In maart 2025 kondigde Pharming aan dat de eerste patiënt was gedoseerd in een fase II, proof-of-concept, klinische studie die leniolisib evalueert bij patiënten met common variable immunodeficiency (CVID) met immuundisregulatie. Deze multicenterstudie omvat locaties in de VS, het VK en de EU en zal ongeveer 20 patiënten van 12 jaar en ouder omvatten. Deelnemers hebben een CVID-diagnose met bewijs van lymfoproliferatie en ten minste één extra klinische manifestatie van immuundisregulatie, zoals interstitiële longziekte, auto-immuun cytopenieën of enteropathie. ?
stocktitan.net
+3
Pharming Group N.V.
+3
GlobeNewswire
+3
stocktitan.net
+2
GlobeNewswire
+2
Pharming Group N.V.
+2
Eerder, in oktober 2024, startte Pharming een andere fase II klinische studie naar leniolisib voor PIDs met immuundisregulatie die verband houdt met gewijzigde PI3Kd-signaaloverdracht in lymfocyten. Deze studie, uitgevoerd aan de National Institutes of Health (NIH), richt zich op patiënten met aandoeningen zoals ALPS-FAS, CTLA4-haplo-insufficiëntie, NFKB1-haplo-insufficiëntie en PTEN-deficiëntie. Deze PIDs vertonen gewijzigde PI3Kd-signaaloverdracht in lymfocyten en vertonen vergelijkbare klinische fenotypen als patiënten met geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom (APDS). ?
MarketScreener
+7
Tiger Brokers
+7
Pharming Group N.V.
+7
Deze onderzoeken onderstrepen Pharmings inzet om nieuwe behandelingen te ontwikkelen voor patiënten met zeldzame immunologische aandoeningen.