...in 2 delen dan maar...
Pharming Group is een COVID-19 Hedge
22 december 2020 14:50 ET|2 opmerkingen | Over: Pharming Group N.V. (PHAR), PHGUF, Includes:
Pharming Group maakte het allereerste genetisch gemodificeerde dier ter wereld.
Ruconest van Pharming Group heeft meerdere complementaire use-cases, afgezien van het behandelen van acute HAE-aanvallen.
Recente ontwikkelingen rond COVID-19 laten zien dat mutaties nog steeds een risico vormen voor het heropenen van landen.
Ruconest kan essentieel worden voor het heropenen van landen, omdat het de ICU-belasting aanzienlijk kan verminderen.
Pharming Group wordt redelijk gewaardeerd met een interessante pijplijn van moleculen.
Introductie
Pharming Group (PHAR) zal genoteerd worden op de NASDAQ op 22 december. Het bedrijf is sinds 1999 genoteerd aan de Nederlandse Beurs. Het bedrijf was in 2013 bijna failliet, gelukkig is het bedrijf na de commercialisering van zijn eerste molecuul Ruconest financieel oplosmiddel geworden. Dit artikel zal een kort overzicht geven aan Amerikaanse investeerders uit de geschiedenis van Pharming, de gecommercialiseerde moleculen en de pijplijn.
Korte geschiedenis
Pharming Group is een bedrijf met een enorme geschiedenis, met hoofdkantoor in de stad Leiden; het is een van de grootste biotechbedrijven van Nederland. Het bedrijf werd beroemd over de hele wereld als gevolg van het maken van de allereerste genetisch gemodificeerde dier ooit - een stier genaamd Herman.
(Bron: Wikimedia)
Pharming Group is gespecialiseerd in het produceren van eiwitten met transgene dieren; deze dieren drukken het menselijk eiwit in hun melk uit. Als gevolg van financiële onrust in de afgelopen tien jaar, heeft het bedrijf zich gericht op genetisch gemodificeerde konijnen, maar nu plannen om de productie uit te breiden met behulp van genetisch gemodificeerde runderen in plaats daarvan. Dit zal zogenaamd lager de kosten van de productie van eiwitten.
Een van de voordelen van het platform van Pharming is betrouwbaarheid; de moleculen zijn nauwkeuriger en veroorzaken vaak zeer weinig immunogene reacties. Met name wanneer patiënten in kritieke toestand verkeren, is dit van groot belang.
Gecommercialiseerde producten
Het gecommercialiseerde molecuul van Pharming Group is Ruconest, ook wel bekend als conestat alfa. Het is een recombinant menselijke C1 esterase remmer goedgekeurd voor de behandeling van acute erfelijke angio-oedeem (HAE) aanvallen door zowel de FDA en EMC. Oorspronkelijk werd het gebruikt als een preventieve behandeling voor HAE; echter, andere goedkopere moleculen hebben gedomineerd dat use-case in de afgelopen jaren, Ruconest sindsdien is voornamelijk gebruikt voor de behandeling van acute HAE-aanvallen. Erfelijk angio-oedeem wordt veroorzaakt door een tekort aan het eiwit C1 esterase remmer, en dit leidt tot de ongecontroleerde activering van het contactsysteem traject wat resulteert in de overproductie van bradykinine onder andere bemiddelaars.
Covid-19
Ironisch genoeg bindt COVID-19 zich aan ACE2-receptoren die ook overproductie van bradykinine veroorzaken. Pharming Group heeft meerdere lopende onderzoeken om de effectiviteit van COVID-19 te bepalen bij de behandeling van patiënten met symptomen zoals lekkende bloedvaten als gevolg van een cytokinestorm. Mijn eerste artikel duikt diep in de wetenschappelijke redenering achter ruconest's effectiviteit op COVID-19 patiënten, en ik raad iedereen aan om het te lezen. Daarnaast zijn er veel COVID-19 patiënten met ernstige bloedstolsels. Dit is gevaarlijk, en Pharming stelt:
'Ruconest kan de generatie microthrombi verminderen door masp-1 geïnduceerde stolselvorming en factor XII versterkte trombo-ontsteking te remmen.'
Ik heb veel rapporten gelezen over trombi-ontsteking, en het is interessant en kan extra waarde opleveren voor patiënten. Kortom, Ruconest onderdrukt niet alleen kallikrein trajecten. Het onderdrukt ook X11, die inderdaad is gekoppeld aan stolling. Nogmaals, de wetenschappelijke redenering is geldig en dus kan helpen bij de behandeling van ernstige COVID-19 gevallen.