Short-term Use of Ruconest Can Prevent HAE Attacks Triggered by Medical or Dental Work, Study Reports
OCTOBER 3, 2019
Kortetermijngebruik van Ruconest (recombinante humane C1-remmer) als preventieve behandeling vermindert het risico op erfelijke angio-oedeem (HAE) aanvallen veroorzaakt door medische en tandheelkundige procedures of door stress, een casusreeks.
De studie, "Recombinante humane C1-esteraseremmer als kortetermijnprofylaxe bij patiënten met erfelijk angio-oedeem," werd gepubliceerd in The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice.
Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische ziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan (type 1) of de productie van een minder effectieve (type 2) C1-esteraseremmer (C1-INH) of C1-remmer. Het ontbreken van dit eiwit activeert een kettingreactie in het bloed die de permeabiliteit van bloedvaten verhoogt.
Mensen met HAE ervaren vaak plotselinge episodes van zwelling in de diepere lagen van de huid, meestal niet gepaard met netelroos of uitslag, die vaak pijnlijk zijn.
Dergelijke acute aanvallen zijn over het algemeen onvoorspelbaar, maar sommige triggers zijn bekend, zoals tandheelkundige of medische procedures, andere oorzaken van trauma en stress.
Om dergelijke opvlammingen te voorkomen, wordt een preventieve behandeling op korte termijn (profylaxe) met C1-INH-concentraten aanbevolen vóór chirurgie of tandheelkundige procedures.
Ruconest is een recombinant humaan C1-INH, of rhC1-INH, op de markt gebracht door Pharming Group. Het wordt toegediend als infusies in de ader en goedgekeurd in de VS en de Europese Unie om HAE-aanvallen bij volwassenen en adolescenten te behandelen.
Het is ook bekend dat de behandeling effectief is en goed wordt verdragen voor langdurige profylaxe bij mensen met frequente aanvallen. Maar tot op heden is er weinig bekend over de voordelen ervan als preventieve therapie op kortere termijn.
Een internationaal team van onderzoekers, gesponsord door Pharming Group, verzamelde en analyseerde gegevens van 51 HAE-patiënten die op korte termijn profylaxe kregen met Ruconest.
Deze 51 patiënten, uit de VS en Europa (mediane leeftijd van 44), werden kort voor een medische (chirurgie, endoscopie) of tandheelkundige procedure (bijv. Tandextractie, kaakchirurgie en het snijden van zachte weefsels) of een zachte weefsels met Ruconest behandeld. stressvolle levensgebeurtenis.
Gegevens van 70 procedures en de aanvallen waargenomen gedurende een week na elke procedure of gebeurtenis werden geanalyseerd. Een 16-persoons subset van deze zelfde patiënten diende als een controlegroep; 26 procedures die ze bij een andere gelegenheid hebben ondergaan, zijn zonder profylactische behandeling (op lange of korte termijn) uitgevoerd. De meeste patiënten hadden type 1 HAE (92,2%) en de hele groep had een mediaan van 14 aanvallen per jaar.
In de meeste gevallen werd Ruconest (68,6%) 10 tot 65 minuten voorafgaand aan elke procedure gegeven. De doses varieerden van 2.100 tot 4.200 IE.
Binnen de eerste zeven dagen was 88,6% van degenen die kortdurende profylaxe ontvingen vrij van aanvallen, vergeleken met 19,2% in de controlegroep.
Voor de zes gevallen waarin een aanval plaatsvond tussen dag 2 en dag 7, kreeg Ruconest 60 minuten of minder (drie gevallen), 120 minuten (één geval) en 280 minuten (één geval) voorafgaand aan de procedure; in één geval werd het tijdstip van behandeling niet gerapporteerd.
Wanneer patiënten met langdurige profylaxe van de analyse werden uitgesloten (19 procedures), resulteerde 96,1% van de met Ruconest behandelde gevallen niet in een aanval binnen de eerste twee dagen na de procedure en en 88,2% binnen zeven dagen.
Deze gegevens ondersteunen "een hoge mate van succes met rhC1-INH [Ruconest] als profylaxe, ongeacht gelijktijdig gebruik van profylaxe op lange termijn," schreven de onderzoekers.
In alle gevallen was preventief gebruik Ruconest veilig en goed verdragen, zonder dat bijwerkingen werden gemeld.
De bevindingen suggereren dat profylaxe op korte termijn met het geneesmiddel het risico op angio-oedeemaanvallen vermindert, na blootstelling aan mogelijk triggerende gebeurtenissen.
Onderzoekers merkten ook op dat de voordelen van Ruconest vergelijkbaar zijn met de voordelen die worden gemeld bij profylaxe op korte termijn met van plasma afgeleide C1-INH-concentraten (op de markt gebracht als Berinert, Cinryze en Haegarda).
“Zoals gesuggereerd door een internationale richtlijn, moet C1-INH-concentraat zo dicht mogelijk bij het tijdstip van de start van de procedure worden toegediend. On-demand behandeling moet ook beschikbaar zijn om doorbraak HAE-aanvallen te beheren ”voegde ze eraan toe.
Hoewel kinderen en adolescenten niet in de huidige studie waren opgenomen, bevelen onderzoekers nog steeds profylaxe op korte termijn aan voor jonge patiënten die op het punt staan ??potentieel bedreigende procedures uit te voeren.
Ana Pena, PhD