Bedankt engima2
vertaling.
Recombinante menselijke C1-nte esterase remmer verlicht symptomen van erfelijke angio-oedeem aanvallen: fase 3, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde proef.
Riedl MA1, Bernstein JA2, Li H3, Reshef A4, Lumry W5, Moldavische D6, Farkas H7, heffen R8, Baker J9, Hardiman Y10, Totoritis MC10, Relan A11, Cicardi M12; 1310 Onderzoekers bestuderen.
Auteursinformatie
Abstract
ACHTERGROND:
Angio-erfelijke oedeem (HAE), veroorzaakt door C1 Inhibitor van de omwenteling (C1INH) deficiëntie of dysfunctie, wordt gekenmerkt door terugkerende aanvallen van weefsel zwelling op het gebied van meerdere anatomische locaties. Recombinante menselijke C1INH (rhC1INH) heeft aangetoond kracht voor acute behandeling van HAE aanvallen.
DOELSTELLING:
Voor de evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van rhC1INH (50 IU/kg tot maximale 4200 IU/behandeling) versus placebo in een grotere HAE populatie.
METHODEN:
Vijfenzeventig patiënten ervaren perifere, buik, gezicht en/of orofaryngeale laryngeal aanvallen waren gerandomiseerde (3:2) aan rhC1INH (n = 44) of placebo (zoute; n = 31). Werkzaamheid werd beoordeeld door patiënt reacties op een behandeling Effect vragenlijst (TEQ) en visueel analoge-schaal (VAS). Veiligheid was ook geëvalueerd.
RESULTATEN:
Mediaan (95%-betrouwbaarheidsinterval) keer naar begin van de verlichting van de symptomen op de locatie van de primaire aanval was 90 minuten (61-150) in rhC1INH-behandelde patiënten versus 152 minuten (93, geen ramen) in placebo-behandelde patiënten (P =.031) gebaseerd op de TEQ en 75 minuten (60-105) vs 303 minuten (81-720, P =.003) op basis van een daling van de VAS van op ten minste 20 mm. mediaan tijd tot minimale symptomen was 303 minuten (240-720) in rhC1INH-behandelde patiënten versus 483 minuten (300-1.440) in placebo-behandelde patiënten op basis van de TEQ (P =.078) en 240 minuten (177-270) vs 362 minuten (240, geen ramen; P =.005), op basis van een algemene VAS minder dan 20 mm. Overall, rhC1INH was veilig en goed getolereerd; geen trombo-embolische gebeurtenissen, anafylaxie of neutraliserende antilichamen werden waargenomen.
CONCLUSIE:
Verlichting van symptomen van HAE aanvallen was sneller bereikt met rhC1INH in vergelijking met placebo zoals beoordeeld door de TEQ en VAS, met een positieve veiligheidsprofiel. Resultaten zijn in overeenstemming met eerdere studies waaruit blijkt van werkzaamheid en veiligheid van rhC1INH bij patiënten met HAE.
Copyright © 2014 Amerikaanse Universiteit van allergie, astma & immunologie. Uitgegeven door Elsevier Inc. Alle rechten voorbehouden.
PMID: 24468257 [PubMed - in proces]