Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

vdx777 schreef op 3 maart 2023 16:24:

[...]

nogmaals? u zegt het voor het eerst tegen mij
was goed bedoeld hoor.. momenteel heb ik ff tijd om braniet te helpen dacht ik maar neen helaas

quote:

Janssen&Janssen schreef op 3 maart 2023 18:48:

Het Lenio dossier in Blood Sinds gisteren ook op de papieren versie en is online te lezen voor wie wil… staat zeer relevante info in. Ze gaan hier diep op in ook op andere vragen, misschien dat we zo meer duidelijkheid krijgen,waarom de EMA vragen heeft gesteld en of de soep echt zo heet gegeten wordt…

Ik haal er 1 stuk uit, sommige menen dat pharming dit alleen onderzoek compleet zelf doet… kan dat argument ook weer meteen de ijskast in

A randomized, placebo-controlled phase 3 trial of the PI3Kd inhibitor leniolisib for activated PI3Kd syndrome

ashpublications.org/blood/article/141...

Trial oversight
Novartis AG, in collaboration with investigators, designed the study. Novartis AG oversaw its conduct, and Novartis AG and Pharming Group NV analyzed the data. The NCT02435173 trial was conducted and reported in accordance with the protocol (including the statistical analysis plan). Data were gathered locally, and protocol-defined laboratory samples and imaging were processed centrally. The trial was conducted in accordance with the Declaration of Helsinki and the International Council on Harmonization Good Clinical Practice guidelines. Independent ethics committees or institutional review boards at each center approved the protocol. Patients and/or their guardians provided written informed consent/assent. An independent data and safety monitoring committee monitored safety and protocol compliance.

quote:

Knoopinjezakdoek schreef op 3 maart 2023 17:22:

[...]

Dacht heel even dat het op de gemiddelde pharming ( belegger) poster gestaafd was maar dit is niet vergelijkbaar met gem post hier. Azijnzeiken is hier uit gevonden. En cupido blijft maar schieten. Soms raakt ie nog iemand. Maar tegen azijn is niet te op te boksen. Kijk maar eens als je een litertje in je groene tuin gooit. Hier worden hele tankwagens uitgesproeid en er proberen nog een paar groenen tegengas te geven..

Maar de volhouder wint. Lt is mijn motto. Snel geld is snel weer weg

quote:

Jinxter schreef op 3 maart 2023 19:22:

[...]

Vet gedrukt een hele belangrijk regel, ik heb al vaker aangegeven dat het verdrag van Helsinki ontzettend belangrijk is en zeer streng qua regelgeving.

Meer dan positief dat Pharming met Novartis aan gehouden heeft.

Cheers

quote:

Janssen&Janssen schreef op 3 maart 2023 18:48:

Het Lenio dossier in Blood Sinds gisteren ook op de papieren versie en is online te lezen voor wie wil… staat zeer relevante info in. Ze gaan hier diep op in ook op andere vragen, misschien dat we zo meer duidelijkheid krijgen,waarom de EMA vragen heeft gesteld en of de soep echt zo heet gegeten wordt…

Ik haal er 1 stuk uit, sommige menen dat pharming dit alleen onderzoek compleet zelf doet… kan dat argument ook weer meteen de ijskast in

A randomized, placebo-controlled phase 3 trial of the PI3Kd inhibitor leniolisib for activated PI3Kd syndrome

ashpublications.org/blood/article/141...

Trial oversight
Novartis AG, in collaboration with investigators, designed the study. Novartis AG oversaw its conduct, and Novartis AG and Pharming Group NV analyzed the data. The NCT02435173 trial was conducted and reported in accordance with the protocol (including the statistical analysis plan). Data were gathered locally, and protocol-defined laboratory samples and imaging were processed centrally. The trial was conducted in accordance with the Declaration of Helsinki and the International Council on Harmonization Good Clinical Practice guidelines. Independent ethics committees or institutional review boards at each center approved the protocol. Patients and/or their guardians provided written informed consent/assent. An independent data and safety monitoring committee monitored safety and protocol compliance.

quote:

BassieNL schreef op 3 maart 2023 21:06:

[...]
Neem hier ook notie van de risico´s:

Changes in health-related quality of life measures were not statistically significant.
en
This trial has several limitations. ....

En dan worden er 4 redenen genoemd die als beperking worden beschouwd.
Onder andere:

beperkte studie omvang (the sample size was small)
korte lengte van de studie (12 weeks was insufficient to assess clinically meaningful)

quote:

G. Hendriks schreef op 3 maart 2023 21:13:

[...]

Hetgeen de vraag van de CHMP naar data uit de extensiestudie verklaart.

quote:

holmes schreef op 2 maart 2023 06:53:

Melding AFM dd 28 februari 2023

BlackRock Inc.

Kapitaalbelang 2,95%
Stemrecht 2,99%

quote:

De Zwarte kat schreef op 3 maart 2023 21:25:

Ik geloof er niets van dat de FDA toestemming gaat geven ik denk dat ze meer tijd en gegevens wil hebben

quote:

G. Hendriks schreef op 3 maart 2023 19:52:

[...]

Ik schat in dat vrijwel alle, zoniet alle, trials voldoen aan de afspraken uit het Helsinkiverdrag. Daar is niets bijzonders aan.

quote:

BassieNL schreef op 3 maart 2023 21:06:

[...]
Neem hier ook notie van de risico´s:

Changes in health-related quality of life measures were not statistically significant.
en
This trial has several limitations. ....

En dan worden er 4 redenen genoemd die als beperking worden beschouwd.
Onder andere:

beperkte studie omvang (the sample size was small)
korte lengte van de studie (12 weeks was insufficient to assess clinically meaningful)

quote:

De Zwarte kat schreef op 3 maart 2023 21:25:

Ik geloof er niets van dat de FDA toestemming gaat geven ik denk dat ze meer tijd en gegevens wil hebben

quote:

Janssen&Janssen schreef op 3 maart 2023 22:22:

[...]

Over de lengte (niet van marrs massages aan henk)

Combined with the 12-week trial, patients in the placebo arm could have been without treatment for 4 to 8.5 months. Given the progressive nature of APDS, it would not have been ethical to withhold treatment from patients in the placebo group for longer. However, 12 weeks was insufficient to assess clinically meaningful measures, such as decreases in infection frequency, hospitalization, antimicrobial use, and continued need for IRT; these will be evaluated in the future.

Over de beperkte studie size:
This trial has several limitations. Firstly, the sample size was small, particularly for the naïve B-cell analysis, and immunophenotyping data were not available for all subsets for all patients. However, the supportive naïve B-cell analysis with the entire PD analysis set was consistent with results from the smaller data set. The sample size was decreased further because of protocol deviations: the analysis was based on treated patients with no relevant protocol deviations rather than intent-to-treat. The limited sample size might have also affected the randomization of disease complications and prior treatments; although most characteristics are similar between the 2 groups, bronchiectasis and gastrointestinal complications were more prevalent in the placebo group.

quote:

Jinxter schreef op 3 maart 2023 21:39:

[...]

Ik kijk er anders tegen aan G Hendriks.

Etische principes voor artsen en betrokkene in onderzoek daar moet je je aan houden.
Dus dat onderzoek wat gepubliceerd en wetenschappelijk onderzocht is moet daar aan voldoen.

Ja men zal zich aan de regels houden, maar worden ook gecontroleerd, anders wordt je terug gefloten.

En dat is niet gebeurd.

Cheers

quote:

G. Hendriks schreef op 3 maart 2023 22:51:

[...]

Ik schat in dat je hier de twee grondslagen te pakken hebt waarop de CHMP zijn ‘opinion’ heeft gebaseerd. Richting het FDA-besluit houd ik steeds meer rekening met een CRL.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 3 maart 2023 23:33:

[...]

Waarom zou je dat doen G?

Ze schrijven bij 1 doordat er z’n groot voordeel zit bij Lenio gebruik. Dat het ethisch niet verantwoord was om langer deze trial voort te zetten tov de placebo groep.

2 doordat de ziekte zo klein is zijn er maar enkele mensen tot trial gekomen. ze weten dus niet of het bewijs voldoende is vanwege de trial grote. Maar APDS is niet de zeldzaamste ziekte ter wereld.

Er zijn toch ook andere ziekte ter wereld met minder als 1000 patienten. Die wel een goedkeuring op een behandelbaar medicijn hebben gekregen,?

De trial grote & ethisch besluitvorming moet niet de doorslag geven waarom een medicijn mag worden goedgekeurd de ja of de nee. Dan missen we denk ik geheel het doel als EMA of FDA.

Als er heel veel mensen aan leiden en je wel resultaten ziet maar niet significant moet de trial dan ook groter worden opgezet en moet deze dan langer doorgaan. als was standaard is?