Beur schreef op 7 augustus 2024 21:54:
Ik heb zojuist de eerste 18 minuten van het Nico-Sijmengesprek beluisterd en Sijmen doet daarin weer precies een paar weinig secure propagandistische uitspraken die hij niet zou moeten doen.
"C1-remmer is moelijk en niet op andere wijze te produceren dan met ons transgene platform"Allang voordat Ruc op de markt kwam waren en zijn er de C1-remmers Berinert en Cinryze die uit bloedplasma gewonnen worden. Net als HAEgarda.
En over Intellia c.q. CrispR:
"Als ik het goed heb gezien dat 2 van die gevallen al doorbraakaanvallen hebben gehad zal het niet het totale antwoord zijn op het oplossen van deze ziekte"
In werkelijkheid bleven 8 van de 10 patiënten uit het Intellia-onderzoek volledig aanvalsvrij gedurende het onderzoek. Gedurende de follow up met een mediane duur van 20,1 maanden kreeg 1 patiënt een milde aanval die geen behandeling behoefde en 1 patiënt een matige aanval. Deze 2 patiënten hadden verder een reductie in aanvallen van niet minder dan 97%! Dat is wat telt.
Zware patiënten bleven na 20 en 24 maanden volledig aanvalsvrij. Bij alle patiënten werd een reductie in maandelijkse aanvallen van niet minder dan 98% waargenomen.
Om in plaats van toe te geven dat dit geweldige resultaten zijn te stellen dat dit "niet het totale antwoord is op het oplossen van deze ziekte" is een gotspe.
Geen enkel medicijn werkt bij iedereen voor 100%. Ook Ruc werkt niet voor 100% bij doorbraakaanvallen. En als profylaxe is het zelfs niet goedgekeurd. Wanneer een aanzet tot een "definitieve" profylaxe - zoals die van Intellia - dergelijke onderzoeksresultaten behaald kan de HAE-patiënt daar alleen maar hoopvol op reageren.