Het onderstaande een paar dagen terug gepost in het Galapagosforum, maar dat is bij nader inzien niet de goede plek. Ik denk echter dat CRISPR een eigen draad verdient in het BioPharma forum. De ontdekking van CRISPR/Cas9, waarmee DNA bewerkingen ineens betrekkelijk eenvoudig zijn, is een Nobelprijs waard, ware het niet dat er een flinke ruzie gaande is over wie zich eigenaar van de techniek mag noemen. Het stuk hieronder is bedoeld als inleiding. Ik ben benieuwd naar jullie bijdragen.
In het vorig jaar verschenen, goed leesbare rapport van de Gezondheidsraad "Trendanalyse Biotechnologie 2016" wordt de CRISPR techniek naast Next Generation Sequencing (NGS) beschreven als de twee drijvende krachten binnen de biotechnologie. Het rapport legt de focus vooral op wet- en regelgeving, maar als belegger zie ik enorm veel mogelijkheden en natuurlijk ook de nodige risico's
Next Generation Sequencing (NGS) maakt het plat gezegd mogelijk je genoom (je complete DNA) compleet in kaart te brengen binnen enkele weken tegen nog maar enkele duizenden euro's.
CRISPR/CAS9 maakt het, ook plat gezegd, mogelijk om de met NSG ontdekte fouten in het DNA met knip- en plakwerk te repareren.
Uit het rapport: "De mogelijkheden om gericht veranderingen in het genoom van dieren, planten en zelfs
mensen aan te brengen, zijn in de afgelopen jaren enorm toegenomen. De laatste ontwikkeling
op dit gebied is het CRISPR-Cas9 systeem dat een tot voorheen ongekende mogelijkheid
biedt om genen en het genoom aan te passen. Dit opent de weg naar nieuwe typen van
experimenten, producten en geneeswijzen. CRISPR is dan ook door het wetenschappelijke
tijdschrift Science als de ‘Breakthrough of the Year’ uitgeroepen."
De strijd om commercialisatie van CRISPR is losgebarsten en de boeiendste strijd is die om de rechten op de techniek.
Jennifer Doudna van de Universiteit van Californië en Emanuelle Charpentier van de Zweedse Universiteit van Umeå, grondleggers van deze techniek in cellen van lagere organismen, bijvoorbeeld microben, claimen de rechten op de toepassing van CRISPR op alle soorten cellen.
Slimmerik Feng Zhang van het Broad Intitute, Cambridge, Massachusetts, vroeg via een versnelde procedure patent op de techniek voor de toepassing in cellen van hogere organismen, waaronder mensen.
Elke hoofdrolspeler heeft een eigen bedrijf opgericht, met partnering. Respectievelijk Intellia (partners Novartis, Regeneron en Caribou), Crispr (partners Vertex, Bayer en Anagenesis) en Editas (partner Juno).
Editas heeft onlangs de rechten in USA verkregen voor de techniek in cellen van hogere organismen en is dus het best gepositioneerd om veel te verdienen aan licensering van CRISPR.
Intellia claimt de rechten op toepassing van alle soorten cellen, kan dus ook licensering claimen. Om het nog wat ingewikkelder te maken, de wereld is groter dan de VS. In Europa of in de Oosterse landen kunnen patentbesluiten weer anders uitpakken.
Verder is CRISPR het uitvoerigst onderzocht met Cas9, maar dat kan vervangen worden door Cpf1 of een andere nuclease. De techniek kan ook niet zonder een transporttechniek die de CRISPR/Cas9 brengt waar het zijn werk moet doen. En zo zijn er nog wel een paar haken en ogen.
We staan aan het begin van een heel boeiende en ingewikkelde periode. Er zijn beleggers die je aanraden investeringen te doen in zowel Intellia, Crispr als Editas. Ik koos halverwege februari dit jaar voor Editas, maar ik hou de andere twee wel in de gaten.