Vervolg:
Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:
"Deze FDA goedkeuring van Joenja® is een belangrijke mijlpaal voor mensen met APDS die nu toegang krijgen tot de eerste goedgekeurde behandeling specifiek voor deze slopende ziekte. Tot nu toe was de behandeling van APDS vooral gericht op bestrijding van de diverse symptomen die met APDS gepaard gaan. We zijn de patiënten, zorgverleners en artsen die hebben deelgenomen aan de klinische studies dankbaar voor de goedkeuring van vandaag. Ik wil ook de teams van Pharming en Novartis bedanken die de ontwikkeling van Joenja® hebben ondersteund en daarom terecht trots mogen zijn op deze FDA goedkeuring. Vandaag markeert ook een mijlpaal voor Pharming en toont ons engagement om het leven van patiënten die lijden aan zeldzame ziekten te veranderen. De goedkeuring en spoedige lancering van Joenja®, ons tweede commerciële product, brengt ons dichter bij ons doel om een toonaangevende wereldwijde onderneming gericht op behandeling van zeldzame ziekten te worden die zich inzet voor patiëntengemeenschappen met onvervulde medische behoeften."
APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013 en momenteel naar schatting 1 tot 2 mensen per miljoen treft. Het wordt veroorzaakt door genetische varianten in een van de twee geïdentificeerde genen, bekend als PIK3CD of PIK3R1, die essentieel zijn voor de normale ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Hoewel mensen met APDS kunnen lijden aan een breed scala van symptomen, zijn de meest voorkomende frequente en ernstige infecties van de oren, sinussen en bovenste en onderste luchtwegen. De infecties beginnen meestal op jonge leeftijd. Mensen met APDS zijn gevoelig voor gezwollen lymfeklieren of een vergrote milt (splenomegalie), evenals voor auto-immuniteit en ontstekingsverschijnselen. Mensen met APDS kunnen ook een hoger risico lopen op kanker zoals lymfoom.
De FDA heeft de New Drug Application (NDA) voor Joenja® met voorrang beoordeeld en heeft het geneesmiddel goedgekeurd op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig-blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde fase II/III klinische studie, die de effectiviteit en veiligheid evalueerde bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder. Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van een lange termijn, open-label klinische extensiestudie waarin 38 patiënten Joenja® kregen gedurende een mediane duur van twee jaar.
De resultaten van de 12 weken durende gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder toonden de klinische werkzaamheid van Joenja® 70 mg tweemaal daags in vergelijking met placebo, en was significant in de co-primaire eindpunten die de verbetering van de lymfoproliferatie evalueerden zoals gemeten door de vermindering van de lymfekliergrootte en de toename van naïeve B-cellen, die respectievelijk de impact op immuundisregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten weergeven. De aangepaste gemiddelde verandering (95% CI) tussen Joenja® en placebo voor lymfekliergrootte was -0,25 (- 0,38,-0,12; P=0,0006; N=26) en voor percentage naïeve B-cellen was 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13). De meest voorkomende bijwerkingen in het klinische onderzoek (incidentie >10%) waren hoofdpijn, sinusitis en atopische dermatitis.
Met de goedkeuring van Joenja®, als behandeling voor een zeldzame kinderziekte, heeft de FDA aan Pharming een priority review voucher ("PRV") toegekend. Volgens de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2019, heeft Novartis het recht om de PRV van Pharming te kopen voor een klein minderheidsaandeel van de waarde van de PRV. Krachtens de overeenkomst zal Pharming mijlpaalbetalingen doen aan Novartis en een andere partij voor de goedkeuring en eerste commerciële verkoop van APDS voor een totaalbedrag van $10,5 miljoen en zijn we overeengekomen om bepaalde aanvullende mijlpaalbetalingen te doen aan Novartis voor een totaalbedrag van maximaal $190 miljoen na het bereiken van bepaalde leniolisib verkoopmijlpalen. We zijn ook overeengekomen om gefaseerde royaltybetalingen aan Novartis te doen, berekend als een laag dubbelcijferig tot hoog-tien dubbelcijferig percentage van de nettoverkopen van leniolisib.