Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

G. Hendriks schreef op 22 augustus 2021 10:51:

Zo, hij kan maar alvast gestart zijn: de septemberdraad.

In bijgaande pdf staat enige basisinformatie over Pharming en de trials waarbij Pharming of Ruconest betrokken is. Makkelijk naslagwerk, zet hem in een hoekje van je bureaublad. Bovendien vrij van interpretatie, die laatste moet iedereen vooral voor zichzelf doen. Voor de informatie in het stuk heb ik ook dankbaar gebruik gemaakt van de bijdragen van posters die moeite hebben genomen om ook inhoudelijk bezig te zijn met dit bedrijf. Zoals ik in een post in de augustusdraad al schreef, voeg ik op een later moment een paragraaf toe met wat context waarin Pharming opereert, met name de ontwikkeling van profylaxebehandeling. En natuurlijk wordt de informatie af-en-toe ge-update.

Ook nu zou ik weer willen vragen om aan te vullen waar mogelijk. Natuurlijk met informatie die meer toetsbaar is dan de maatstaf 'buikgevoel'.

quote:

Jinxter schreef op 22 augustus 2021 14:10:

[...]

AB,

Graag de link/verwijzingen naar Marketscreener en Trivano zoals Voda hieronder aangeeft toevoegen, dit maakt de startpagina alleen maar sterker en krachtiger voor nieuwe mensen en als men even snel terug wil kijken/zoeken.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 22 augustus 2021 14:16:

Bijzonder, nu wordt er niet gejankt over een te vroege opening? :-)

quote:

Regeis schreef op 22 augustus 2021 13:52:

Geachte bovenstaande leden, ook al weet ik dat ik nu nog op het augustusdraadje moet zijn wil ik toch alvast zeggen dat ik heel blij ben met deze manier van aanpak en vorm van informatievoorziening. Bij het doornemen van het aangeleverd materiaal ga jezelf nog meer begrijpen van 'de kost", het kan weer vragen oproepen en/of je eigen mening doen bijstellen of juist doen bevestigen. Het gros van de leden heeft vaak te weinig tijd om zich in alles te verdiepen (ook ik), dit wil niet zeggen dat ik als aandeelhouder niet geïnteresseerd ben en graag opensta voor zij die Pharming ook een warm hart toedragen of in ieder geval begaan zijn met dit unieke bedrijf. Bedankt!

quote:

G. Hendriks schreef op 22 augustus 2021 15:08:

[...]

Ik veroorzaak maar zelden tranen bij mensen. ;-)

quote:

Wijze man schreef op 22 augustus 2021 19:24:

Misschien wel een leuk idee om de oktober, november en december draad ook maar alvast te doen.

Het kan maar beter alvast gestart zijn.

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada onlangs)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  - Studie uitgebreid naar de US
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II start in 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - extended release form. PHA121 voor profylaxe gebruik
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824
  - Tweemaal daags orale toediening voor profylaxe
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• QLS-215 (Catabasis)
  NDA mid-2022, Phase I trial end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Dosing once every three months or longer and sustained inhibitory blood levels
  - QLS-215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Juni 2021: Clinical Trial Application (CTA) to the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority for NTLA-2002 to initiate a first-in-human study
  - Eerste patiënt verwacht eind 2021
  - Meer autoriteiten aanvragen om studie uit te breiden naar meerdere landen
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  - IND for BMN 331 was recently cleared by FDA and is active.
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 13:31:

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

Acuut

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Profylaxe

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada onlangs)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  - Studie uitgebreid naar de US
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II start in 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - extended release form. PHA121 voor profylaxe gebruik
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824
  - Tweemaal daags orale toediening voor profylaxe
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• QLS-215 (Catabasis)
  NDA mid-2022, Phase I trial end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Dosing once every three months or longer and sustained inhibitory blood levels
  - QLS-215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Juni 2021: Clinical Trial Application (CTA) to the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority for NTLA-2002 to initiate a first-in-human study
  - Eerste patiënt verwacht eind 2021
  - Meer autoriteiten aanvragen om studie uit te breiden naar meerdere landen
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  - IND for BMN 331 was recently cleared by FDA and is active.
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

Mocht er nog wat missen, hoor ik het graag.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 13:31:

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 13:31:

...

Mocht er nog wat missen, hoor ik het graag.

quote:

G. Hendriks schreef op 27 augustus 2021 10:42:

Bijgaand een geactualiseerd overzicht. De voornaamste aanvulling is het overzicht van DM, door Sharen gecompleteerd met voorgenomen gentherapie OTL-105. Ook heb ik in het trial-/studieoverzicht twee observatiestudies opgenomen.

quote:

[verwijderd schreef:

id=13646189 date=202108271752]
[...]

Beste Hendriks

Succes met het proberen van het opzetten van een inhoudelijke september draad.
Met het huidige gebrek aan goede moderatie lijkt het haast onmogelijk.
Ik kom nog wel eens kijken wanneer Pharming de summiere resultaatjes van de trials publiceert.
Succes!

quote:

G. Hendriks schreef op 27 augustus 2021 18:57:

[...]

Oprecht dank, DM.

Wel tijd dat menigeen zich eens achter de oren krabt over het gedoe op dit forum. Het lijkt nu echt ontspoord. Jij hebt daar jouw aandeel in (ik vermoed dat je je dat best realiseert), maar met jou kan ik er nog een flinke handvol noemen. Posters die zich bovendien helemaal niets gelegen laten liggen aan de inhoud. Die het nodig vinden persoonlijke kruistochten te beginnen en dan zelf niet doorhebben dat ze meewerken aan de vervuiling van dit forum. De categorie ‘irritant / niet-inhoudelijk’, zeg maar. Heel erg jammer.