The passenger schreef op 28 augustus 2022 10:42:
[...]
Hi Grumpy,
Ik heb de ZOOM presentatie zojuist beluisterd. Mijn afdronk, aangezien ik geen medicus ben, is de volgende:
1. Men lijkt af te willen stappen van single arm trials, ten faveure van randomized clinical trials —> de case met de PK13-inhibitors lijkt dit te onderschrijven, en heeft er zelfs toe geleid dat de goedkeuring van alle 4 de PK13 inhibitors zijn terug getrokken.
2. Op 00:37:21 wordt aangegeven dat er een enorme gevoeligheid ligt in de dosage = dosering, wanneer deze zorg draagt voor een effectieve bestrijding van de symptomen, dan wel juist toxic side-effects genereert.
Nu wil ik toch op deze twee punten een soort van reflectie geen op Leniolisib.
1. Volgens mij zijn er met Leni wel randomized clinical trials uitgevoerd, waarbij Anarug Relan duidelijk het verschil in meerdere presentaties en VC’s heeft aangegeven het verloop van ADPS patiënten met en zonder Leni.
2. Men heeft met verschillende doseringen gewerkt, waarbij met de hogere dosering 2 * 70 mg meen ik, een hogere effectiviteit bereikt wordt, the more the merrier zeg maar. Oftewel, de toxic side-effects lijken er niet te zijn.
Dank voor het delen, en leuke hersenoefening voor de vroege zondagochtend.
Salut