ABLYNX ONTVANGT FAST TRACK STATUS VAN DE FDA VOOR CAPLACIZUMAB VOOR DE BEHANDELING VAN VERWORVEN TTP
GENT, België, 26 juli 2017 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX; OTC: ABYLY] deelde vandaag mee dat de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten (VS) Fast Track status heeft verleend voor caplacizumab, de Vennootschap's eerste-in-zijn-klasse anti-von Willebrand factor (vWF) Nanobody® dat ontwikkeld wordt voor de behandeling van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP).
Het Fast Track programma van de FDA heeft de bedoeling om de ontwikkeling van geneesmiddelen met potentieel voor behandeling van ernstige ziekten te bevorderen en de beoordeling ervan te versnellen, om zo aan onvervulde medische noden te beantwoorden. Geneesmiddelen die deze status ontvangen komen in aanmerking voor frequente interacties met de FDA, prioriteit bij de beoordeling van een vergunningsaanvraag voor biologische middelen (Biologics License Application - BLA) en voorziet ook de mogelijkheid om bepaalde afgewerkte onderdelen van deze aanvraag reeds in te dienen nog vóór het volledige dossier beschikbaar is. Het doel van dit FDA programma is om patiënten sneller toegang te verlenen tot belangrijke nieuwe geneesmiddelen.
aTTP is een levensbedreigende, auto-immuun bloedstollingsziekte gekenmerkt door uitgebreide vorming van bloedklonters in de kleine bloedvaten doorheen het lichaam, die leiden tot trombocytopenie, ischemie en wijdverspreide orgaanschade, voornamelijk in de hersenen en het hart. Momenteel zijn er geen producten goedgekeurd voor de behandeling van aTTP en ondanks de standaardbehandeling met plasmaferese (PEX) en immuunsuppressie, blijven patiënten een risico vertonen voor trombotische complicaties, een herval van TTP en vroegtijdige dood.
Het potentieel van caplacizumab om deze onvervulde medische nood te beantwoorden werd reeds aangetoond in de Fase II TITAN studie, die een in februari 2017 bij het Europees Geneesmiddelenbureau (European Medicines Agency - EMA) ingediende aanvraag tot markttoelating (Marketing Authorisation Application - MAA) ondersteunt. Caplacizumab wordt momenteel verder geëvalueerd in de gerandomiseerde, dubbelblinde placebo-gecontrolleerde Fase III HERCULES studie. Resultaten van deze Fase III studie zullen gerapporteerd worden in de tweede helft van 2017 en zullen naar verwachting de MAA verder ondersteunen, alsook de in 2018 geplande BLA indiening in de VS.
Dr Robert K. Zeldin, Chief Medical Offer van Ablynx, verklaarde:
"De verlening van Fast Track status door de FDA is een erkenning van de hoge onvervulde medische nood in patiënten met aTTP en van de mogelijkheid van caplacizumab om de uitkomst van deze zeer ernstige ziekte te verbeteren. We kijken ernaar uit om te blijven samenwerken met de FDA en de ontwikkeling van caplacizumab als mogelijk eerste geneesmiddel specifiek aangewezen voor de behandeling van aTTP te versnellen."
Over caplacizumab
Caplacizumab is een bivalent anti-vWF Nanobody dat in 2009 de Status van Weesgeneesmiddel verkreeg in Europa en de Verenigde Staten. Caplacizumab blokkeert de interactie tussen ultra-grote vWF (UL-vWF) multimeren met de bloedplaatjes en heeft daardoor een onmiddellijk effect op de aggregatie van de bloedplaatjes en de resulterende vorming en accumulatie van kleine bloedklonters die ernstig bloedplaatjestekort en orgaan- en weefselschade veroorzaken in aTTP. Dit onmiddellijk effect heeft het potentieel om de patiënt te beschermen tegen de verschillende manifestaties van de ziekte, terwijl het onderliggende ziekteproces hersteld wordt.
De werkzaamheid en veiligheid van caplacizumab, bovenop de standaardbehandeling van PEX en immuunsuppressie, werden in een Fase II studie in 75 patiënten met aTTP geëvalueerd. Caplacizumab werd goed verdragen en het primair eindpunt van daling in tijd tot normalisatie van het aantal bloedplaatjes werd behaald (p=0,005). Behandeling met caplacizumab resulteerde in een verkorting met 39% van de tijd tot normalisatie van het aantal bloedplaatjes in vergelijking met placebo (d.w.z. een snellere ommekeer van trombocytopenie met als resultaat minder plasmaferese behandelingen)[1]. Bovendien werd er tijdens de behandeling met caplacizumab 71% minder herval van TTP vastgesteld in vergelijking met placebo[2]. Post-hoc analyses van de data van de Fase II TITAN studie werden uitgevoerd om het effect van caplacizumab op een samengesteld eindpunt van ernstige trombo-embolische complicaties en aTTP-gerelateerde mortaliteit te beoordelen, alsook het niet aanslaan van de standaardbehandeling. De resultaten tonen aan dat een veel lager percentage van patiënten behandeld met caplacizumab één of meerdere trombo-embolische voorvallen kreeg, of stierf, in vergelijking met placebo (11,4% versus 43,2%)2. Bovendien waren er in vergelijking met patiënten die placebo kregen, minder caplacizumab-behandelde patiënten waarbij de behandeling niet aansloeg (5,7% versus 21,6%)2, [3]. Er waren twee doden in de placebo groep en bij beide patiënten sloeg de standaardbehandeling niet aan. Er werden geen sterfgevallen gerapporteerd in de caplacizumab groep.