La Reina schreef op 26 september 2020 19:46:
[...]
Is uitgebreid de 2 dagen geleden hier besproken: voor het gemak nogmaals de discussie:
quote:
Vriendelijke schreef op 24 september 2020 10:18:
'
Zelf denk ik dat ze een grote fout hebben gemaakt door geen fase lll te starten voor hae profylaxe.
Ze waren voor de afkeuring zo overtuigd dat ruconest het beste was, en na deze afkeuring was het gelijk over, en gingen ze voor het verhaal met de doorbraakaanvallen. De volledige aandacht ging ineens naar cin en pre en je vergeet de gehele profylaxe markt.
Je hebt een product je weet dat het werkt tegen hae maar je stopt het onderzoek en dat is in mijn ogen heel raar.
Beter was het naar mijn mening eerst de hae markt te bedienen hier komen weer inkomsten uit, en ondertussen met andere trials verder gaan.
Maar goed het is niet anders ze hebben een keuze gemaakt en deze zal ook wel goed komen maar duurt wel langer. Gelukkig duurt het niet lang meer voor de cijfers en kunnen we kijken wat corona veroorzaakt heeft, dit kan zowel negatief zijn maar ook zeker positief'.
La Reina: 'Vriendelijke, ik vroeg me precies hetzelfde af: waarom niet door gegaan met Hae Profylaxe nadat dat eerst, voorafgaand aan de FDA beslissing, door de Vries als toekomstige cashcow gepromoot was (en na het besluit werd gedownsized als 'niet zo belangrijk meer voor de omzet/groei').
Ik heb het onlangs aan Pharming gevraagd. De uitleg was deze:
Na het uitstel besluit FDA en de Complete Letter die men ontving, was men eerst zeer verbaasd. Pharming had dit echt niet zien aankomen. Vergelijk dit met wat nu onlangs bij Galapagos is gebeurd met Fil. Daarna is men gaan onderzoeken wat de beste strategie zou zijn: doorgaan met dit kostbare onderzoek, of afblazen. Pharming heeft gekozen om de profilaxe trial op een laag pitje te zetten, omdat in de markt op dat moment de concurrenten al verder waren met profylaxe dan Pharming en als Pharming een fase 3 had moeten doorlopen, de achterstand op deze markt al te ver gevorderd zou zijn. Genoemd werden o.a. Biocryst en Takeda, maar er zijn meer BIO's bezig de profylaxe-markt te betreden, de profylaxe markt wordt/werd steeds drukker, dus de inschatting was, dat tussen deze grote concurrenten het kleine Pharming op de profylaxe-markt het verschil zeker nièt zou kunnen maken, nog los van het feit dat goedkeuring òòk na een fase 3 nog altijd geen zekerheid was/is. Iedereen kan zelf zien hoe het FDA tussentijds van koers kan wijzigen (zie Galapagos).
Dus samengevat, kwam het erop neer dat er teveel spelers op de profylaxe markt zouden zijn en dat Pharming zich daarom beter op haar acute Hae-markt kan richten en daarbij vooral op meer gebruiksvriendelijke toedieningsmethodes. Belangrijk gegeven daarbij is dat de concurrent nog altijd Ruconest nodig heeft en zal blijven houden voor de doorbraak aanvallen (die kunnen immers niet met hetzelfde medicijn behandeld worden als dat men normaal slikt/of inspuit).
Ik heb gevraagd of men helemaal gestopt is. Dat is niet zo. Pharming is nog bezig met de ontwikkeling van de gebruikersvriendelijke methode en met kleinere ampullen, in eerste instantie bestemd voor patiënten die producten van de concurrenten gebruiken maar doorbraak-aanvallen hebben. Maar men wil, als dat eenmaal gelukt en goedgekeurd is, (eventueel) de profylaxe toediening dan weer oppakken. Dit zou dan veel sneller gaan dan nu met 'de oude toedienings-methode' de hele clinical trial fase 3 te doorlopen, dus meer zekerheid op een FDA goedkeuring'.