G. Hendriks schreef op 30 mei 2024 22:54:
Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT
Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) geeft een update over de lopende beoordeling van haar
Aanvraag van een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib voor de
behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met geactiveerd
fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS), door het Comité voor geneesmiddelen voor
menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Na de CHMP-bijeenkomst tussen 27-30 mei, ontving Pharming van het CHMP een bijgewerkte Lijst
van Uitstaande Kwesties (LoOI). Hierin werd het positieve klinische voordeel en de veiligheid van
leniolisib voor patiënten met APDS bevestigd, conform de beoordeling door de Ad Hoc Expert Group
(AEG), echter bevatte het document nog één kwestie op het gebied van chemie, productie en
controles (CMC).
De CMC-kwestie heeft betrekking op de definitie van regulatoire startmaterialen die zijn toegepast
in het productieproces voor leniolisib. Omdat Pharming is gecommitteerd om aan alle specifieke
vereisten van het CHMP te voldoen, werden aanvullende gegevens en kwaliteitscontroles verstrekt
en stelde Pharming voor om het CMC-verzoek na goedkeuring uit te voeren. Het CHMP stelde dat
deze inspanningen voorafgaand aan een goedkeuring dienden te worden voltooid, en heeft
Pharming daarom uitstel (clock stop) verleend tot januari 2026 om de kwestie te beantwoorden.
Pharming is reeds gestart met de door het CHMP vereiste productieactiviteiten, en verwacht deze
voor het eind van deze deadline af te ronden.
Sijmen de Vries, MD, Chief Executive Officer van Pharming, zegt in reactie:
"Hoewel we vanzelfsprekend teleurgesteld zijn door het uitstel van de Europese licentie, zijn we
verheugd dat het CHMP positief heeft geoordeeld over het klinische voordeel van leniolisib voor
APDS-patiënten. De effectiviteit en veiligheid die aangetoond werden in klinische studies, alsmede
de actuele ervaringen in de praktijk, met meer dan 300 patiëntjaren aan behandeling, ondersteunen
dat leniolisib voorziet in een onbeantwoorde medische behoefte. We zullen nauw blijven
samenwerken met het EMA en het CHMP om goedkeuring te verkrijgen voor leniolisib in Europa
voor mensen met APDS. Ondertussen zullen al onze klinische ontwikkelings- en vroege
toegangsprogramma's (early access programs) worden voortgezet."