uniQure « Terug naar discussie overzicht

Hemofilie B; nog steeds on track?

317 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 10 11 12 13 14 15 16 » | Laatste

Omlaag ↓

flosz 31 oktober 2019 18:01

Etranacogene dezaparvovec (AMT-061 Phase 2b): Normal/Near Normal FIX Activity and Bleed Cessation in #HemophiliaB $QURE ashpublications.org/bloodadvances/art...

Bijlage:

flosz 5 november 2019 10:25

#Hemophilia Cost-Effectiveness $QURE uniqure.com/2019.11.05_Cost_Effective...
twitter.com/floszcrxl/status/11916466...

#Hemophilia Health Utility $QURE uniqure.com/2019.11.05_Hemophilia_Hea...

Disease state adaptation and estimates of quality-of-life: A systematic literature review $QURE uniqure.com/2019.11.05_Hemophilia_QoL...

Bijlage:

flosz 6 november 2019 15:41

ASH abstracts ash.confex.com/ash/2019/webprogram/st...

twitter.com/floszcrxl/status/11920834...
twitter.com/floszcrxl/status/11920835...
twitter.com/floszcrxl/status/11920837...
twitter.com/floszcrxl/status/11920844...
twitter.com/floszcrxl/status/11920860...
twitter.com/floszcrxl/status/11920871...

Bijlage:

flosz 7 december 2019 15:53

#ASH19 $QURE AMT-060 4-Year Data
Stable FIX Expression and Durable Reductions in Bleeding and Factor IX Consumption for up to 4 Years following AMT-060 Gene Therapy in Adults with Severe or Moderate-Severe #HemophiliaB uniqure.com/investors-newsroom/2019.1...

flosz 8 december 2019 11:55

#ASH19 $QURE Prophylactic Treatment in People with Severe #HemophiliaB in the US: An Analysis of Real-World Healthcare System Costs and Clinical Outcomes uniqure.com/2019.12.07_Healthcare_Cos...

#ASH19 $QURE Clearance of Vector DNA Following Systemic Administration of AAV5-hFIX or AAV5-hFIX Padua in Patients with Severe or Moderate-Severe #HemophiliaB uniqure.com/2019.12.07_Vector_Sheddin...

bilbo3 8 december 2019 22:10

Featured in a poster presentation at ASH, the 52 weeks of follow-up data show that all three patients have stabilized and sustained FIX activity at therapeutic levels after the one-time administration of etranacogene dezaparvovec. Mean FIX activity for the three patients at 52 weeks after administration was 41% of normal, with the first patient achieving FIX activity of 50% of normal, the second patient achieving FIX activity of 31% of normal and the third patient achieving FIX activity of 41% of normal. The second and third patients had previously screen-failed and were excluded from another gene therapy study due to pre-existing neutralizing antibodies to a different AAV vector. Reported FIX activity was measured using an activated partial thromboplastin time (aPTT) assay performed at a central laboratory.

tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...

flosz 8 december 2019 22:16

#ASH19 $QURE 3348 One Year Data from a Phase 2b Trial of AMT-061 (AAV5-Padua hFIX variant), an Enhanced Vector for Gene Transfer in Adults with Severe or Moderate-Severe #Hemophilia B uniqure.com/2019.12.08_AMT-061_Phase2...

T. Montana 8 december 2019 22:18

quote:
flosz schreef op 8 december 2019 22:16:
Ter aanvulling:(linkjes enzo)

#ASH19 $QURE 3348 One Year Data from a Phase 2b Trial of AMT-061 (AAV5-Padua hFIX variant), an Enhanced Vector for Gene Transfer in Adults with Severe or Moderate-Severe #Hemophilia B uniqure.com/2019.12.08_AMT-061_Phase2...

#ASH19 $QURE Announces One-Year Follow-Up Data from the Phase IIb Study of Etranacogene Dezaparvovec and Long-Term Follow-Up Data for AMT-060 in Patients with #HemophiliaB tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...

3de patient van 51 naar 41, hoeveel waarde moeten we daar aan hechten, hoeveel waarde kent de "Street" eraan toe?

pim f 8 december 2019 22:20

Na 36 weken:
Mean FIX activity for the three patients at 36 weeks after administration was 45% of normal, with the first patient achieving FIX activity of 54% of normal, the second patient achieving FIX activity of 30% of normal and the third patient achieving FIX activity of 51% of normal.

Na 52 weken:
Mean FIX activity for the three patients at 52 weeks after administration was 41% of normal, with the first patient achieving FIX activity of 50% of normal, the second patient achieving FIX activity of 31% of normal and the third patient achieving FIX activity of 41% of normal.

Dus
patient 1: van 54% naar 50%
patient 2: van 30% naar 31%
patient 3: van 51% naar 41%

Het lijkt mij keurig

Prof. Dollar 8 december 2019 22:48

quote:
T. Montana schreef op 8 december 2019 22:18:
[...]

3de patient van 51 naar 41, hoeveel waarde moeten we daar aan hechten, hoeveel waarde kent de "Street" eraan toe?

Mogelijke oorzaak:
1 infusion of FIX self-administered by participant 3 for suspicion of a bleed (later confirmed to not be a bleed)

Zal morgen tijdens de webcast wel ter sprake komen.

flosz 8 december 2019 23:00

+ Participant 3: hip surgery due to worsening of pre- existing condition (avascular necrosis)

T. Montana 8 december 2019 23:03

quote:
flosz schreef op 8 december 2019 23:00:
+ Participant 3: hip surgery due to worsening of pre- existing condition (avascular necrosis)

Dank Prof. & flosz.

flosz 9 december 2019 00:21

#ASH19 $QURE 3353 Seroprevalence of pre-existing NABs against AAV1, 2, 5, 6 and 8 in the South African #HemophiliaB patient population uniqure.com/2019.12.08_Immunology.pdf

T. Montana 10 december 2019 10:37

Mizuho: Raising PT from $67 to $90, Reiterate Buy.
We continue to see uniQure as
one of the best gene therapy platforms. The updated data presented continues
to be positive and reinforces the competitive profile of the company's HemB
program (AMT-061), which we believe has potential to be best-in-class.
Further, we believe there is good likelihood of translating success from HemB
into the HemA program. We are thus raising our PoS for HemA from 20%
to 50%, and also raising our PoS on HemB from 80% to 85%; our PT goes
to $90.

Vitavita 18 december 2019 12:21

Enhanced Factor IX Activity following Administration of AAV5-R338L “Padua” Factor IX versus AAV5 WT Human Factor IX in NHPs.

13 December 2019

www.sciencedirect.com/science/article...

colt 19 december 2019 16:19

Top prestaties.

Tex Mex 7 januari 2020 22:13

UniQure’s etranacogene dezaparvovec in haemophilia B has experts positive on Phase III prospects

www.clinicaltrialsarena.com/comment/u...

flosz 8 januari 2020 12:30

quote:
Tex Mex schreef op 7 januari 2020 22:13:
UniQure’s etranacogene dezaparvovec in haemophilia B has experts positive on Phase III prospects

www.clinicaltrialsarena.com/comment/u...

Thx.!

twitter.com/floszcrxl/status/12148717...

colt 11 januari 2020 02:11

10 JANUARI 2020

AMT-061 verhoogt FIX-activiteit, voorkomt bloedingen bij ernstige hemofilie B-patiënten

Een enkele infusie van AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), de experimentele gentherapie van uniQure voor de behandeling van hemofilie B , leidde tot verhoogde en aanhoudende activiteit van stollingsfactor IX (FIX), volgens gegevens van een jaar uit een klinische fase 2b trial.

De therapie voorkwam effectief spontane bloedingen bij patiënten met ernstige vormen van de ziekte.

Proefresultaten werden gepresenteerd in een poster tijdens de 62e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology. De samenvatting was getiteld: " Gegevens van één jaar uit een fase 2b-proef met AMT-061 (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B. "

"Deze bijgewerkte gegevens tonen aan dat een enkele toediening van etranacogene dezaparvovec nu 52 weken goed wordt verdragen en de FIX-activiteit heeft verhoogd tot het therapeutische bereik voor mensen die leven met hemofilie B ," Steven Pipe, MD, hoogleraar kindergeneeskunde en pathologie en kindergeneeskunde directeur van het hemofilie- en stollingsstoornissenprogramma aan de Universiteit van Michigan en hoofdonderzoeker in de HOPE-B-studie, zei in een persbericht .

"Deze gegevens tonen een volledig jaar van betekenisvol klinisch voordeel voor alle drie de patiënten in de studie, inclusief duurzame niveaus van FIX-activiteit zonder bloedingen, geen vereiste voor infusies met FIX-vervangende therapie buiten de operatie en geen noodzaak voor immunosuppressie," zei Pipe. .

AMT-061 is een experimentele gentherapie die gebruik maakt van de virale afleveringsvector AAV5 . Het construct draagt ??een genetisch gemodificeerde, gepatenteerde versie van stollingsfactor IX (FIX), de Padua-variant (FIX-Padua) genoemd, wat leidt tot een ongeveer acht- tot negenvoudige toename van FIX-activiteit.

De gentherapie voor onderzoek werd door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangewezen als een doorbraaktherapie en kreeg van het Europees Geneesmiddelenbureau de aanduiding Prioritaire geneesmiddelen ( PRIME ).

De veiligheid en effectiviteit van AMT-061 worden momenteel onderzocht bij drie patiënten met ernstige hemofilie B (patiënten met een FIX-activiteit van 1% of minder) die deelnemen aan een open-label, eenmalige dosis fase 2b-studie ( NCT03489291 ) die momenteel aan de gang is in de ONS

Elke patiënt die deelnam aan de proef ontving een enkele intraveneuze (in de ader) infusie van AMT-061 in een dosis van 2 x 10 13 genoomkopieën (gc) / kg en werd 52 weken gevolgd om de effecten van de behandeling op FIX-activiteit, bloedsnelheid en gebruik van FIX-vervangende therapieën. Deelnemers aan de studie zullen de komende vijf jaar worden gevolgd om de veiligheid van AMT-061 te beoordelen.

Uit gegevens van één jaar van de drie patiënten die AMT-061 in de studie ontvingen, bleek dat de therapie leidde tot stabiele en aanhoudende FIX-activiteit. AMT-061 verhoogde de activiteit van FIX tot een gemiddelde van 41% van wat als normaal zou worden beschouwd bij alle deelnemers en bereikte tot 50% bij de eerste patiënt die in de studie werd gedoseerd.

Bovendien ondervond geen van de patiënten in het jaar na de toediening van AMT-061 een spontane bloeding of een profylactische (preventieve) behandeling.

Een van de patiënten gaf een enkele infusie van FIX-vervanging aan zichzelf na rugpijn na een heupoperatie voor een reeds bestaande en niet-gerelateerde medische aandoening. Geen van de andere twee patiënten meldde tijdens de studie FIX-vervangende therapieën te hebben gebruikt. "Deze gegevens ondersteunen de lopende fase 3-studie," schreven de onderzoekers in de samenvatting.

De effectiviteit van AMT-061 bij patiënten met matige en ernstige hemofilie B wordt getest in het multicenter, open-label, single-arm fase 3 HOPE-B-onderzoek ( NCT03569891 ). De proef heeft zijn beoogde inschrijving al bereikt en is momenteel aan de gang op verschillende locaties in de VS en Europa.

"We zijn erg blij met deze nieuwste resultaten, en blijven geloven dat etranacogene dezaparvovec de potentie heeft om de eerste en best-in-class gentherapie te zijn voor patiënten met hemofilie B," zei Robert Gut , MD, PhD, chief medical officier van uniQure. "We blijven gefocust op het doseren van alle patiënten in onze lopende, volledig ingeschreven HOPE-B cruciale studie, en verwachten tegen eind 2020 top-line gegevens over ons primaire eindpunt van Factor IX-activiteit aan te kondigen."

Naast nieuwe gegevens over AMT-061 presenteerde uniQure bijgewerkte gegevens van de lopende fase 1/2-studie ( NCT02396342 ) van AMT-060 , de gentherapie van de eerste generatie van het bedrijf voor de behandeling van hemofilie B.

Alle 10 patiënten die deelnamen aan de studie blijven op de lange termijn klinische voordelen ervaren, waaronder aanhoudende toename van FIX-activiteit, minder gebruik van FIX-substitutietherapie en lage bloedingspercentages, aldus het bedrijf.

Op basis van de zes maanden gegevens verzameld tijdens het vierde jaar van follow-up, blijft de therapie veilig en wordt het goed verdragen. Sinds de laatste update van het onderzoek zijn geen nieuwe ernstige bijwerkingen of ontwikkeling van stollingsfactorremmers gemeld.

Gegevens van zes maanden verzameld tijdens het vierde jaar van follow-up onthulden dat AMT-060 de gemiddelde jaarlijkse bloeding terugbracht van vier afleveringen per jaar tot nul, wat overeenkomt met een vermindering van 100%.

Tijdens dezelfde periode bleek de behandeling het gebruik van FIX-vervangende therapieën met 100% te verminderen in vergelijking met het voorgaande jaar.

"De fase 1/2 studie van AMT-060 blijft opmerkelijke tolerantie op lange termijn aantonen," zei Wolfgang Miesbach, MD, PhD, professor aan het Universitair Ziekenhuis Frankfurt . “We hebben nu aangetoond bewijs van duurzame klinische voordelen, waaronder aanhoudende FIX-activiteit, verbeterd ziektefenotype [symptomen] en substantiële verminderingen van spontane bloedingen tot vier jaar na toediening. Deze gegevens kunnen zeer betekenisvol zijn voor hemofilie B-patiënten. "

uniQure is van plan gegevens uit de fase 1/2-studie van AMT-060 te gebruiken ter ondersteuning van een aanvraag voor goedkeuring van de marketing voor AMT-061.

hemophilianewstoday.com/2020/01/10/po...

Eeuwige Rijkdom 11 januari 2020 02:23

Lijkt mij geen slecht resultaat!

317 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 10 11 12 13 14 15 16 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Markt vandaag

AEX 894,66 +4,97 +0,56% 11:08


Germany40^	22.667,60	+1,52%
BEL 20	4.385,27	+2,06%
Europe50^	5.370,84	+1,15%
US30^	41.611,30	+0,42%
Nasd100^	19.514,80	+0,72%
US500^	5.604,01	+0,60%
Japan225^	36.941,00	+1,09%
Gold spot	2.916,80	-0,01%
EUR/USD	1,0919	+0,03%
WTI	66,86	+0,45%