Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Knoopinjezakdoek schreef op 6 februari 2025 17:40:

Day high yesterday, day low today, tomorrow year high? Op naar all time high.

We blijven optimistisch

quote:

WC Eend schreef op 6 februari 2025 13:04:

HAE updates afgelopen maand

• Sebetralstat up for approval in Japan as on-demand HAE treatment
  Japanese regulatory agency awards oral therapy orphan drug status

• Garadacimab approved to prevent HAE attacks in UK, Australia
  Available there as Andembry, regulatory decisions awaited in US and EU

• Deucrictibant trial for acquired angioedema in sight, Pharvaris says
  Clinical testing to advance as data show promise
  Pharvaris plans a trial of deucrictibant to treat acquired angioedema this year, following promising data showing the experimental oral small molecule helped to stop or prevent swelling attacks in three patients.

• Intellia to seek FDA approval of its HAE gene-editing therapy in 2026
  HAELO trial of NTLA-2002 now recruiting 60 adults with HAE type 1 or 2
  Intellia Therapeutics is planning to submit an application requesting the approval of NTLA-2002, its gene-editing therapy for hereditary angioedema (HAE), to U.S. regulators in late 2026.

• Takhzyro effective in preventing HAE attacks: Real-world study
  Median of 2.2 monthly attacks falls to zero with treatment, clinic data show

• Astria’s Phase 3 trial of navenibart for HAE to launch soon
  ALPHA-ORBIT will test 3 dosing regimens over 6 months
  Astria Therapeutics is on track to start a Phase 3 clinical trial of navenibart, its therapy to prevent swelling attacks in people with hereditary angioedema (HAE), by March.
  The trial, dubbed ALPHA-ORBIT, will test flexible dosing schedules, with navenibart being given every three months and every six months. Top-line results are expected in 2027.

quote:

lucas D schreef op 6 februari 2025 17:25:

Morgen is het voor Pharming D-day oftewel D-dag.
Voel er niks bij.

quote:

WC Eend schreef op 6 februari 2025 18:58:

[...]

Intellia Therapeutics Announces First Patient Dosed in the HAELO Phase 3 Study of NTLA-2002, an Investigational In Vivo CRISPR Gene Editing Treatment for Hereditary Angioedema

Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced the first patient has been dosed in the global Phase 3 study of NTLA-2002 for the treatment of hereditary angioedema (HAE). NTLA-2002 is a wholly owned investigational in vivo CRISPR-based therapy in development as a single-dose treatment for this potentially life-threatening disease. Intellia expects to complete enrollment in the second half of 2025 and submit a biologics license application (BLA) in 2026 to support the Company’s plans for a U.S. launch in 2027.

quote:

MichelH schreef op 6 februari 2025 17:51:

[...]
We blijven optimistisch, zit voor mij en vele andere ook niets anders op.

quote:

Knoopinjezakdoek schreef op 6 februari 2025 19:03:

[...]

Beste wc eend. Ben je niet per ongeluk de verkeerde
sanitairruimte ingekropen. Ik lees niets over Pharming.
Intllia is een deurtje verder.

quote:

WC Eend schreef op 6 februari 2025 18:58:

[...]

Intellia Therapeutics Announces First Patient Dosed in the HAELO Phase 3 Study of NTLA-2002, an Investigational In Vivo CRISPR Gene Editing Treatment for Hereditary Angioedema

Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced the first patient has been dosed in the global Phase 3 study of NTLA-2002 for the treatment of hereditary angioedema (HAE). NTLA-2002 is a wholly owned investigational in vivo CRISPR-based therapy in development as a single-dose treatment for this potentially life-threatening disease. Intellia expects to complete enrollment in the second half of 2025 and submit a biologics license application (BLA) in 2026 to support the Company’s plans for a U.S. launch in 2027.

quote:

WC Eend schreef op 6 februari 2025 19:07:

[...]

Intellia doet voor Ruconest het deurtje dicht

quote:

Knoopinjezakdoek schreef op 6 februari 2025 19:10:

[...]

Deurtjes gaan dicht om weer open te gaan.

quote:

WC Eend schreef op 6 februari 2025 19:14:

[...]

Wanneer de gentherapie aanslaat gaat de deur voor Ruconest niet meer terug open hoor. Ook niet voor andere therapieën.
Dit is voor alle HAE medicijnen een flinke bedreiging die erg dichtbij begint te komen.

quote:

WC Eend schreef op 6 februari 2025 19:33:

[...]

Kanttekening daarbij is natuurlijk wel de kost van een gentherapie. Ik kan mij voorstellen dat de patiënten met lichte gevallen mogelijk bij bestaande medicatie blijft en de zware gevallen een gentherapie verkiezen, ook vanwege de kosten van bestaande medicatie. Helaas is dat de hoek waar Pharming het van moet hebben.

quote:

Bijlegger schreef op 6 februari 2025 22:11:

[...]

Wordt u wellicht financieel ondersteund om hier de gotganze te lopen kutkammen met al die teksten? Ook goede avond

quote:

Pannenkoek schreef op 6 februari 2025 20:39:

Pharming Group N.V. (PHAR)

8.87
+0.24
+(2.78%)

In Amerika weten ze meer!

Goedenavond overigens

quote:

Klammetosti schreef op 7 februari 2025 06:48:

[...]

Hee Pannenkoek, je bent van short naar long gegaan. Verstandig.