Allerlei opwinding bij de Pharming-beleggers over "nieuwe" ontwikkelingen.
Oude rotten weten wel beter! :)
Pharming Krijgt Weesgeneesmiddelstatus Voor rhC1INH Van Amerikaanse FDA
Leiden, 14 juni 2006.
Biotechnologiebedrijf Pharming Group NV (“Pharming” of ”de onderneming”) (Euronext: PHARM) (PHARM.AS) maakte vandaag bekend weesgeneesmiddelstatus te hebben gekregen voor recombinant humaan C1 remmer (rhC1INH) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De onderneming heeft deze status voor twee verschillende toepassingen gekregen – het voorkomen en/of behandelen van Delayed Graft Function (DGF) na orgaantransplantatie en voor de behandeling van Capillary Leakage Syndroom (CLS).
In 2005 zijn in de Verenigde Staten ruim 25.000 organen getransplanteerd, waaronder nier-, lever-, long- en harttransplantaten. DGF is een veel voorkomende complicatie, waarbij organen na transplantatie worden aangetast. DGF resulteert in verhoogde sterftecijfers door vroegtijdige uitval van donororganen en door verminderde lange-termijn overleving van deze organen. De aandoening heeft ook verlenging van ziekenhuisopname tot gevolg en vervangende therapieën, zoals dialyse of ventilatory support. DGF kan nog steeds niet afdoende behandeld worden, ondanks vooruitgang op het gebied van het onderdrukken van het afweersysteem, preservering van donororganen en chirurgische technieken. Uit diverse studies is gebleken, dat C1 remmer het functioneren van donororganen in een vroeg stadium kan verbeteren.
De tweede indicatie waarvoor weesgeneesmiddelstatus is verkregen, CLS, is een ziekte die jaarlijks bij ruim 100.000 patiënten in de VS wordt vastgesteld en onstaat als complicatie bij diverse ziektebeelden zoals beenmerg/stamcel transplantatie, IL-2 therapie, sepsis en hartoperaties bij pasgeborenen. CLS is een ernstige levensbedreigende aandoening die gekenmerkt wordt door overvloedig vochtverlies, doordat vocht weglekt naar de weefsels van de patiënt. Dit kan leiden tot instabiliteit in het bloedbeeld, vochtophoping in de longen en de buik en, uiteindelijk, de dood. Huidige behandelwijzen beperken zich tot ondersteunende zorg voor de patiënten en behandeling van de onderliggende ziekte. Eerdere klinische studies hebben aangetoond dat C1 remmer een effectieve ontstekingsremmer kan zijn die een controlerende rol kan spelen in de mechanismen die leiden tot CLS.
“Pharming's rhC1INH product kan nieuwe therapieën opleveren voor ziektes die te maken hebben met het afweersysteem zoals DGF bij orgaantransplantaties en CLS. Beide condities veroorzaken groot ongerief bij patiënten en er zijn maar weinig behandelmethoden beschikbaar,' aldus Francis Pinto, CEO van Pharming. 'De aanwijzing als weesgeneesmiddel door de FDA is een verdere validering voor de mogelijkheden van rhC1INH als een innovatieve therapie en is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van het product voor deze indicaties.'
==================================================
Leiden, The Netherlands, February 17, 2010. Biotech company Pharming Group NV (“Pharming” or “the Company”) (NYSE Euronext: PHARM) announced today publication of preclinical evidence that its recombinant human C1 inhibitor (rhC1INH) may play an important therapeutic role in the prevention of delayed graft function (DGF) after solid organ transplantation. The published study results further indicate the potential for the product in the treatment of ischemia-reperfusion injuries and in particular in the prevention of DGF following kidney transplantation.
Pharming’s rhC1INH significantly reduced several ischemia/reperfusion-related inflammatory processes and significantly limited tissue damage in a swine model of ischemia/reperfusion-induced renal damage. As the inflammatory processes in pigs are very similar to those in humans, these results form a clear indication of the potential of rhC1INH for treatment and prevention of ischemia tissue damage in patients.
Ischemia/reperfusion injury is the major cause of DGF in transplanted kidneys. DGF is an early sign associated with poor long-term graft function and survival. Current treatments of DGF include the use of immune suppressing agents. Much attention is also paid to prevention of DGF by continuous improvement of the transplantation procedure itself and the conditions under which the organs or tissues are stored and treated during the procedure. Because of its unique anti-inflammatory properties Pharming’s rhC1Inh may complement current transplantation procedures and current treatment of DGF.
In October 2009, Pharming announced the beneficial results of another preclinical study in the field of ischemia-reperfusion injuries, focussing on the reduction of damage follow ing brain infarcts (stroke). Several studies in rodents indicate that the complement system plays a pivotal role in renal ischemia reperfusion injury. To date, however, limited information was available from humans and larger animals. This swine study has been supported by a research grant from Pharming and was performed by researchers from the University of Bari, Italy. The results are published in the American Journal of Pathology Feb 2010; 176(4) by Dr Giuseppe Castellano and Professor Giuseppe Grandaliano from the University of Bari.
Dr. Castellano commented: "DGF is an important medical problem. In the EU, each year approximately 35,000 organs are transplanted. These procedures are costly and patients often have to wait a long time before transplantation can be performed. Further improvement of short-term and long-term outcomes will, therefore, provide a valuable medical and economical benefit. The results of our recent study are very promising in this regard ."
Pharming’s rhC1INH has Orphan Medicinal Product designation from the European Medicines Agency for prevention of DGF after solid organ transplantation. This status is granted to a product for which it is made plausible that it will have a positive therapeutic effect on a disease or condition which is relatively rare in the European Union and provides incentives for research, development and marketing, in particular by granting exclusive marketing rights for a ten-year period. Pharming intends to initiate a clinical study in patients at increased risk for DGF later this year.
About transplantation
In the United States alone, over 79,000 patients are waiting for an organ transplant (35,000 in the EU). Each month, nearly 3,000 new patients are added to this waiting list. However, only 25,000 solid organs are available and transplanted each year, including kidney, liver, lung and heart transplants. In addition, complicatio ns may arise following organ transplantation, such as DGF and Antibody Mediated Rejection (another complication of transplantation under clinical investigation with Pharming’s rhC1INH).