Galapagos « Terug naar discussie overzicht

inhoudelijk LIGHT

4.141 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 30 31 32 33 34 35 36 37 38 39 40 ... 204 205 206 207 208 » | Laatste

Omlaag ↓

Mr Greenspan 13 april 2018 01:15

quote:
FatCool schreef op 13 april 2018 00:13:
Een uiterst belangrijk persbericht!

Will there be a chance of receiving placebo?

Yes, there will be a 1 in 3 chance for patients to receive placebo in addition to their standard IPF care/treatment, if any. Two thirds (2/3) of patients will receive GLPG1690 in addition to their standard IPF care/treatment, half of them on the 200 mg dose and half on the 600 mg dose, for the duration of the study.

www.isabelastudies.com/

Ik verwacht een zeer snelle opname van patiënten in deze studie. Daarmee kunnen de resultaten in 2020 beschikbaar zijn!

fc

2020 is inderdaad de bedoeling zei Onno na de presentatie.
Recruitering is makkelijk, ze worden platgebeld door mensen die mee willen doen (ze komen zelfs bij Galapagos aan de deur).

[verwijderd] 13 april 2018 08:57

Prachtig nieuws, onderzoek al afgestemd met FDA en EMA, onderstreept maar weer eens dat Galapagos de laaste tijd door ervaring met Gilead en/of nieuwe mensen de kennis in huis heeft gehaald om dit zelfstandig te kunnen doen.
Hopelijk krijgen we niet alleen nog een persbericht bij de start van de eerste patiënt, maar ook bij start van de laatste deelnemer, weten we ook wanneer de 52 weken periode eindigt.

Tot slot (dit is immers bistro light) een plaats van Isabela!
www.google.nl/maps/place/Isabela/@-0....,-91.7478816,9z/data=!3m1!4b1!4m5!3m4!1s0x9aab62c5ee008911:0x608b574da68123e5!8m2!3d-0.8292374!4d-91.135302

BigMoepf 13 april 2018 10:12

Omdat de vraag ondersneeuwt in het maanddraadje. Heeft Gala nu een fasttrack verkregen hiervoor? Ik zie daar geen expliciete melding van, maar wel mensen die dit vermelden. Lijkt me toch zeer belangrijk voor het opvolgende goedkeuringstraject...
Iemand die dit kan bevestigen?

Pokerface 13 april 2018 11:25

Misschien een domme vraag, maar is GLPG1690 niet als monotherapie getest?

aossa 13 april 2018 11:39

quote:
BigMoepf schreef op 13 april 2018 10:12:
Omdat de vraag ondersneeuwt in het maanddraadje. Heeft Gala nu een fasttrack verkregen hiervoor? Ik zie daar geen expliciete melding van, maar wel mensen die dit vermelden. Lijkt me toch zeer belangrijk voor het opvolgende goedkeuringstraject...
Iemand die dit kan bevestigen?

Uit het bericht:
Galapagos heeft voor GLPG1690 in IPF de weesgeneesmiddel status
ontvangen van de U.S. Food & Drug Administration (FDA) en Europese
Commissie (EC). GLPG1690 is een medicijn in ontwikkeling; de veiligheid
en werkzaamheid zijn nog niet definitief vastgesteld.

BigMoepf 13 april 2018 11:42

quote:
aossa schreef op 13 april 2018 11:39:
[...]
Uit het bericht:
Galapagos heeft voor GLPG1690 in IPF de weesgeneesmiddel status
ontvangen van de U.S. Food & Drug Administration (FDA) en Europese
Commissie (EC). GLPG1690 is een medicijn in ontwikkeling; de veiligheid
en werkzaamheid zijn nog niet definitief vastgesteld.

Ik zie Orphan-status. Fast Track is toch iets anders?

aston.martin 13 april 2018 11:45

quote:
BigMoepf schreef op 13 april 2018 10:12:
Omdat de vraag ondersneeuwt in het maanddraadje. Heeft Gala nu een fasttrack verkregen hiervoor? Ik zie daar geen expliciete melding van, maar wel mensen die dit vermelden. Lijkt me toch zeer belangrijk voor het opvolgende goedkeuringstraject...
Iemand die dit kan bevestigen?

Bij mijn weten is er nog geen fast track status toegekend aan '1690.

Wel orphan drug status. Zowel in EU als in US.

BigMoepf 13 april 2018 11:47

Thx voor de antwoorden. Allebei ab voor de effort!

de tuinman 13 april 2018 11:52

quote:
BigMoepf schreef op 13 april 2018 11:42:
[...]

Ik zie Orphan-status. Fast Track is toch iets anders?

Ik denk dat het nog te vroeg is voor een fast-track.
Ik vermoed dat daarvoor meer data nodig zijn.

de tuinman 13 april 2018 12:17

quote:
Mr Greenspan schreef op 13 april 2018 01:15:
[...]

2020 is inderdaad de bedoeling zei Onno na de presentatie.
Recruitering is makkelijk, ze worden platgebeld door mensen die mee willen doen (ze komen zelfs bij Galapagos aan de deur).

Wat een enorme prestatie gaat dat worden voor Galapagos. Ik las hier al eerder dat Galapagos platgebeld wordt voor deze studie.

Galapagos heeft ongeveer 550 personeelsleden?

Deze gaan dus een studie doen met 1500 patiënten, die allemaal aan het vechten zijn voor hun leven. De huidige medicijnen op de markt zijn niet goed genoeg.

Voor deze mensen is het waarschijnlijk hun laatste kans om een medicijn te vinden die deze ziekte kan stopzetten (niet genezen, maar wel stopzetten).
En dan loop je ook nog het risico dat je zo'n waardeloze placebo krijgt.

Dit gaat een enorme opgave worden voor Galapagos.

nl.wikipedia.org/wiki/Idiopathische_p...

De progressie van IPF wordt in verband gebracht met een geschatte mediane overlevingsduur van twee tot vijf jaar na diagnose

[verwijderd] 13 april 2018 12:28

quote:
aossa schreef op 13 april 2018 11:39:
[...]
Uit het bericht:
Galapagos heeft voor GLPG1690 in IPF de weesgeneesmiddel status
ontvangen van de U.S. Food & Drug Administration (FDA) en Europese
Commissie (EC). GLPG1690 is een medicijn in ontwikkeling; de veiligheid
en werkzaamheid zijn nog niet definitief vastgesteld.

In de Europese Unie is een weesgeneesmiddel een geneesmiddel waarvan aannemelijk gemaakt kan worden dat het bestemd is voor de diagnose, preventie of behandeling van een ernstige zeldzame aandoening. Als criterium voor 'zeldzaam' geldt dat niet meer dan 5 op de 10.000 personen in de Europese Unie aan de ziekte lijden. Het gaat hierbij om geneesmiddelen voor ziekten waarvoor nog geen andere medicamenten bestaan. De ontwikkeling en het op de markt brengen van deze middelen zonder extra stimuleringsmaatregelen zou waarschijnlijk te kostbaar zijn, waardoor bedrijven geen belangstelling hebben om deze middelen te ontwikkelen.

De Europese Commissie heeft een actieprogramma voor zeldzame ziektes opgesteld. Het Europees Parlement en de Raad van Europa hebben op 16 december 1999 een Verordening inzake weesgeneesmiddelen aangenomen. Door deze richtlijn vervallen de registratiekosten, is er een belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en wordt 10 jaar marktexclusiviteit verzekerd.

In de Verenigde Staten is al in 1983 de Orphan Drug Act ingevoerd, waardoor een geneesmiddel vanaf een bepaald moment in de ontwikkelingsfase aangewezen kan worden als weesgeneesmiddel (orphan drug designation). De producent krijgt daardoor een aantal voordelen, zoals het vervallen van registratiekosten, belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en een zeven jaar durende marktexclusiviteit.

[verwijderd] 13 april 2018 19:26

The only serious competitor in IPF is Prometic's PBI-4050.

Op 29 maart 2018 was daar een update over:
PBI-4050 (for IPF) – Prometic received FDA Investigational New Drug (IND) approval to commence its pivotal Phase 3 clinical trial of its oral anti-fibrotic lead drug candidate, PBI-4050, in patients suffering from IPF. The FDA had granted Fast Track designation to PBI-4050 and the candidate also received a Promising Innovative Medicine (PIM) designation by the UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) as add-on treatment to nintedanib in patients with IPF.

Update: Prometic received IND approval from the FDA to commence its PBI-4050 pivotal Phase 3 clinical trial in patients suffering from Idiopathic Pulmonary Fibrosis (“IPF”).

Based on feedback from the FDA, Prometic now will undertake an “all comers study”. The enrollment criteria will be greatly simplified so that the study will enroll patients with mild-to-moderate IPF, regardless of whether they are on background standard of care with nintedanib (OFEV®) or not. Therefore, the study will provide efficacy data on both PBI-4050 as a stand-alone agent, and as an add-on to nintedanib, and will be part of the dataset to support a simple, all-inclusive indication “for the treatment of IPF”. Patients will be randomized to receive placebo, or one of two doses of PBI-4050 (800 mg or 1,200 mg) for a total of 52 weeks. An interim analysis will be conducted at 26 weeks. The primary endpoint is the annual rate of decline in forced vital capacity (FVC), the total amount of air exhaled during a forced breath, (expressed in mL) and measured over 52 weeks (mL/year). Patients taking pirfenidone will be excluded because of a known drug-drug interaction between pirfenidone and PBI-4050.

www.prometic.com/prometic-reports-its...

Zoals gezegd, lijkt PBI-4050 qua studie resultaten heel sterk op GLPG1690. Studie gaat lopen rond het midden van 2018 en loopt daarmee parallel aan 1690.

fc

de tuinman 13 april 2018 22:33

cysticfibrosisnewstoday.com/2018/04/1...

Orkambi’s Components Trigger Liver Enzyme That Decreases Its Ability to Fight CF, Study Finds

Schneider said the results underscore the urgency of developing more effective CF therapies.

Bij Vertex gaat het blijkbaar ook niet vanzelf. (Hoewel de inhoud van dit artikel mij niet helemaal duidelijk is.)

andelopendeband 14 april 2018 09:15

quote:
de tuinman schreef op 13 april 2018 22:33:
cysticfibrosisnewstoday.com/2018/04/1...

Orkambi’s Components Trigger Liver Enzyme That Decreases Its Ability to Fight CF, Study Finds

Schneider said the results underscore the urgency of developing more effective CF therapies.

Bij Vertex gaat het blijkbaar ook niet vanzelf. (Hoewel de inhoud van dit artikel mij niet helemaal duidelijk is.)

Mr Tuinman,geweldig gevonden.

aston.martin 14 april 2018 10:47

quote:
de tuinman schreef op 13 april 2018 22:33:
cysticfibrosisnewstoday.com/2018/04/1...

Orkambi’s Components Trigger Liver Enzyme That Decreases Its Ability to Fight CF, Study Finds

Schneider said the results underscore the urgency of developing more effective CF therapies.

Bij Vertex gaat het blijkbaar ook niet vanzelf. (Hoewel de inhoud van dit artikel mij niet helemaal duidelijk is.)

Voor zover ik het begrijp (ben ook geen specialist) is Vertex druk bezig om dat probleem zelf op te lossen.

1. In Orkambi wordt gebruik gemaakt van lumacaftor als C1 corrector die, volgens de studie, de efficiëntie van de potentiator beperkt.
In de triple combo wordt echter tezacaftor als C1 corrector gebruikt. Die zou die problemen niet veroorzaken.

2. Het tweede probleem is de potentiator zelf. Meer bepaald één van de twee metabolieten die gevormd worden in het lichaam.
Vertex heeft echter de gedeutereerde vorm van ivacaftor overgekocht van Concert Pharmaceuticals. Die molecule zou veel stabieler zijn dan de gewone vorm. Het gevolg is, in de eerste plaats, dat men de potentiator eenmaal daags kan doseren. Nu is dat nog tweemaal daags.
Een tweede gevolg is mogelijk dat het probleem met die metaboliet ook veel kleiner wordt. Dit laatste is echter mijn eigen conclusie.

Lang 14 april 2018 13:41

quote:
aston.martin schreef op 14 april 2018 10:47:
[...]

Voor zover ik het begrijp (ben ook geen specialist) is Vertex druk bezig om dat probleem zelf op te lossen.

1. In Orkambi wordt gebruik gemaakt van lumacaftor als C1 corrector die, volgens de studie, de efficiëntie van de potentiator beperkt.
In de triple combo wordt echter tezacaftor als C1 corrector gebruikt. Die zou die problemen niet veroorzaken.

2. Het tweede probleem is de potentiator zelf. Meer bepaald één van de twee metabolieten die gevormd worden in het lichaam.
Vertex heeft echter de gedeutereerde vorm van ivacaftor overgekocht van Concert Pharmaceuticals. Die molecule zou veel stabieler zijn dan de gewone vorm. Het gevolg is, in de eerste plaats, dat men de potentiator eenmaal daags kan doseren. Nu is dat nog tweemaal daags.
Een tweede gevolg is mogelijk dat het probleem met die metaboliet ook veel kleiner wordt. Dit laatste is echter mijn eigen conclusie.

En dat noemt zich geen specialist..;-) Tnx man, voor de uitleg...

NielsjeB 14 april 2018 20:20

quote:
de tuinman schreef op 13 april 2018 22:33:
cysticfibrosisnewstoday.com/2018/04/1...

Orkambi’s Components Trigger Liver Enzyme That Decreases Its Ability to Fight CF, Study Finds

Schneider said the results underscore the urgency of developing more effective CF therapies.

Bij Vertex gaat het blijkbaar ook niet vanzelf. (Hoewel de inhoud van dit artikel mij niet helemaal duidelijk is.)

Dit onderzoek lijkt me een wat hoog 'mosterd na de maaltijd'-gehalte hebben. De resultaten die tot approval geleid hebben gaven destijds ook al aanleiding tot discussie. In bepaalde groepen nauwelijks verbetering, maar bij andere groepen juist weer wel.

Zoals aston al aangeeft weet Vertex natuurlijk ook dondersgoed dat Orkambi verbeterd kan en moet worden en heeft dat inmiddels gedaan via tezacaftor/ivacaftor (handelsnaam Symdeko) en de diverse triples.

Desalniettemin geeft dit buitenstaanders zoals ons ook wat inzicht in de achterliggende redenen voor verminderde werking.

[verwijderd] 16 april 2018 21:46

Manchester Royal Eye Hospital (MREH) research team first in the EMEA to recruit patient to non-infectious uveitis research study

Monday April 9th 2018

Congratulations to the MREH research team who recruited the first patient in the Europe, the Middle East and Africa (EMEA) to a study evaluating the safety and effectiveness of a drug called, Filgotinib, in treating patients with non-infectious uveitis.

Uveitis is commonly treated with steroids that effectively reduce inflammation, however, they also have complications including the development of cataracts and glaucoma.

Led locally by Miss Laura Steeples, Consultant Ophthalmic Surgeon at MREH, this worldwide study will examine whether Filgotinib can effectively control this inflammation in the eye over time so flares of uveitis are avoided.

The condition affects around two to five in every 10,000 people in the UK every year and if left untreated, uveitis may lead to eye pain, changes to vision (including blindness) and retinal problems.

Funded by Gilead Sciences ltd and supported by the National Institute for Health Research, the study hopes to recruit 110 participants across 50 sites worldwide.

research.cmft.nhs.uk/news-events/manc...

de tuinman 17 april 2018 23:21

www.news-medical.net/news/20141124/21...

Een engels artikel vertaald naar nl.

Waarschijnlijk zal dit al eens voorbij gekomen zijn, maar voor de zekerheid plaats ik het toch.

Een team door Universiteit van de biochemie van Alberta Professor David Brindley wordt geleid vond dat het remmen van de activiteit van een geroepen enzym autotaxin de vroege tumorgroei in de borst door maximaal 70 percenten dat vermindert. Het snijdt ook de verspreiding van de tumor aan andere delen van het lichaam (metastase) door een gelijkaardige marge. Autotaxin is de oorzaak van het produceren van lysophosphatidic zuur, een signalerende molecule die de overleving, de groei en de metastase van de kankercel bevordert. Het is ook verbonden met weerstand tegen de gunstige gevolgen van chemotherapie en radiotherapie.
„Autotaxin veroorzaakt heel wat ernstige problemen in de behandeling van borst en andere kanker. Hoofdzakelijk, kaapt het lichaam dit enzym om een tumor te helpen groeien, behandeling overleven en aan andere gebieden van het lichaam uitspreiden,“ bovengenoemde Brindley, hogere auteur van een reeks verwante studies. „Door het te verbieden, vonden wij wij de groei van borst en schildkliertumors konden blokkeren en de cyclus van behandelingsweerstand breken.“

Zou het kunnen dat 1690 ook op dit gebied inzetbaar is? Bv dmv van een stevige deal met een grote farmaceut.
Of kan dit alleen in mijn fantasie? ;-)

holenbeer 18 april 2018 00:05

Je zou zeggen dat een autotaxin-inhibitor als 1690 dat zou moeten kunnen, maar ik heb er geen verstand van. Mooi gevonden, wie weet?

4.141 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 30 31 32 33 34 35 36 37 38 39 40 ... 204 205 206 207 208 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd	10 feb 2025 17:35
Koers	21,920
Verschil	0,000 (0,00%)
Hoog	22,260
Laag	21,700
Volume	95.726
Volume gemiddeld	113.391
Volume gisteren	95.726

Galapagos nieuws meer

10 feb	Deze bedrijven kunnen deze week voor ...
23 jan	Barclays zet Galapagos op de verkoopl...
19 jan	IMCD uitblinker op goedgeluimd Damrak
09 jan	Van Lanschot: belangrijkste wending o...
08 jan	Mat begin beursdag vol nieuws van Gal...
08 jan	Galapagos wil opsplitsen in twee beur...	1
07 dec	Galapagos: bemoedigende nieuwe result...
20 nov	Kepler Cheuvreux zet Galapagos op ver...
05 nov	Klinische resultaten Galapagos steune...
04 nov	Deutsche Bank verlaagt koersdoel Gala...