Pharming meldt positieve interim-analyse van open-label
extensie-studiedata met leniolisib tegen APDS
Presentatie V. Koneti Rao, MD tijdens de 64ste American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition
Nieuw bewijs van veiligheid op langere termijn en hematologische respons bij patiënten die leniolisib kregen voor de behandeling van APDS, een zeldzame aandoening aan het immuunsysteem
De interim-analyse toonde aan dat leniolisib goed werd verdragen en wees op aanhoudende lange-termijn-effectiviteit die werd waargenomen in lijn met die in de fase II/III gerandomiseerde, gecontroleerde studie
Leiden, 15 december 2022: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) meldt de presentatie van een tussentijdse analyse van de open-label extensiestudie ter evaluatie van het kandidaat-geneesmiddel leniolisib, een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-remmer, voor de behandeling van volwassen en adolescente patiënten met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem. Hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, M.D., een stafarts in de Primary Immune Deficiency Clinic van de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, VS, deelde de positieve bevindingen in een mondelinge presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) in New Orleans, Louisiana (VS).
Dr. Virgil Dalm, hoofdonderzoeker en adviseur klinische immunologie aan het Erasmus MC in Rotterdam, zegt:
“Ik ben enthousiast over deze nieuwe bevindingen die nog eens aantonen dat leniolisib goed wordt verdragen en een therapie is waar patiënten met APDS baat bij hebben. De resultaten ondersteunen bewijs voor een goede verdraagbaarheid van leniolisib op lange termijn, met een mediane duur van de studietherapie van iets meer dan 2 jaar (108 weken) en 5 proefpersonen die gedurende 5 jaar of langer werden behandeld. Mensen met APDS hebben vaak last van terugkerende infecties. Levenslange immunoglobuline-substitutietherapie (IRT) is dan nodig om hen te ontlasten.
De behandeling met leniolisib resulteerde in een significante afname van het aantal infecties op jaarbasis, terwijl 37% van de patiënten in de studie die IRT kregen hun IRT-regimes konden verminderen of helemaal stoppen. Dit is een opmerkelijk resultaat voor elk onderzoek naar de effecten op aandoeningen door aangeboren immuniteitsafwijkingen. De voortgaande studie met leniolisib stelt me in staat bij te dragen aan de kennis over een verbeterde behandelingsoptie voor mensen met APDS."
De lopende extensiestudie omvat 37 patiënten met APDS van 12 jaar of ouder die bij de tussentijdse analyse gedurende maximaal zes jaar en drie maanden tweemaal daags 70 mg van de selectieve PI3Kd-remmer leniolisib toegediend hadden gekregen, met een mediane duur van de studietherapie van 102 weken. De studie was primair opgezet ter beoordeling van de veiligheid en verdraagzaamheid na langdurige behandeling met leniolisib bij adolescente en volwassen patiënten met APDS die eerder al deel hadden genomen aan de fase II/III-studie met leniolisib. De secundaire eindpunten van het vervolgonderzoek bestaan uit de evaluatie van de werkzaamheid en farmacokinetiek van langdurige behandeling met leniolisib bij deze patiënten.