wie het gen dat dit eiwit produceert ontbreekt.
Glybera is een gentherapieproduct dat ontwikkeld wordt voor de behandeling van lipoproteïnelipase-deficiëntie (LPLD) en dat momenteel de goedkeuringsprocedure van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) doorloopt.

[verwijderd] 20 mei 2011 07:49

ANP VANDAAG 07:31
Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) presenteert vrijdag op een bijeenkomst in Seattle de resultaten van een studie naar de werkzaamheid van Glybera. Dit maakte AMT vrijdag bekend.
Glybera is een gentherapie voor de behandeling van alvleesklierontsteking. In de studie kregen vijf patiënten Glybera toegediend. Vervolgens werd gekeken of de afbraak van chylomicronen in het bloed verbeterde. Een slechte afbraak hiervan was een kenmerk van de ziekte dat alle patiënten hadden. Na de behandeling bleek de afbraak te zijn verbeterd.

Op dit moment doorloopt Glybera een goedkeuringsprocedure bij de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA. Bestuursvoorzitter Jörn Aldag herhaalde de verwachting dat de EMA medio dit jaar een beslissing zal nemen.

[verwijderd] 20 mei 2011 07:53

“Deze gegevens zijn belangrijk omdat zij de biologische activiteit van Glybera ondersteunen en een plausibel
werkingsmechanisme verschaffen evenals een meetbare merker van effectiviteit. Wij hebben deze gegevens
over de afbraak van chylomicronen ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau als onderdeel van onze
aanvraag voor goedkeuring van Glybera. Wij geloven dat het Europees Geneesmiddelenbureau medio 2011 een
beslissing zal nemen, zoals voorheen aangegeven,” zei Jörn Aldag, CEO van AMT.

Onderzoeksdetails
Een totaal van 5 LPLD-patiënten kregen Glybera toegediend (1x1012 genoom kopieën/kg, IM). In de weken 14 en
52 na de toediening kregen de patiënten een testmaaltijd met een merkstof die ontworpen is om de afbraak van
nieuwgevormde chylomicronen in het bloed te controleren. Voor aanvang van de therapie kenmerkten alle
patiënten zich door een slechte afbraak van chylomicronen na de maaltijd. Dit werd afgeleid uit de gemeten
aanwezige hoeveelheid in het bloed meer dan 9 uur na inname van de maaltijd. Na behandeling met Glybera
was de gevonden hoeveelheid merkstof aanzienlijk kleiner en in elk geval geheel verdwenen binnen 9 uur. Het
effect was consistent in alle patiënten en hield aan, zoals geconstateerd op de momenten na 14 en 52 weken.

Toch heel netjes!

boldie 20 mei 2011 08:05

als je dit allemaal leest zou je geen min punten zien,
Lijkt mij een goed teken toch?
Snap alleen niet waarom de koers dan daalt na het lezen van deze testen, je zou toch zeggen dat hiermee toch aan is getoond dat het werkt

[verwijderd] 20 mei 2011 08:20

Ik ga er vanuit dat er deze maand dus geen opinie meer komt van CHMP!

De volgende datums zijn dan:

16/06/2011 - 17/06/2011 : CAT
Committee for Advanced Therapies (CAT): 16-17 June 2011

20/06/2011 - 23/06/2011 : CHMP
Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP): 20-23 June 2011

We moeten dus nog een dikke maand wachten :)

boldie 20 mei 2011 08:34

quote:
Legrand schreef:
Ik ga er vanuit dat er deze maand dus geen opinie meer komt van CHMP!

De volgende datums zijn dan:

16/06/2011 - 17/06/2011 : CAT
Committee for Advanced Therapies (CAT): 16-17 June 2011

20/06/2011 - 23/06/2011 : CHMP
Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP): 20-23 June 2011

We moeten dus nog een dikke maand wachten :)

yep,
kwam ook nog erbij dat ik verschil zafg in verwachting.
1 heeft het over Q2 en de ander over Q3?

[verwijderd] 20 mei 2011 08:45

Q2 opinie en Q3 definitieve goedkeuring!

[verwijderd] 20 mei 2011 08:48

quote:
Legrand schreef:
“(...)Na behandeling met Glybera
was de gevonden hoeveelheid merkstof aanzienlijk kleiner en in elk geval geheel verdwenen binnen 9 uur. Het
effect was consistent in alle patiënten en hield aan, zoals geconstateerd op de momenten na 14 en 52 weken.

Toch heel netjes!

Er zit misschien toch een addertje onder het gras. Ik heb van een arts begrepen dat bij markers het middel soms erger is dan de kwaal. Kan het niet zo zijn dat men met de gevolgen van bijwerkingen worstelt en dat stukje niet in de openbaarheid wordt gebracht?

boldie 20 mei 2011 08:52

ik zie het nu op 1 manier, of je geld wordt verdubbel of je geld halveerd.
De vraag is wil je het risico lopen.

[verwijderd] 20 mei 2011 08:54

quote:
inenuit schreef op 20 mei 2011 08:48:
[...]

Er zit misschien toch een addertje onder het gras. Ik heb van een arts begrepen dat bij markers het middel soms erger is dan de kwaal. Kan het niet zo zijn dat men met de gevolgen van bijwerkingen worstelt en dat stukje niet in de openbaarheid wordt gebracht?

Inderdaad er word geen woord gerept over eventuele bijwerken / geen bijwerkingen!

[verwijderd] 20 mei 2011 08:56

Misschien snap ik er wel niets van, maar is het niet zo dat de marker door Progenika wordt gemaakt en dat ook daar nieuws over zou komen tijdens de bijeenkomst in Seatle?

Prof. Dollar 20 mei 2011 09:42

De onderzoekspopulatie valt niet bijster groot te noemen. Zijn zij representatief voor de gehele groep?

[verwijderd] 20 mei 2011 09:50

Het is een bijzondere ziekte die niet zoveel mensen hebben, dus volgens mij is het daarom geaccepteerd om bij zo weinig mensen te testen.

Fartknock 20 mei 2011 10:00

quote:
Prof. Dollar schreef op 20 mei 2011 09:42:
De onderzoekspopulatie valt niet bijster groot te noemen. Zijn zij representatief voor de gehele groep?

Jörn Aldag zegt hier in een interview met Ulrich Granzer in het 2010 jaarverslag het volgende over:

Ulrich Granzer: “There are several issues facing these companies but the most important concern is patient recruitment. The regulatory requirements for orphan and ultra orphan drugs, with very small global populations, are similar when compared to any other drug development. For instance the FDA requires two pivotal controlled trials to obtain a marketing authorisation; if you only have a few hundred patients worldwide, this is a real issue. This may be slightly easier in Europe, but still, the classical approval requirements remain, for instance a p value equal to 0.05 or better, which typically requires several hundred patients in such a trial.”

Jörn Aldag: “AMT’s lead product Glybera for Lipoprotein Lipase Deficiency (LPLD)is currently under review in the centralized procedure. We expect an opinion from the regulatory authorities in the summer of 2011. In our experience, patient recruitment for novel therapeutic approaches in the rare disease area is a real challenge. For LPLD, we expect that there are fewer than 1,000 patients worldwide and less than 500 in Europe who could potentially benefit from a gene therapy treatment. We would never have found several hundred patients. Our file is based on only 27 patients from 3 clinical trials. In our experience, though, while they would have preferred much larger numbers, the regulatory agencies (in this case the CAT, Committee for Advanced Therapies) are willing to accept such a small number and do not seem to request further clinical trials with additional patients.”

Link naar het jaarverslag:
www.amtbiopharma.com/uploads/amt-annu...

boldie 20 mei 2011 10:21

pharming 20% erbij in 2 dagen, hou maar vast dat dat ook bij ons kan gebeuren:),
nogmaals zelf geen positie meer in pharming.

[verwijderd] 20 mei 2011 10:30

quote:
boldie schreef:
pharming 20% erbij in 2 dagen, hou maar vast dat dat ook bij ons kan gebeuren:),
nogmaals zelf geen positie meer in pharming.

Als je een positie had gehad, was er eerst meer dan 20% afgegaan.

boldie 20 mei 2011 10:35

quote:
inenuit schreef:
[quote=boldie]
pharming 20% erbij in 2 dagen, hou maar vast dat dat ook bij ons kan gebeuren:),
nogmaals zelf geen positie meer in pharming.
[/quote]
Als je een positie had gehad, was er eerst meer dan 20% afgegaan.

die had ik ook en was het maar bij 20% gebleven:(
Vandaar dat ik met de rest in amt was gesprongen op 2,45 dus maak met % niks uit:)
Blijft niet veel van over in de pharma bedrijven, maar dat is het risico dat je loopt.
Je kan als je geluk heb er ook veel op winnen.

boldie 20 mei 2011 10:40

wil alleen maar aangeven dat het snel kan gaan met zon aandeel.
zowel naar beneden als naar boven:)
succes in iedergeval de komende maanden.

[verwijderd] 20 mei 2011 10:57

quote:
boldie schreef:
wil alleen maar aangeven dat het snel kan gaan met zon aandeel.
zowel naar beneden als naar boven:)
succes in iedergeval de komende maanden.

Bij AMT voel ik me rustiger dan bij Pharming

boldie 20 mei 2011 11:07

quote:
inenuit schreef:
[quote=boldie]
wil alleen maar aangeven dat het snel kan gaan met zon aandeel.
zowel naar beneden als naar boven:)
succes in iedergeval de komende maanden.
[/quote]Bij AMT voel ik me rustiger dan bij Pharming

wat is u gemiddelde?

22 Posts, Pagina: 1 2 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Markt vandaag

AEX 947,06 -1,48 -0,16% 18 feb


Germany40^	22.878,00	+0,15%
BEL 20	4.414,04	+0,27%
Europe50^	5.535,04	+0,02%
US30^	44.546,10	0,00%
Nasd100^	22.165,40	0,00%
US500^	6.127,85	0,00%
Japan225^	39.318,90	0,00%
Gold spot	2.928,78	-0,22%
EUR/USD	1,0452	+0,01%
WTI	71,70	0,00%