Nachtzwaluw schreef op 1 november 2017 18:54:
[...]
Chaperone technologie icm met ERT. Probleem bij ERT is (vaak) de pH-waarde die een ERT behandeling maar deels doet slagen of zelfs helemaal niks doet. Ik weet niet welke IP Pharming destijds 'kocht' of tot hun beschikking had (jaren geleden overgenomen meen ik) of dat men een ERT ontwikkeld die pH-neutraal werkt en dus z'n werk beter zal doen dan bestaande ERT's. Myozyme schijnt ook vaak niet echt goed zijn werk te doen.
Vandaar dat ik erg benieuwd ben naar Pharmings 'oplossings-richting' - ik denk zelf aan een andere pH-stabiele vorm van het enzym. We zullen het hopelijk zien. Ik ben niet bekend met hoe ver Amicus is met hun CHART-oplossing. Jij wel? Fase 1/2 safety study of al verder?
Voor wat betreft Fabry Migalastat zijn ze volgens mij al verder, toch? fase 2 of 3? Maar ook Chaperone en zal alleen bij een deel van de patientien aanslaan welke wel alpha Gal-A maken maar waar het transport niet lukt. Patienten waarbij geen Gal-A wordt aangemaakt zullen dat dan ook erbij toegediend moeten krijgen.
Ik ben zeer benieuwd naar wat Pharming naar buiten wil brengen en gaat brengen de komende tijd. Meerdere spelers op de markt is geen onoverkomelijk probleem; zolang ieder een stuk van de markt kan behappen is dat prima.
Bij mijn weten heeft dit bedrijf nog geen product op de markt en geen verkoop-apparaat of zit ik hier mis? Hun target-oplossing in de vorm van CHART kan hoopvol zijn maar in mijn optiek moet het beter kunnen in de toekomst. Maar jij weet er vast veel meer van dan ik.
Persoonlijk verwacht ik veel van de CRISPR-CAS opvolger:
www.deingenieur.nl/artikel/dna-nog-pr... maar dat heeft dan nogal wat impact in de farmacie-wereld; base-editing, 1 base-paar kunnen veranderen. Zou revolutionair zijn.