Janssen&Janssen schreef op 9 februari 2022 10:54:
[...]
Wel graag het gehele plaatje vertellen waarom beide onderzoeken vroegtijdig zijn gestopt.
Pharmings eigen onderzoek in de VS voldeed aan het primaire eindpunt
• Met RUCONEST® behandelde patiënten hadden statistisch significant lagere scores in
ernst van de ziekte (p=0,0056) in vergelijking met patiënten behandeld met alleen
standaard-medicatie
Basel
In de studie op initiatief van een onderzoeker, uitgevoerd in Zwitserland, Brazilië en Mexico, onderdeel van
het National Research Program “COVID-19” (NRP 78) van de Swiss National Science Foundation (SNSF), en
waarbij 83 patiënten waren opgenomen op het moment van de interim-analyse, werd geen verschil in de
primaire variabele waargenomen tussen de behandelgroepen.
Echter, er was tussen de groepen een significant verschil in de ernst van de ziekte bij baseline, d.w.z. voorafgaand aan de behandeling. Meer specifiek; patiënten in de RUCONEST®-onderzoekgroep hadden een statistisch significant ernstiger
ziektebeeld dan de patiënten in de standaardbehandelingsgroep (p=0,0324).
VS
In het Amerikaanse onderzoek, uitgevoerd op initiatief van Pharming zelf, en waaraan op het moment van
de tussentijdse analyse 32 patiënten deelnamen, hadden patiënten die werden behandeld met RUCONEST®
én met standaardmedicatie, statistisch significant lagere WHO-scores voor wat betreft de ernst van de
ziekte op dag 7 (gemiddeld 1,83, SD 0,65 ) in vergelijking met die patiënten die alleen standaardmedicatie
kregen (gemiddeld 3,22, SD 1,86; p=0,0056)
www.pharming.com/nl/node/239wat is statistisch significant?
Als een resultaat statistisch significant is, betekent dit dat het onwaarschijnlijk is dat het alleen door toeval of willekeurige factoren kan worden verklaard. Met andere woorden: er is slechts een zeer kleine kans dat een statistisch significant resultaat voorkomt als er geen echt effect zou zijn in het onderzoek.
www.scribbr.nl/statistiek/statistisch...In de statistiek wordt hiermee bedoeld dat een gevonden resultaat (waarschijnlijk) niet op toeval berust. Bij het toetsen van significantie gaat men uit van de nulhypothese die stelt dat een gevonden associatie of verschil berust op toeval, met andere woorden dat er in werkelijkheid geen associatie of verschil bestaat. Met behulp van een statistische toets kan deze hypothese worden getest. Wanneer de gevonden waarde in belangrijke mate afwijkt van de onder de nulhypothese verwachte waarde kunnen we de nulhypothese verwerpen. De gevonden associatie of het gevonden verschil wordt dan statistisch significant genoemd. De nauwkeurigheid van een statistisch significant resultaat wordt weergegeven door een p-waarde. Als grenswaarde voor statistische significantie neemt men meestal p = 0,05.
www.minerva-ebm.be/Results/Glossary/1723oftewel in basel was de behandelende groep ernstiger van ziekte als de controle groep waardoor er verkeerde waarde kwamen waardoor een normaal vergelijk niet meer mogelijk was om hier resultaat uit te trekken.
in de VS had de behandelde groep een serieus te groot voordeel van toediening met ruconest dat het niet langer gerechtvaardigd was om de mensen in de SOC groep te blijven behandelen zonder ruconest aka conestat alfa