Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Gambler schreef op 9 juni 2023 11:47:

Zo zonde dat hij het niet volhoudt

quote:

Endless schreef op 9 juni 2023 11:32:

CHMP meeting 17, 18, 19, 20 juli Uitkomst 20 juli in de middag

quote:

Gambler schreef op 9 juni 2023 11:47:

Zo zonde dat hij het niet volhoudt

quote:

Beur schreef op 9 juni 2023 12:02:

[...]Maar publicatie ervan dan op de volgende dag 21 juli.

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA & Japan)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA & Japan)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA, Chili). Patiëntpopulatie groeit hard (1000+ US)

• KVD900/Sebetralstat (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor
  - Phase II liet zeer goede resultaten zien
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  - Werving patiënten fase III KONFIDENT volgens planning
  - Fase III data voorzien H2/2023
  - NDA gepland H1/2024
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• RAPIDe-1 (Pharvaris) – Acuut
  - PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II lopende, topline data 2023
  - Eerste tussentijdse resultaten bij 74 patiënten zéér positief, goede verdraging bij alle doseringen
  - Studie lopende in een twintigtal sites te Canada, Europa, Israel en de UK
  - Studie uitgebreid naar de US, maar tijdelijk on hold. FDA heeft toelating gegeven reeds in behandeling zijnde patiënten doorgang te bieden
  - 26-week rodent toxicology study to resolve the clinical holds in the U.S. Protocol nonclinical study submitted to the FDA
  - 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
  pharvaris.com/science/#hae

• HAE CHAPTER-1 (Pharvaris) – Profylaxe
  - PHVS416 (deucrictibant) Softgel Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II lopende, resultaten H2/2023
  - Eerste B2 receptor op profylaxe markt
  - 2023: top-line Phase 2 CHAPTER-1 data, activation of our first ex-U.S. clinical sites for a Phase 3 on-demand study, and the submission of non-clinical toxicology data to the FDA
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - XR Tablet - Orale toediening. PHA121 maar in langzaam afgevende tabletvorm voor lange werking
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Phase I lopende
  pharvaris.com/science/#hae

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  IND 2023
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Donidalorsen (eerst IONIS-PKK-LRx) (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II resultaten; significant sustained protection
  - Overall sustained mean reduction of 95% attack rates, 99,6% of study days were HAE attack-free
  - Hoge AE-QoL score
  - Zeer veilig bleek na gebruik van meer dan een jaar
  - Phase III OASIS program loopt
  - Estimated Primary Completion Date July 2023
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• STAR-0215 (Astria)
  - ALPHA-STAR Phase 1b/2 loopt; resultaten mid 2024
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Toediening eenmaal per drie maanden
  - STAR-0215 heeft de potentie om de meest patiënt-vriendelijke optie te worden voor chronische behandeling
  - Positieve Fase 1a resultaten
  - Uitbreiding 1a Q1/2023 naar een halfjaarlijkse toediening, resultaten mid 2024
  astriatx.com/our-science/star-0215/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• Garadacimab (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  - Subcutane toediening om de 4 weken
  - Garadacimab is a first-in-class, fully human, immunoglobulin G4 monoclonal antibody
  - Phase III lopende
  - Mean reduction number of attacks by 88.68% at a 75 mg dose, by 98.94% in those receiving 200 mg, and by 90.50% in those receiving 600 mg, compared with a placebo.
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ADX-324 (ADARx Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening - RNA technologie
  Phase I is gestart (later meer uitleg)
  

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Tussentijdse resultaten eerste patiënten: aanvalvrij tot 5.5-10.6 maanden na eenmalige toediening
  - Zeer zware gevallen laten zelfs tot 4 maanden aanvalvrije perioden zien
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  - Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation
  - Eerste patiënt behandeld in fase II studie, trial recruiting in Netherlands, UK, and New Zealand, with more sites to come
  - FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to NTLA-2002, dit bevordert de snelheid van ontwikkeling
  ir.intelliatx.com/news-releases/news-...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Lopende studie open-label, Phase 1/2 HAERMONY trial to evaluate the safety and effectiveness of BMN 331
  - Eenmalige toediening

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  - A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  - Veilig gebleken bij 85 patiënten in wet AMD studie
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

BassieNL schreef op 9 juni 2023 12:06:

[...]
Dat is te vroeg. Er komt nog een list-of-outstanding issues gevolgd door een clockstop van 30 dagen.

Reken op 1 a 3 maanden extra.

quote:

Beur schreef op 9 juni 2023 11:24:

@Sharen, Jinxter e.a. : wat betreft de meest waarschijnlijke datum van de CHMP-meeting waarop Joenja besproken gaat worden: volgens mij houdt G. Hendriks dit goed bij en meen me van hem te herinneren rond 20 juli a.s.. Hij zal zich n.a.v. jullie vraag misschien wel melden hierover.

quote:

BassieNL schreef op 9 juni 2023 12:06:

[...]
Dat is te vroeg. Er komt nog een list-of-outstanding issues gevolgd door een clockstop van 30 dagen.

Reken op 1 a 3 maanden extra.

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 8 juni 2023 13:58:

[...]

Je ziet de posities. Tel die op, en dan weet je de totale positie.
Als je daar te lui voor bent of het te lastig is kun je ook op oude draden op dit forum kijken, daar werd de totale positie lange tijd bij elke wijziging bijgehouden.

Links kan ik (nog) niet plaatsen. Vanaf morgen weer wel.

quote:

G. Hendriks schreef op 9 juni 2023 12:23:

[...]

We weten dat Pharming de antwoorden op de 'list of questions' heeft ingediend. Mij is echter niet bekend wanneer dat precies is gebeurd. Ik ga ervan uit dat het ná 21 april was, de deadline voor de juni-bijeenkomst van de CHMP. Dan zal het vóór 17 mei zijn geweest, de deadline voor de julibijeenkomst. Het besluit van de CHMP wordt op 20 juli vastgesteld, publicatie vindt op 21 juli plaats. Aannemelijk dat áls Pharming een persbericht uitbrengt, dit op 21 juli voorbeurs gebeurt (tenzij nabeurs op 20 juli of tijdens beurstijd). Áls, omdat het ook mogelijk is dat de uitkomst geen koersgevoelig nieuws is. In het laatste geval denk ik aan een 'list of outstanding issues' waar Pharming dan weer even op moet gaan kauwen.

quote:

Sharen schreef op 9 juni 2023 12:33:

[...]
Dank !
We schuiven “Pharming Friday” dan nog een maandje op :-)

quote:

G. Hendriks schreef op 9 juni 2023 12:27:

[...]

Ik hou ook rekening met een LoOI, Bassie, maar in het tijdschema van de zestig-dagen-fase zie je dat de CHMP op 20 juli een LoOI óf een 'opinion' vaststelt. Het is dus m.i. mogelijk dat er direct een oordeel van de CHMP komt. En waarom ook niet in het geval dat er geen openstaande zaken meer zijn.

quote:

Sharen schreef op 9 juni 2023 12:31:

[...]
Ik zie dat je inmiddels weer links kunt plaatsen, graag ontvang ik die link dan nu nog even.

Het ging hierom:

Heb jij dan misschien een link naar een (AFM-)site waar ik in één keer een indicatie van de totale percentage short-posities over de laatste jaren kan zien ?

quote:

BassieNL schreef op 9 juni 2023 12:40:

[...]
Kun je 1 enigszins vergelijkbaar voorbeeld noemen waar er direct een positieve ´opinion´ is afgegeven na de zestig-dagen-fase?

Volgens mij zijn die laatste 30 dagen na de LoOI ook gewoon nodig voor allerlei formaliteiten (labeling, vertalingen, etc).

quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 9 juni 2023 12:10:

Onderstaande overzicht ook weer verder bijgewerkt. Een aantal belangrijke updates gearceerd.
..
Etcetera
..
…

quote:

BassieNL schreef op 9 juni 2023 12:42:

[...]
Die bestaat niet.
Je moet zelf een beetje puzzelen met de data.

quote:

G. Hendriks schreef op 9 juni 2023 12:50:

[...]

Nee, kan ik niet. Ik sla vooral aan op de LoOI óf 'opinion'. Daar lijkt die ruimte wel in te zitten. Maar ik zal eens op zoek gaan.