Internationaal schreef op 17 juni 2014 14:44:
Misschien interresant voor de pipeline potentie van Pharming:
Ik kwam op een Britse patiënten site het volgende stukje tegen:
"I have not been diagnosed with HAE but my consultant for some reason just decided to try Cetor (product van Sanquin vergelijkbaar met Cinryze) when I was having a bad attack and it was amazing how quickly the attack subsided. We moved to Ruconest because there was a suspicion I had developed antibodies to Cetor (human blood product). I currently receive one injection (takes 5 mins) twice per week as a preventative measure - and when the hospital is closed my wife administers. She was a nurse and a small needle has to get into a vein - there is a self admin kit - so it is certainly possible to do it oneself with a little training. It is a very expensive medication and the chance of getting it through normal channels (NICE) is I suppose remote. I am fortunate in having financing for this privately - and what works for me may not work for others - it is to say the least not a very well understood condition - and a clinical trial on one person is certainly not possible! However even if you can't get it as a prophylactic, you may persuade someone to try it during an attack especially if your attacks are particularly severe - teaching hospital with appropriate research program maybe??
healthunlocked.com/#vasculitis-uk/que...Er is dus proefondervindelijke ervaring dat C1 inhibitor en specifiek Ruconest werkt als behandeling voor een ziektegroep (HUVS) waarvan de pathologie nog niet goed begrepen wordt en waar er niet echt goede alternatieve behandelingen voor zijn. En blijkbaar zijn er medische professionals die de link hebben gelegd en het hebben aangedurfd om een patiënt op deze wijze te behandelen. Dit zou een zeer lucratieve toevoeging tot de reikwijdte van Ruconest kunnen zijn. Ik vind het opmerkelijk dat er nergens in de litteratuur tekens zijn dat dit goed is uitgezocht of zelfs op de radar van Pharming is.
Hypocomplementaire urticariële vasculitis syndroom (HUVS)
"HUVS is a rare syndrome; its exact incidence and the mechanism(s) underlying the pathogenesis are unknown. Because of the rarity of this entity the treatment recommendations are based exclusively on reports of
single cases or small series. A major problem in treating this disease is the frequent resistance to various therapies including immunosuppressive and immunomodulatory drugs.30 For these reasons, the appropriate treatment of HUVS is determined by the severity of the disease and no single therapy is recognized as being highly effective, reliable, safe, convenient and inexpensive."
www.italjmed.org/ijm/article/viewFile..."Hypocomplementemic urticarial vasculitis syndrome, as opposed to urticarial vasculitis or urticarial vasculitis syndrome, is a rare disease process where the exact pathophysiology remains unknown."
www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...Hoe groot is deze potentie? Enigszins onduidelijk bij gebrek aan genoeg studie maar om een indicatie te geven , het volgende:
Epidemiologie
Zeldzaam, incidentie en prevalentie zijn onbekend, UV vormt 5-20% van de chronische urticaria. Man : vrouw-ratio 1 : 2, kan op elke leeftijd voorkomen, gemiddelde is 43 jaar.
www.huidziekten.nl/zakboek/dermatose/...www.vasculitis.org.uk/about-vasculiti...Recente studie die een procentuele verband legt met SLE van 7% a 8%
"...half of all patients with HUVS are positive for antinuclear antibodies and often fulfill the American College of Rheumatology’s criteria for SLE."
www.italjmed.org/ijm/article/viewFile...Dus staat 8% van SLE patiënten garant voor ongeveer de helft van de totale aantal HUVS patiënten.
EPIDEMIOLOGY of SLE
The reported prevalence of systemic lupus erythematosus (SLE) in the population is 20 to 150 cases per 100,000 [1-3]. In women, prevalence rates vary from 164 (white) to 406 (African American) per 100,000 [2]. Due to improved detection of mild disease, the incidence nearly tripled in the last 40 years of the 20th century [4].
www.uptodate.com/contents/epidemiolog...Dat is dus heel grof gerekend ongeveer 30 000 SLE patiënten in de VS
8% daarvan met HUVS is dus ongeveer 2400.
Keer 2 omdat alleen de helft van de HUVS patiënten ook SLE hebben, dan krijg je in de VS ongeveer 4800 potentiële HUVS patiënten.
Dit is zoveel als twee derden van de HAE patiënten die in aanmerking komen voor behandeling met een middel als Ruconest. Nog belangrijker is het feit dat de geciteerde patiënt Ruconest profylactisch aan het gebruiken is en het zelf thuis toedient. (een veel grotere verbruikspotentie dus)
Deze recente studie laat zien dat er een verband is met de C1 protein cascades /compliment - reden genoeg om onderzoek te doen lijkt mij.
"Laboratory studies showed an increased erythrocyte sedimentation rate, raised level of C-reactive protein, anemia, slight elevation of antinuclear antibodies to 1:80 - without demonstration of double-stranded DNA antibodies - complement deficiency and positivity for autoantibodies to C1q.
www.italjmed.org/ijm/article/viewFile...